2026 AAN | 神经四大领域新药进展速览

CIDP：补体抑制剂的长期答卷

Riliprubart（皮下注射C1s补体抑制剂）II期试验76周随访：

- SoC有效组：≥80%患者停用原治疗转为单药后保持无复发
- 难治组：78%维持应答；初治组：86%维持应答
- 血浆NfL水平较基线降低35%

→ 从静脉给药转向便捷皮下注射，长期疾病控制稳定

全身型重症肌无力（gMG）：双重突破

Gefurulima（C5补体抑制剂纳米抗体，每周一次皮下注射）：

- AChR抗体阳性患者，第1周即见MG-ADL改善
- 第26周：-4.2分 vs 安慰剂-2.6分（P<0.0001）
- 未报告脑膜炎球菌感染

艾加莫德（FcRn拮抗剂）：

- AChR抗体阴性gMG患者首次III期阳性结果
- 第4周MG-ADL改善：-3.35分 vs 安慰剂-1.90分（P=0.0068）

偏头痛预防治疗

阿托吉泮（口服CGRP受体拮抗剂）：

- 治疗52周，平均体重下降3.44公斤
- 34.9%患者体重降幅＞5%（平均减重10公斤）
- 12.8%患者降幅＞10%（平均减重16.49公斤）

瑞玛奈珠单抗（CGRP单抗，儿科）：

- 发作性偏头痛（EM）：月偏头痛天数减少-2.5天 vs -1.4天（P=0.0210）
- 慢性偏头痛（CM）：与安慰剂无差异（-3.8 vs -3.7天）

阿尔茨海默病（AD）

司美格鲁肽：

- 治疗12周，脑脊液p-tau181、总tau、神经颗粒素显著降低
- 下调NK细胞和CD8⁺T细胞的细胞毒性相关基因表达
- → 作用机制可能为调节神经炎症，而非直接靶向淀粉样蛋白

Valiltramiprosate（口服抗淀粉样寡聚体前体，APOE4/4纯合子人群）：

- ARIA-E发生率：治疗组vs安慰剂均约3%（均为无症状）
- 微出血灶进展：治疗组9% vs 安慰剂14%
- 不良事件：一过性轻度恶心（26%）、体重下降（14%）

→ 未增加ARIA风险，为无法耐受抗体治疗的AD患者提供口服新路径

✅ 总结

| 领域 | 关键进展 |
| CIDP | Riliprubart长期稳定控制，皮下注射便捷 |
| gMG（AChR+） | Gefurulima起效迅速，每周一次皮下 |
| gMG（AChR-） | 艾加莫德III期阳性，填补空白 |
| 偏头痛 | 阿托吉泮减重获益；瑞玛奈珠单抗对EM青少年有效 |
| AD | 司美格鲁肽调节神经炎症；Valiltramiprosate不增加ARIA |