发作性睡病新药、肾病靶向疗法、抗癫痫新药……医疗进展速览

约63亿美元！礼来收购神经科学新锐

近日，礼来（Eli Lilly and Company）与Centessa Pharmaceuticals宣布，双方已达成最终收购协议，礼来将以约63亿美元的预付款收购Centessa。此次交易预计将进一步拓展礼来在神经科学领域的布局，并将其研发能力延伸至睡眠医学领域。

Centessa目前正在推进以食欲素受体2（OX2R）激动剂为核心的产品管线，旨在靶向调控对睡眠—觉醒周期至关重要的神经生物学系统，从而治疗过度日间嗜睡及觉醒障碍等疾病。其中，其主打候选药物cleminorexton（原名ORX750）在针对1型发作性睡病、2型发作性睡病以及特发性嗜睡症的2a期临床研究中显示出潜在“best-in-class”的特征。此外，Centessa的OX2R激动剂产品组合还包括多项处于临床或临床前阶段的项目，未来有望拓展至更广泛的神经系统、神经退行性及神经精神疾病领域。

囊获两款上市药物！渤健约56亿美元收购Apellis

渤健（Biogen）与Apellis Pharmaceuticals宣布，双方已达成最终协议，渤健将以约56亿美元收购Apellis。Apellis专注于补体驱动疾病治疗领域，此次收购预计为渤健带来两款已商业化、具有差异化优势的免疫学和罕见病药物，进一步增强渤健在相关领域的布局。

这两款获美国FDA批准上市的药物包括Empaveli（pegcetacoplan）与Syfovre（pegcetacoplan）。其中，Empaveli获批用于治疗C3肾小球病（C3G）及原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）；Syfovre则获批用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地图样萎缩（GA）。此外，渤健表示Apellis在肾脏疾病领域的推广体系有望加速并强化其潜在“first-in-class”疗法felzartamab的商业化准备工作。该候选疗法是一款完全人源化的CD38靶向单克隆抗体，目前正处于针对三种肾脏疾病的3期临床研究阶段，首个试验结果预计将在2027年上半年公布。

潜在“first-in-class”获优先审评资格，有望今年上市

Praxis Precision Medicines近日宣布，美国FDA已受理其候选药物relutrigine的新药申请（NDA），用于治疗由SCN2A和SCN8A基因突变引起的发育性和癫痫性脑病（DEEs），并授予该申请优先审评资格，FDA预计将在2026年9月27日之前作出审评决定。此次NDA申请主要基于EMBOLD研究的积极结果。该研究在中期分析后，经数据监测委员会建议，因疗效显著而提前终止。目前，relutrigine也正在EMERALD临床试验中评估其在更广泛DEEs患者群体中的疗效，该研究预计将于2026年底完成。根据新闻稿，若最终获批，该药物有望成为首个获FDA批准用于治疗SCN2A/SCN8A相关DEEs的疗法。

Relutrigine是一款潜在“first-in-class”在研小分子药物。其作用机制为优先抑制持续性钠电流，而这一电流已被证实是严重DEEs患者癫痫发作的重要驱动因素。通过精确调控钠离子通道（NaV）活性，relutrigine有望在疾病状态下对NaV通道的过度兴奋性实现更高选择性调节，从而潜在为这类重症癫痫患者提供更具针对性的治疗选择。Relutrigine在此前已获FDA授予孤儿药资格、罕见儿科疾病认定以及突破性疗法认定。

参考资料：

[1] Praxis Precision Medicines Announces FDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application for Relutrigine in Patients with SCN2A and SCN8A DEEs. Retrieved March 31, 2026 from https://ir.praxismedicines.com/news-releases/news-release-details/praxis-precision-medicines-announces-fda-acceptance-and-priority

[2] Biogen to Acquire Apellis, Enhancing the Company’s Growth Portfolio in Immunology and Rare Disease, Bolstering Growth Outlook and Accelerating Expansion into Nephrology. Retrieved March 31, 2026 from https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-acquire-apellis-enhancing-companys-growth-portfolio

[3] Lilly to acquire Centessa Pharmaceuticals to advance treatments for sleep-wake disorders. Retrieved March 31, 2026 from https://investors.centessa.com/news-releases/news-release-details/lilly-acquire-centessa-pharmaceuticals-advance-treatments-sleep

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