世界自闭症日｜每 54 名儿童 1 人患病，干细胞及外泌体带来全新可能

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本文重点摘要

4月2日是世界自闭症日，全球每54名儿童中就有1名受自闭症谱系障碍（ASD）困扰，社交障碍、语言迟缓、刻板行为成为他们与世界连接的“无形壁垒”。目前主流干预手段仅能缓解症状。

近年来，干细胞及外泌体，凭借无创便捷、靶向精准的优势，通过抗炎、神经修复、免疫调节等多重机制，为自闭症治疗带来新突破。

本文汇总多项临床案例与研究进展，带你读懂这项前沿技术如何为“星星的孩子”打开沟通之门。

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本期撰文：福建医科大学 YANG

本文审核专家：江苏大学附属医院 李晶教授

每年4月2日，是世界自闭症日。自2007年联合国将这一天定为世界自闭症日以来，全球对自闭症的认知不断提升，从“认知障碍”到“神经多样性”，我们逐渐学会接纳每一个独特的个体，但自闭症带来的困境，仍困扰着无数家庭。

今年世界自闭症日的宣传主题是“提质全生涯服务供给,聚焦孤独症家庭支持与成年服务‌‌‌”。而医学技术的突破，正是帮助他们走出孤独、融入社会的关键支撑。

读懂自闭症：不是“孤僻”，是大脑的“连接障碍”

自闭症，全称自闭症谱系障碍（ASD），是一种复杂的神经发育障碍，通常在儿童3岁前发病，核心症状集中在三个方面，且会伴随终身：

1. 社交互动障碍：回避目光接触，不愿与人交流，无法理解他人情绪，难以建立同伴关系；

2. 语言沟通障碍：语言发育迟缓，甚至无主动语言，无法清晰表达需求，部分患儿存在语言重复、刻板表达；

3. 重复刻板行为：频繁出现甩手、转圈、反复摆弄物品等固定动作，对环境变化极度敏感、抗拒。

据统计，全球自闭症患病率持续上升，目前我国自闭症患儿已超200万，且每年以新增十几万的速度增长。

更令人揪心的是，自闭症目前尚无根治方法，主流干预手段主要是行为训练、特殊教育和家庭支持，仅能缓解部分症状，无法从根源上改善大脑神经功能的异常，许多患儿终身无法正常社交、入学、独立生活，给家庭和社会带来沉重负担。

近年来，随着再生医学的发展，科学家们发现，自闭症的核心病理与神经炎症、大脑神经连接异常、免疫失衡密切相关——大脑内的小胶质细胞过度激活，引发慢性神经炎症，损伤神经元突触，导致信息传递受阻，进而表现出一系列自闭症症状[1]。

而干细胞及外泌体，恰好能针对性破解这些核心问题，尤其鼻喷给药方式，为儿童患者提供了无创、友好的新选择[2-3]。

干细胞及外泌体：三重修复，从根源改善自闭症症状

在自闭症治疗领域，间充质干细胞（MSCs）及其分泌的外泌体（MSC-EVs），是目前最具潜力的前沿技术之一。其中，鼻喷给药凭借独特优势，成为儿童自闭症治疗的优选方式。

图片来自文献5

与静脉注射、颅内注射等传统给药方式相比，鼻喷给药完美适配自闭症患儿的生理特点和依从性：

无创便捷：无需穿刺、无需手术，仅通过鼻腔喷雾即可完成给药，避免了患儿因抗拒打针、手术而产生的情绪波动；

靶向精准：干细胞及外泌体经鼻腔黏膜吸收，沿嗅神经通路直接绕过血脑屏障，精准抵达大脑病变区域，避免药物被全身代谢浪费，脑部富集率远高于静脉注射；

安全温和：外泌体无活细胞移植风险，其低免疫原性，几乎不会引发免疫排斥，仅少数患儿出现轻微鼻痒、流涕，无需特殊处理即可自行缓解，适合长期干预。

干细胞及外泌体鼻喷干预自闭症，并非“对症缓解”，而是通过三重核心机制，从根源修复大脑神经功能，破解自闭症的病理难题[2-5]：

干细胞及外泌体改善自闭症的机制：

1.平息神经炎症，稳定大脑微环境：

干细胞及外泌体可抑制大脑内小胶质细胞的过度激活，降低TNF-α、IL-1β等促炎因子水平，减少炎症对神经元的损伤，同时通过调节PD-1/PD-L1通路，实现“代谢重编程+神经炎症调控”双重作用，为神经修复创造稳定环境。

2. 修复神经连接，提升认知与语言功能：

干细胞及外泌体携带miRNA、神经营养因子等活性物质，可促进神经元增殖、分化，增加突触密度，修复受损的神经环路，改善大脑信息传递能力，从而帮助患儿提升语言表达、认知理解能力。

3. 调节免疫与肠脑轴，实现身心协同改善[3]：

自闭症患儿常存在免疫失衡和肠道菌群紊乱，干细胞及外泌体可调节机体免疫功能，修复肠道屏障、改善菌群组成，减少肠道异常信号对大脑的刺激，缓解患儿情绪激动、易怒等问题，实现身心同步改善。

此外，研究还发现，外泌体可通过调控PI3K-mTOR神经修复信号通路，改善自闭症相关的大脑病理改变，发挥显著的修复作用。

案例汇总：干细胞及外泌体，帮助自闭症儿童提升多方面能力

目前，干细胞及外泌体治疗自闭症已进入临床研究阶段，全球多项研究及临床案例证实了其安全性与初步疗效。以下汇总多项真实案例：

●案例1：30 名 CARS 评分 > 37 的自闭症患儿，干细胞移植后 CARS 中位数从 50 降至 46.5，多方面能力显著提升。

发布在《Stem Cells Translational Medicine》的一篇临床案例中[6]，30名符合自闭症的诊断标准,而且儿童自闭症评分表（CARS）得分>37的患儿进行了干细胞治疗。

研究人员对他们进行了麻醉，穿刺、采集并分离出了干细胞，然后再次注入回他们的身体内，没有发生与移植相关的严重不良事件。

第一次移植后，这些参与临床的患者儿童自闭症谱系障碍（ASD）的严重程度显著降低，CARS评分（评分越高代表自闭症谱系障碍的严重程度越高）中位数从50降至46.5，适应能力增加。

在移植后18个月内，这些患儿的社交沟通、语言和日常技能显著提高。相反，重复行为和多动性显著减少。观察到社会沟通、眼神交流、语言、行为和日常技能的积极变化，学习能力也显著提高，特别是在18个月后。

此外，患有多动障碍的儿童的比率下降了50%，不需要外界帮助就能正常上学的儿童人数增加了。

图片来自文献[6]

●案例2（干细胞及外泌体联合干预）：改善超90%，自闭症男孩重新开口，回归正常生活。

一篇案例报道显示[8]，一位被确诊为重度自闭症的男孩，经标准评估工具检测，其自闭症治疗评估清单（ATEC）总分高达149分（分值越高，症状越严重），社会反应量表（SRS-2）总分193分，远超正常儿童范围，属于典型的重度自闭症伴多种共病。

研究团队为男孩制定个性化阶梯式干预方案，从5岁8个月至9岁完成5轮干细胞及外泌体联合联合治疗，每一轮均实现明确改善，经过4年5轮治疗，男孩的各项评估指标均恢复至正常范围，具体表现为：

01.量表评估：ATEC总分从149分降至11分，SRS-2总分从193分降至32分，接近普通儿童水平；

02.共病缓解：癫痫症状完全消失，所有抗癫痫药物均已停用，随访期间无复发；胃肠反流症状明显改善；

03.功能提升：能正常社交、沟通流畅，可适应普通学校生活，具备自主生活能力。

图片来自文献[8]

小结

未来，随着研究的不断深入和技术的持续优化，干细胞及外泌体有望成为自闭症的更为有效的辅助干预手段，打破传统干预的局限，帮助更多“星星的孩子”走出孤独，改善语言、社交能力，实现生活自理、融入社会。

世界自闭症日，我们不仅要学会接纳每一个“星星的孩子”，更要相信医学的力量。随着越来越多的目光聚焦干细胞与外泌体前沿技术的研发与临床转化，以国际标准的质控体系，推动无创、安全、高效的细胞科技落地，用科技守护每一位“星星的孩子”，让他们也能勇敢地拥抱世界、自在生长。

参考文献：

[1]Matta SM, Hill-Yardin EL, Crack PJ. The influence of neuroinflammation in Autism Spectrum Disorder. Brain Behav Immun. 2019;79:75-90. doi:10.1016/j.bbi.2019.04.037

[2] Xu M, Zhang X, Liu Y, et al. Mesenchymal stem/stromal cell-based therapies for autism spectrum disorder: emerging evidence and clinical prospects. J Transl Med. Published online March 20, 2026. doi:10.1186/s12967-026-08030-3

[3] Gesundheit B, Hochbaum L, Fetyukhina A, Vorobyev V, Vorobyev N. Mesenchymal Stromal Cell Treatment Alleviates Autism Spectrum Disorder Symptoms: A Case Report. Cureus. 2025;17(5):e83440. Published 2025 May 4. doi:10.7759/cureus.83440

[4]Qin Q, Fan L, Zeng X, et al. Mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicles alleviate autism by regulating microglial glucose metabolism reprogramming and neuroinflammation through PD-1/PD-L1 interaction. J Nanobiotechnology. 2025;23(1):201. Published 2025 Mar 11. doi:10.1186/s12951-025-03250-z

[5]Siniscalco D, Sapone A, Cirillo A, Giordano C, Maione S, Antonucci N. Autism spectrum disorders: is mesenchymal stem cell personalized therapy the future?. J Biomed Biotechnol. 2012;2012:480289. doi:10.1155/2012/480289

[6] Nguyen Thanh L, Nguyen HP, Ngo MD, et al. Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2021;10(1):14-26. doi:10.1002/sctm.20-0102

[7] Exosomes derived from adipose mesenchymal stem cells: a potential non-invasive intranasal treatment for autism

https://doi.org/10.1016/j.jcyt.2020.03.059

[8] Gesundheit B, Hochbaum L, Fetyukhina A, Vorobyev V, Vorobyev N. Mesenchymal Stromal Cell Treatment Alleviates Autism Spectrum Disorder Symptoms: A Case Report. Cureus. 2025;17(5):e83440. Published 2025 May 4. doi:10.7759/cureus.83440

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