Vertex每月1次IgA肾病新药申报上市

3月31日，Vertex宣布已在美国完成Povetacicept的滚动生物制品许可申请（BLA）工作，并使用了一张优先审评券，以寻求FDA加速批准Povetacicept用于治疗IgA肾病。

Povetacicept是一种靶向B细胞激活因子（BAFF）和增殖性诱导配体（APRIL）的双重抑制剂，以此抑制B细胞激活、分化和/或存活，从而治疗多种自身免疫性疾病。Povetacicept的TACI结构域经过工程化设计，其在临床前研究中已表现出比其他APRIL抑制剂、BAFF抑制剂及BAFF/APRIL双重抑制剂更优的结合亲和力、效力、药代动力学和/或组织分布特征。

此次滚动BLA是基于III期RAINIER研究的积极结果。中期分析结果显示，第36周时，Povetacicept（80mg，每4周1次，皮下注射）组患者的24h尿蛋白肌酐比（24h-UPCR）较安慰剂组下降了49.8%（-52.0% vs -4.2%，P<0.0001），差异具有显著的统计学意义和临床意义。在所有预先指定的亚组中，蛋白尿也呈现出一致的下降趋势。

研究还达到了次要终点。Povetacicept组患者的血清半乳糖缺陷IgA1（Gd-IgA1）水平较安慰剂组下降了79.3%（-77.4% vs +9.1%，P<0.0001）；在基线存在血尿的患者中，Povetacicept组患者的血尿缓解率增加了61.7%（85.1% vs 23.4%，P<0.0001）。

Povetacicept总体上安全且耐受良好。大多数不良事件（AE）为轻度至中度。试验中未发现与Povetacicept相关的严重不良事件（SAE），也无死亡案例。没有患者出现机会性感染，也没有患者出现因感染而停药的情况。如预期，观察到抗药物抗体（ADA），但其对疗效或风险特征没有影响。此外，Povetacicept组和安慰剂组因任何原因停药的比例分别为3.8%和8.8%，因任何原因退出研究的比例分别为0.8%和1.5%。

此前，Povetacicept已获得FDA授予针对IgAN的突破性疗法资格。

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