现场直击｜54.5%客观缓解率：KOMET研究中国患者数据发布，开启NF1-PN成人治疗新篇章

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KOMET研究中国数据公布，司美替尼开启NF1-PN患者全生命周期管理！

2026年3月28日，上海整形科技周--神经纤维瘤病专病论坛在上海国际会议中心隆重召开。在此次会议上，1型神经纤维瘤病（NF1）领域的多项科研成果备受瞩目，其中KOMET研究[1]中国患者数据重磅公布。中山大学肿瘤防治中心陈忠平教授作为KOMET研究中国牵头研究者，受邀发表主题演讲《司美替尼在中国神经纤维瘤1型相关丛状神经纤维瘤成年患者中的疗效与安全性分析：来自Ⅲ期研究的亚组分析（KOMET）》[2]，深度解读了KOMET研究中国亚组数据。

KOMET研究作为目前全球首个针对成人NF1合并丛状神经纤维瘤（PN）患者的多中心、随机安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，其中国亚组数据的披露不仅证实了司美替尼在本土人群中的卓越疗效，更填补了成人患者长期以来“无药可用”的临床空白，标志着我国NF1诊疗正从“儿童期干预”向“全生命周期管理”跨越。

成人PN困局：手术难以逾越的治疗鸿沟

NF1是一种由基因突变引起的罕见进行性遗传病，通常在儿童早期即可确诊。由于该病往往累及全身多个系统，病程多延续至成年[3]。其中，多达65%的成人患者会合并PN[4]，这种肿瘤常导致毁容、剧烈疼痛及神经功能障碍等致残性症状，严重威胁患者的生活质量。

长期以来，临床关注点多集中于儿童阶段，导致患者在跨入成年期时面临治疗衔接断层、陷入“无药可用”的困境。加之PN具有高度的异质性，且常累及关键神经干或脏器，传统外科手术往往面临“切不净、易复发”的棘手挑战，临床对于更高效药物治疗手段的需求迫在眉睫。

KOMET中国数据深度解读：

54.5%客观缓解率重塑治疗信心

陈忠平教授在演讲中通过详实的循证医学证据，展示了司美替尼在中国成人NF1-PN患者中的卓越表现：

• 疗效跨越式突破：截至第16个治疗周期，司美替尼组的客观缓解率（ORR）达到54.5%，而安慰剂组ORR为0%（p=0.0034），有力证实了药物对成人NF1-PN患者的疗效[2]。

图 KOMET研究中国亚组分析结果

• 深度缓解与快速起效：数据显示，患者在达到最佳缓解时，中位PN瘤体体积缩小比例达28.1%，最佳PN瘤体体积缩小高达58.1%，且中位缓解时间仅8个周期[2]。

• 安全性双重验证：研究表明，司美替尼在成人NF1-PN患者中的安全性特征与既往儿童研究一致，未发现新的安全性风险，多数不良事件程度较轻，通过科学的剂量调整即可得到有效管理与缓解，并且没有治疗相关的不良事件导致的停药发生[2]。

图 KOMET研究中国亚组数据公布现场

科学制动：开启全生命周期管理新格局

司美替尼是选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK 1/2）抑制剂。司美替尼可抑制MEK活性并阻断RAF-MEK-ERK信号通路，抑制RAF-MEK-ERK信号通路被激活型肿瘤细胞的增殖和存活，从而控制PN生长，缩小瘤体，缓解相关症状。陈忠平教授在会上强调，中国4家研究中心与研究者（中山大学肿瘤防治中心陈忠平教授、首都医科大学附属北京天坛医院刘丕楠教授、北京协和医院朱以诚教授、中国医科大学附属第一医院高兴华教授）贡献的高质量数据，不仅助力成果发表于国际顶级医学期刊《柳叶刀》[1]，更证实了司美替尼在缩小瘤体、控制进展及改善临床症状方面的显著价值。

随着本次KOMET研究高质量循证证据的披露，结合前期由上海交通大学医学院附属第九人民医院整复外科王智超教授牵头的中国成人1期研究数据[5]，司美替尼的疗效与安全性在中国成人NF1-PN患者中得到了全流程验证，促使这部分患者人群的临床目标正发生根本性转变：从单一时期的症状缓解，转向贯穿全生命周期规范化管理。通过多学科协作与靶向药物的介入，临床医生现在能够更有效地控制肿瘤进展、提升患者长期生活质量，并助力成人NF1-PN患者重塑社会价值。

司美替尼 在中国成人NF1-PN患者中的疗效突破，进一步完善了中国NF1-PN患者的诊疗路径，为全球罕见病领域的创新贡献了关键的“中国智慧”。 正是基于 KOMET研究 等循证证据的不断积累，我国国家药品监督管理局于2026年3月27日批准 司美替尼 用于 伴有症状、不可手术的NF1 -PN 成人患者的治疗 ， 为我国 NF1 -PN患者开启全生命周期管理新格局 。

参考文献：

[1]Chen AP, Coyne GO, Wolters PL, et al. Efficacy and safety of selumetinib in adults with neurofibromatosis type 1 and symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (KOMET): a multicentre, international, randomised, placebo-controlled, parallel, double-blind, phase 3 study. [J]. Lancet. 2025, 405(10496):2217-2230.

[2]202年上海整形科技周--神经纤维瘤病专病论坛-KOMET研究中国亚组数据. 2026.3.28.

[3]中华医学会整形外科分会神经纤维瘤病学组. 丛状神经纤维瘤的全病程管理专家共识（2025版）[J]. 中华医学杂志,2025,105(05)：331-345.

[4]Ejerskov C, Farholt S, et al. Clinical Characteristics and Management of Children and Adults with Neurofibromatosis Type 1 and Plexiform Neurofibromas in Denmark: A Nationwide Study. [J]. Oncol Ther. 2023, 11(1):97-110.

[5]Wang ZC, Zhang X, Li CY, et al. Safety, pharmacokinetics and efficacy of selumetinib in Chinese adult and paediatric patients with neurofibromatosis type 1 and inoperable plexiform neurofibromas: The primary analysis of a phase 1 open-label study. Clin Transl Med. 2024, 14(3): e1589.

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