又一国产药获“孤儿药”认定！

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（来源：蒲公英Ouryao）

来源：企业公告 编辑：清风

近日，长春高新技术产业（集团）股份有限公司子公司——长春金赛药业有限责任公司收到美国食品药品监督管理局通知，授予GenSci128片孤儿药资格认定，用于胃癌的治疗。

GenSci128 片属治疗用化药1类新药，在美国新药注册类别“505b1”，是针对TP53Y220C突变的选择性重激活剂，拟用于治疗携带TP53Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤，涵盖胰腺癌、胃癌、卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌等。

TP53 是人类癌症中最常发生突变的基因。TP53基因编码的p53蛋白作为转录因子，具有抑制肿瘤的功能。

TP53基因突变导致p53蛋白失活，是肿瘤发生的关键步骤，其中TP53Y220C突变约占TP53突变的1.8%。临床上尚无获批 的靶向TP53Y220C突变的治疗手段，对于标准治疗失败的具有TP53Y220C突变的患者，仍存在未被满足的医疗需求。

胃癌是全球第五大常见癌症和第五大癌症死因。多数患者在诊断时已进展为转移性疾病，其5年生存率不足10%，因此一直是临床治疗的重大挑战。

GenSci128片旨在选择性地与TP53Y220C突变蛋白的口袋结合，从而恢复TP53Y220C突变蛋白的正常构象，增加稳定性，恢复转录和抑制肿瘤的功能。

临床前数据表明GenSci128片具有较好的疗效和安全性。 此前GenSci128片已在中国、美国获批开展用于携带TP53Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤的临床试验，其用于胰腺癌治疗的适应症已获得FDA孤儿药资格认定，产品具体信息如下：

• 产品名称：GenSci128片

• 申请事项：FDA孤儿药资格认定

• 申请编号：DRU-2025-11348

• 申请人：长春金赛药业有限责任公司

• 适应症：胃癌的治疗

“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

往期新闻

君实生物获欧盟孤儿药认定

一、公告主要内容

近日，上海君实生物医药科技股份有限公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌获得欧盟委员会授予的孤儿药资格认定，该决定基于欧洲药品管理局的赞成意见。

截至本公告披露日，特瑞普利单抗已累计获得欧盟和美国药品监管机构授予的6 项孤儿药资格认定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌及小细胞肺癌治疗领域。

二、药品相关情况

鼻咽癌是一种原发于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，是常见的头颈部肿瘤之一。据世界卫生组织统计，2020 年全球鼻咽癌新发病例数超过13万。由于原发肿瘤 位置的原因，很少采用手术治疗，局部疾病患者主要采用化疗及放疗治疗。在美 国和欧洲，尚无免疫疗法获批用于治疗鼻咽癌。在鼻咽癌治疗领域，公司已完成两项关键注册临床研究——JUPITER-02研究和 POLARIS-02 研究，贯穿了复发/转移性鼻咽癌的一线至后线治疗。JUPITER-02 研究成果于2021年6月以“重磅研究摘要”形式 （#LBA2）入选美国临床肿瘤学会年会（ASCO 2021）全体大会，随后作为《自 然-医学》杂志（Nature Medicine，IF: 87.241）2021年9月刊的封面文章发表。

基于上述两项研究结果，2021年，特瑞普利单抗的两项鼻咽癌新适应症获得国家药品监督管理局批准，成为全球首个获批鼻咽癌治疗的免疫检查点抑制剂。

美国食品药品监督管理局亦针对其鼻咽癌适应症授予2项突破性疗法认定和1项孤儿药资格认定，并于2022年7月受理了重新提交的特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌的生物制品许可申请，如获批准，特瑞普利单抗将成为美国首个且唯一用于鼻咽癌治疗的肿瘤免疫药物。

特瑞普利单抗是中国首个批准上市的以PD-1为靶点的国产单抗药物， 截至本公告披露日，特瑞普利单抗的5项适应症已于中国获批：

• 用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗（2018 年 12 月）；

• 用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者的治疗（2021 年 2 月）；

• 用于含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗 12 个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗（2021 年 4 月）；

• 联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗（2021 年 11 月）；

• 联合紫杉醇和顺铂用于不可切除局部晚期/复发或远处转移性食管鳞癌患者的一线治疗（2022 年 5 月）。

2020年12月，特瑞普利单抗注射液首次通过国家医保谈判，目前已有3项适应症纳入国家医保目录（2021 年版），是国家医保目录中唯一用于治疗黑色素瘤和鼻咽癌的抗 PD-1单抗药物。

在国际化布局方面，截至本公告披露日，特瑞普利单抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌及小细胞肺癌领域获得FDA授予2项突破性疗法认定、1项快速通道认定、1项优先审评认定和5项孤儿药资格认定，并在鼻咽癌领域获得EC授予的孤儿药资格认定。

2022年7月，FDA受理了重新提交的特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗和单药用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗的BLA，处方药用户付费法案（PDUFA）的目标审评日期定为2022年12月23日。

荣昌生物获孤儿药认定

荣昌生物自主研发的创新性抗体偶联药物(Antibody-drug conjugates, ADC) RC118获得美国食品药品监督管理局(FDA)颁发两项孤儿药资格认定，分别针对治疗胃癌（ 包括胃食管交界癌 ）及胰腺癌。

“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

Claudin蛋白是构成紧密连接结构的骨架蛋白，主要功能为维持细胞极性，调节上皮层渗透性。

研究发现，Claudin与多分子複合物和细胞信号通路转导有 关 ， 可通过与 信号蛋白的相互作用调节细胞的增殖和分化 。

Claudin18.2作为Claudin家族的一员，在各种消化系统恶性肿瘤（ 胃癌、食管癌、胰腺癌 ）中异常激活，并在恶性转化后持续表达；且有研究表明，Claudin 18.2在胃癌细胞系中参与了肿瘤细胞的增殖和趋化。

因此，作为一种组织限制性标记物，Claudin 18.2具有重要的靶向研究价值。

RC118目前正在开展治疗Claudin 18.2表达阳性患者的局部晚期不可切除或转移性恶性实体瘤的I期临床试验。目前正在进行剂量爬坡研究，并表现出良好的安全性与耐受性。

RC118是由本公司自主研发的新型靶向Claudin 18.2的抗体偶联药物(ADC)，也是本公司第四款进入临床研究的ADC产品。

• 该产品于2021年7月获澳大利亚人类研究伦理委员会签发的I期临床试验的 伦 理许可

• 该产品于2021年9月 ，获得国家药品监督管理局药品审评中心 (CDE) 的I期临床试验许可，

• 该产品于2021年12月在中澳两地开展针对Claudin 18.2表达阳性患者的局部晚期不可切除或转移性恶性实体瘤的I期临床试验。

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