干细胞再造“胰岛” 1型糖尿病患者迎来希望

本文转自：人民网

人民网北京3月19日电 （记者赵竹青）记者从中国科学院获悉，近日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）程新研究组联合海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）殷浩教授团队在线发表最新研究成果，在国际上首次分别利用自体与异体干细胞来源的再生胰岛（E-islet）微创移植，实现了1型糖尿病患者的胰岛功能重建与血糖自主调控。

这是世界范围内首次报道的分别利用干细胞来源的自体/异体再生胰岛移植治疗1型糖尿病的探索性临床研究。相关论文发表于国际学术期刊《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》。

体外胰岛再生，相当于给患者“更换零件”。常规方法使用的原材料，是“多能干细胞”。它就像一棵树的“树根”，理论上可以发育成人体各种各样的细胞类型，潜力巨大。但从树根到开花结果，长成人体需要的胰岛组织，中间要经历非常复杂的分支散叶的过程，步骤多，路线长，而且在体外很难精准调控，生产出来的产品纯度不够高，还可能混入具有体内增殖能力、未完全分化的细胞，带来成瘤风险。

研究团队经过二十多年的深入研究，另辟蹊径，建立了一套全新的“基于内胚层干细胞的技术体系”，不再从“树根”出发，而是直接从“树干”上的特定位置——“内胚层干细胞”开始定向分化。这一新“起点”优势明显：分化方向更明确，从初始阶段就设置了导航路线，只朝胰腺、肝脏这类内胚层来源的细胞前进，不会偏航成其他类型的细胞；其次，分化步骤从十步精简到两步，生产周期从5-6周缩短为2周，流程简化的同时大大提升了效率。最重要的是，这类内胚层干细胞在体内不会增殖，最大程度地降低了传统方法可能带来的体内成瘤风险。

利用这项全球领先的体外定向分化技术，团队成功构建了可用于治疗胰岛功能严重受损/衰竭型糖尿病的“再生胰岛E-islet”。患者通过肝门静脉输注，把这些再生胰岛E-islet移植到体内后，它们就能像正常胰岛组织一样，发挥调控血糖的功能。

目前，研究团队在三例1型糖尿病患者中，分别采用自体或异体内胚层干细胞来源的再生胰岛（E-islet）开展临床研究，并在不同免疫抑制策略下评估疗效与安全性，临床数据令人振奋。

研究团队首次在国际上证明了，无论是自体还是异体来源的再生胰岛移植，均可在1型糖尿病患者中实现胰岛功能重建、血糖自主调控与外源胰岛素脱离，从而长期改善患者的血糖水平、有效避免并发症的发生与进展。研究提示，该疗法目前仍需联合使用长期免疫抑制治疗，用于克服1型糖尿病自身免疫复发等问题。