我国科学家发明线粒体胶囊，有望高效植入病变细胞治疗疾病

3月18日，来自中国科学院广州生物医药与健康研究院以及广州医科大学等中国研究人员发表一项重磅研究，称他们开发出一种全新的高效线粒体胶囊移植技术，通过将健康的线粒体“打包装箱”到细胞囊泡中，在国际上首次实现了向细胞和组织的安全高效“快递”。相关成果发表在国际学术期刊《细胞》发表。

线粒体胶囊移植技术可以改善帕金森病以及线粒体DNA缺失综合征等疾病症状。这项研究在再生医学领域提出了新的“细胞器治疗”策略，为众多由线粒体功能障碍引起的疾病，如线粒体遗传病、神经退行性疾病等，开辟了全新的治疗思路。

线粒体可以理解为人体细胞功能的“发电站”，也是人体细胞中唯一具有基因组的“细胞器”。线粒体基因突变，会导致严重的线粒体遗传病，全球人口发病率超过1/5000，线粒体功能障碍也是导致帕金森病、阿尔茨海默病、糖尿病等神经退行性疾病和代谢疾病的重要病因之一。但长期以来，线粒体功能障碍无法从根本上修复，线粒体“衰竭”如何治疗也成为一道“世纪难题”。

要修复线粒体功能障碍，可以通过将健康的线粒体高效移植到患者体内病变细胞或组织中，从而达到治疗疾病的效果。但如何植入是一个技术难题。

中国研究团队发现，裸露线粒体移植导入效率低于5%，而使用“线粒体胶囊”投递效率极高，约80%的目标细胞成功“签收”了供体线粒体。这些线粒体胶囊进入细胞后，还会主动和细胞原有的“发电站网络”融合在一起，持续发挥功能补偿细胞代谢障碍和功能缺陷。

基于上述发现，研究团队针对多种线粒体DNA突变患者细胞进行测试。结果表明，移植健康的线粒体后，细胞里原本出现功能障碍的线粒体比例显著下降，濒死的细胞能量代谢迅速恢复。

目前，研究团队已经构建了帕金森病以及线粒体DNA缺失综合征等多个疾病动物模型。在帕金森病小鼠模型中，将线粒体胶囊递送至病变脑区后，有效阻止了神经元的持续死亡，恢复了脑区线粒体的正常功能，并显著改善了模型小鼠的运动能力，几乎恢复至正常水平；线粒体遗传疾病小鼠模型中，线粒体胶囊治疗显著延长了疾病小鼠的生命，挽救了多个器官的功能衰竭。

“从细胞治疗到细胞器治疗，再生医学正在快速且多元化地发展。”同济大学博士生导师、心脏病全国重点实验室朱鸿明研究员对第一财经记者表示：“传统细胞疗法植入体内的是完整的活细胞，而线粒体疗法则是移植细胞的一部分。”

他同时指出，线粒体疗法已在部分疾病动物模型中取得疗效，下一步线粒体的量产和质控技术，可能会成为未来临床转化的关键。

“如果临床转化成功，不仅有望治疗神经退行性疾病和代谢疾病等，还有望在心力衰竭，甚至器官衰老的干预治疗中发挥重要作用。”朱鸿明对第一财经记者表示。