“鼠鼠我呀”，为了人类以身试药

来源：滚动播报

（来源：新华日报）

□ 本报记者 张宣 王甜

“一款新药从实验室走到临床，平均需要10年时间和10亿美元投入，而临床转化难、研发周期长、失败风险高，是行业公认的三大‘拦路虎’。”近日，在苏州举行的第十一届易贸生物产业展览（BIOCHINA 2026）上，来自江苏集萃药康生物科技股份有限公司的生物医药专家向记者揭秘了一个看似微小却在幕后“隐形助攻”的关键角色——小鼠模型。这些经过基因编辑的“试药小鼠”，从江苏“出发”，正成为破解新药研发难题、降低临床失败率的“秘密武器”。

小鼠模型，是指通过基因编辑或特定诱导方式，让小鼠携带与人类相似的疾病基因、病理特征或药物靶点，从而模拟人类疾病发生、发展过程的实验动物。

“小鼠模型相当于一个‘活的试药平台’。”药康生物相关负责人向记者打了个比方。在药物进入人体临床试验之前，这些携带与人类相似疾病基因的小鼠，能提前验证药物的靶点是否有效、安全性是否过关，客观评价药效和毒理作用。这不仅大大降低了临床研发的风险，还显著缩短了从实验室到临床的周期。

在减重药物研发领域，“减重效率低、停药反弹快、肌肉流失严重”是长期困扰企业的痛点。药康生物代谢管线负责人、代谢首席科学家许舒欣博士告诉记者，针对不同类型的减重药物，团队构建了多种转基因或特殊饮食诱导的小鼠模型，从能量摄入、代谢变化、体成分分析等多个维度，精准评价候选药物的临床减重潜力。

肿瘤药物研发的难题则更为复杂。药康生物肿瘤管线负责人、肿瘤首席科学家孙红艳博士在采访中解释，肿瘤并非单一的细胞团，而是由肿瘤细胞、免疫微环境和血管构成的复杂网络。传统小鼠模型难以还原这种复杂性，她透露，团队通过免疫系统重建和靶点人源化两大核心技术，构建了与临床高度相关的小鼠模型，更贴近人体肿瘤微环境，推动肿瘤药物创新、破解临床耐药难题。

随着医美行业监管趋严，产品安全性与有效性的评价成为新门槛。药康生物医美管线负责人、医美首席科学家吴正中博士在采访中分享了一个关键发现：普通小鼠注射重组胶原蛋白后会出现皮肤溃疡，而在人源化小鼠模型上测试则无此现象。他介绍，团队构建的自然衰老与光加速衰老小鼠模型，能精准评价抗衰产品的效果；同时联合高校打造的人源化小鼠模型，出生即携带人源化蛋白片段，彻底解决了生物材料评价中容易出现的假阳性难题，为医美新材料的临床前评价提供了可靠的技术支撑。

除了精准构建模型，许舒欣博士给记者算了一笔“时间账”：一个代谢疾病模型的构建需要6到8个月，培育出足够的实验种群还需半年，如果等药企完成分子筛选再来合作，一年半的研发时间就浪费了。因此，团队主张从靶点发现阶段就与药企合作，同步匹配毒理安评所需的动物模型，帮药企“抢回浪费的时间”。