最快 2026 年提交 BLA！糖尿病干细胞疗法有望开启新时代

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来源：医麦客

糖尿病仍是 21 世纪最紧迫的全球健康挑战之一，预计到 2050 年全球患病率将升至 12.96%。

过去，从胰岛素的发现到 GLP-1 受体激动剂的突破，糖尿病治疗始终围绕「血糖控制」，然而未触及疾病的根源——重建患者内源性的、生理性的血糖调控能力。

1 型糖尿病患者因自身免疫攻击导致胰岛 β 细胞破坏，需终身依赖外源性胰岛素；2 型糖尿病患者在胰岛素抵抗的基础上，同样面临进行性胰岛 β 细胞功能障碍。

当下，以多能干细胞衍生的胰岛 β 细胞替代疗法，以及间充质干细胞的旁分泌与免疫调节两大方向，正推动糖尿病治疗从「控糖」走向「治愈」。

Vertex 的 zimislecel（VX-880）是该赛道进展最快的在研疗法之一。这是一种同种异体干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，通过肝门静脉输注给药，需配合长期免疫抑制。

在 2025 年美国糖尿病协会年会上公布的 1/2/3 期研究 FORWARD-101 中，12 名接受全剂量单次输注且随访至少一年的 1 型糖尿病患者，全部达到 HbA1c<7% 和TIR>70% 的血糖控制目标（70-180 mg/dL），其中 10 人（83%）实现胰岛素独立。相关数据发表于 The New England Journal of Medicine。鉴于上述结果，Vertex 计划于 2026 年提交上市申请。

Sana Biotechnology 通过低免疫性（HIP）技术对供体胰岛细胞进行基因工程改造，使移植细胞能够逃避宿主免疫系统的识别和攻击。

其候选产品 UP421 在无需任何免疫抑制的情况下，已实现超过一年的移植物存活与功能维持，成为「无需免疫抑制移植异体细胞治疗 1 型糖尿病」的全球首个概念验证。

基于此，Sana 正将同一技术应用于 iPSC 来源的下一代候选产品 SC451，目标同样是实现血糖正常化，且无需胰岛素和免疫抑制。

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