新药获批曙光乍现 专家：脂肪肝治疗研发攻坚远未结束

《科创板日报》3月16日讯（记者 徐红）从古埃及文献中“迅速消瘦、多尿”的记载，到1922年胰岛素首次成功挽救一名14岁糖尿病男孩的生命，人类认识与对抗糖尿病的历史漫长而曲折。胰岛素的问世，让糖尿病从致命的“绝症”变为一种可管理的慢性病；此后，各类口服药物相继涌现，治疗方案不断优化，患者的生活质量得到了显著改善。

然而，科学的探索从未停步。在近日举办的BIOCHINA2026（第十一届）易贸生物产业大会上，北京大学人民医院内分泌科主任纪立农教授在接受《科创板日报》记者采访时指出，尽管治疗手段已日渐丰富，但糖尿病领域仍存在诸多未被满足的临床需求。

首先，是疾病预防的关口前移问题。在“糖尿病前期”这一关键窗口，患者的血糖其实已亮起“黄灯”，每年有约5%-10%的患者会进展为糖尿病，但目前糖尿病仍缺乏系统、高效的预防手段。

其次，是长期管理的持久与平稳难题。 纪立农教授表示：“在长期血糖控制上，目前我们仍缺乏能够持久、平稳维持血糖达标的理想疾病修正治疗手段。大多数患者仍需依赖多种药物联合治疗，这提示我们在疗效持久性和治疗简便性方面，仍有提升空间。”

由于降糖效果好、低血糖风险较低，加上还能带来心血管保护等多重收益，近年来GLP-1类药物在糖尿病治疗领域崭露头角，成为备受关注的降糖减重新星。

对此，纪立农教授肯定了该类药物的价值，并特别指出，双靶点激动剂在改善血糖和减重方面，效果通常优于单靶点药物。不过他也补充道，像司美格鲁肽这类开发较早的单靶点药物，因其已积累了大量临床证据，目前已获批用于治疗某些糖尿病并发症或伴发疾病，而双靶点激动剂在这方面的长期获益证据仍需进一步充实。

需要明确的是，目前尚无任何降糖药物能够完全阻止糖尿病进展，且长期使用普遍存在疗效减退的现象。因此，许多患者最终仍需联合胰岛素，才能实现血糖的长期稳定控制。

GLP-1类药物的“出圈”，还与其惊人的减重效果直接相关，而这背后折射出一个严峻的公共卫生现实：中国的超重与肥胖问题。数据显示，2023年我国已有超过半数成年人超重或肥胖，总人数超6亿，肥胖人口规模居全球首位。

肥胖不仅仅是体型问题，更是健康的“危险信号”。它是高血压、糖尿病等众多慢性病的共同土壤，更是脂肪肝的核心诱因。据统计，约三分之一的超重或肥胖人群患有代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH），这是一种可进展的严重肝病。其中，约有20%的MASH患者会逐步发展为肝硬化，甚至肝癌。

对此，纪立农教授亦警示称：“如果中国肥胖及相关脂肪肝的患病率持续升高，未来我们或将面临更多因肝衰竭而需进行肝移植的病例，因肝衰竭和肝癌导致死亡的病例也会显著增加。”

然而，对抗脂肪肝的战场同样面临“弹药不足”的困境。长期以来，临床上一直缺乏能够有效逆转肝纤维化、阻断肝硬化与肝衰竭进程的有效药物。

“尽管近年来有一些药物获批，例如2025年8月获批的司美格鲁肽（Wegovy）用于治疗伴有肝纤维化的MASH患者，为患者带来了新希望，但能否最终降低肝硬化和肝癌的发生风险，仍需更长周期临床研究数据的验证。因此，在脂肪肝治疗领域，有效的治疗方案仍然是全球药企积极研发和角逐的焦点。”纪立农教授告诉记者。