产业新闻 | Vertex突破性疗法3期临床结果积极，预计本月完成上市申请提交

Vertex Pharmaceuticals日前宣布，其正在进行的3期临床试验RAINIER在预先设定的第36周中期分析中获得积极数据。该试验旨在评估在研疗法povetacicept在免疫球蛋白A肾病（IgAN）中的疗效与安全性。新闻稿指出，Vertex预计在3月底之前完成生物制品许可申请（BLA）的滚动提交，寻求潜在加速批准。

数据显示，该试验达到了主要终点。在中期分析人群中，与基线相比，接受povetacicept治疗的患者在第36周时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）降低了52.0%；与安慰剂相比，UPCR降低49.8%，差异具有统计学显著性和临床意义（P<0.0001）。蛋白尿的降低在所有预先设定的亚组中均表现一致。

试验还达到了次要研究终点。对于第一个次要终点，接受povetacicept治疗的患者血清半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）较基线降低77.4%，而安慰剂组则增加+9.1%，与安慰剂相比降低79.3%（P<0.0001）。对于第二个次要终点，在基线存在血尿的患者中，povetacicept治疗组有85.1%的患者实现血尿缓解，而安慰剂组为23.4%，与安慰剂相比血尿缓解率提高61.7%（P<0.0001）。

▲3期临床试验RAINIER的主要疗效数据（图片来源：参考资料[1]）

Povetacicept总体安全性和耐受性良好。大多数不良事件（AE）为轻至中度。试验中未出现与povetacicept相关的严重不良事件（SAE），也未出现死亡病例。未观察到机会性感染，也没有因感染导致的停药情况。与预期一致，试验中检测到抗药抗体（ADA），但这些抗体未对疗效或风险特征产生影响。

Povetacicept是一种工程化融合蛋白，同时抑制B细胞活化因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）两种细胞因子。这两种细胞因子能够促进B细胞的激活、分化和/或存活。通过抑制BAFF和APRIL驱动多种自身免疫性疾病发生发展的作用机制，povetacicept能够实现对B细胞的调控。Povetacicept已获得FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗IgAN。

IgAN是一种严重、进展性且可能危及生命的肾脏疾病，其发生与自身反应性B细胞活性失调相关，是原发性肾小球肾炎最常见的原因。IgAN的发生与循环免疫复合物沉积有关，这些复合物主要由半乳糖缺陷型IgA1等免疫球蛋白组成，并沉积于肾小球系膜区，从而引发肾损伤和纤维化。多达72%的成年IgAN患者在确诊后20年内可能进展为终末期肾病或死亡。

2024年，Vertex公司斥资约49亿美元收购了Alpine Immune Sciences公司并获得其主打疗法povetacicept。除了在IgAN患者中进行的关键性临床试验，povetacicept治疗其它适应症的研究也在推进，包括正在开展的治疗原发性膜性肾病（pMN）的2/3期试验OLYMPUS，以及预计将在2026年上半年启动的治疗全身型重症肌无力（gMG）的2期试验ETNA。

参考资料：

[1] Vertex Announces Positive Week 36 Interim Analysis Results for Primary and All Secondary Endpoints in the RAINIER Phase 3 Trial of Povetacicept in Adults With IgA Nephropathy. Retrieved March 10, 2026, from https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-positive-week-36-interim-analysis-results

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