长春高新子公司 GenSci128 片获得美国FDA孤儿药资格认定

长春高新(000661)3月10日晚公告，近日，公司子公司长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业”）收到美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）通知，授予GenSci128片孤儿药资格认定（OrphanDrug Designation,ODD），用于胰腺癌的治疗。

长春高新主营业务为生物制药及中成药的研发、生产和销售，辅以房地产开发等业务。公司经过多年的产业布局和研发投入，业务板块覆盖基因工程、生物疫苗、抗体药物、高端化药、现代中药等多个医药细分领域。

长春高新此前在接待机构投资者调研时表示，近年来，公司主动开展战略调整与强化创新投入，在药物研发领域，公司构建了多个具备自主知识产权和国际竞争力的核心技术平台，全面覆盖创新药物设计、筛选、评价、工艺开发及制剂研究全流程，并深度融合人工智能技术，显著提升研发效率与创新能级。同时，基于公司已在妇儿领域取得的优势地位，进一步强化了内分泌代谢和妇儿领域的产品布局，前瞻性布局了多个高需求和高潜力的治疗领域，逐步聚焦中美发病率双高、医疗负担重的大病种，支持实现公司可持续发展、多元化布局和国际化的战略目标。

据介绍，GenSci128片属治疗用化药1类新药，在美国新药注册类别“505b1”，是针对 TP53 Y220C 突变的选择性重激活剂，拟用于治疗携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤，涵盖胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌等。TP53 是人类癌症中最常发生突变的基因。TP53 基因编码的p53 蛋白作为转录因子，具有抑制肿瘤的功能。

TP53 基因突变导致p53蛋白失活，是肿瘤发生的关键步骤，其中，TP53 Y220C突变约占TP53突变的1.8%。临床上尚无获批的靶向TP53 Y220C突变的治疗手段，对于标准治疗失败的具有TP53 Y220C突变的患者，仍存在未被满足的医疗需求。尤其是胰腺癌，因其具有高度侵袭性，预后极差，全球5年生存率不足10%，一直是临床治疗的重大挑战。

GenSci128片旨在选择性地与TP53 Y220C突变蛋白的口袋结合，从而恢复TP53 Y220C突变蛋白的正常构象，增加稳定性，恢复转录和抑制肿瘤的功能。临床前数据表明GenSci128片具有较好的疗效和安全性。此前，GenSci128片已获批在中国、美国开展用于携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤的临床试验。

长春高新表示，本次获得孤儿药资格的认定，有助于GenSci128片用于胰腺癌的治疗在美国的后续研发和审评过程中获得一定的政策支持，包括但不限于：临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、上市后享有7年的市场独占权且不受专利的影响等。若子公司后续临床试验进展顺利，将有利于公司拓宽业务结构、优化产品结构，并丰富完善战略领域产品线布局、提升公司核心竞争力。

由于医药产品具有高科技、高风险、高附加值的特点，药品的前期研发以及产品从研制、临床试验报批到投产的周期长、环节多，容易受到一些不确定性因素的影响，本次临床试验进程尚存在不确定性。