“中国方案”登上医学顶刊NEJM！中山医院为肝内胆管癌带来新辅助治疗突破

来源：滚动播报

（来源：上观新闻）

肝内胆管癌是肝脏第二常见的原发性恶性肿瘤，且发病率呈逐年上升趋势。肝内胆管癌发病隐匿，极易侵犯肝脏邻近器官和神经、发生淋巴结和远处转移，大部分病人确诊时通常已处于晚期，缺乏有效治疗方法。对于早期肝内胆管癌病人，手术切除治疗是最佳治疗方式。然而，即使行根治性切除术，超过一半病人术后仍出现复发，术后5年总体生存率仅25%—40%，特别是伴复发高危因素的病人术后更易早期复发，总体生存时间非常有限。

新辅助治疗是提高外科技术上可切除、伴高危复发因素的肿瘤病人R0切除率，降低术后复发率的重要手段。然而，目前国际上缺乏新辅助治疗伴高危复发因素的可切除肝内胆管癌的高级别证据。

北京时间3月5日，复旦大学附属中山医院肝胆肿瘤与肝移植科樊嘉院士/周俭院士/施国明教授团队在国际医学顶刊《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）上发表最新临床研究成果。研究探讨“GOLP新辅助创新方案”在高危复发肝内胆管癌治疗中的价值，给这些高危复发的肝内胆管癌病人带来长期生存的希望。

新民晚报记者从上午举行的研究成果新闻发布会上获悉，这项研究是一项由研究者发起的多中心、开放标签、随机、对照II/III期临床研究，旨在评估可切除、伴高危复发因素的肝内胆管癌病人术前采用团队独创的GOLP方案【GEMOX（化疗）联合乐卫玛（靶向）和特瑞普利单抗】新辅助治疗的疗效和安全性。

项目组在2021年1月—2025年2月间共招募178例具有复发高危因素的可切除肝内胆管癌病人，以1:1的比例随机、竞争入组至新辅助组和对照组。新辅助组病人术前接受3个周期的GEMOX化疗和特瑞普利单抗新辅助治疗，新辅助治疗结束后2—4周内行手术切除。对照组病人术前不接受任何抗肿瘤治疗，直接行手术切除。所有病人术后均接受卡培他滨辅助治疗8周期。

研究招募、入组与随访

主要终点为无事件发生生存期（EFS），次要终点包括总体生存时间（OS）、客观反应率（ORR）、R0切除率、主要病理缓解率（MPR）、病理完全缓解（pCR）率、无复发生存期（RFS）、和安全性等。

据介绍，截至2025年2月18日，研究共随机入组178例病人（新辅助组88例，对照组90例）。中位年龄为59岁，男性占58%。绝大多数病人疾病分期为II期、IIIA期和IIIB期，分别占56%、19%和15%。60%的病人肿瘤直径大于5厘米，72%的病人伴有血管侵犯，15%的病人伴肝门淋巴结转移。

论文共同通讯作者、中山医院施国明教授透露，截至2025年4月30日，新辅助组内87例患者（99%）至少接受了1次新辅助治疗，83例患者（94%）完成所有计划周期的治疗；85例新辅助组患者（97%）和89例对照组患者（99%）接受了手术治疗。

新辅助治疗阶段的常见TRAE

“研究结果表明，GOLP方案新辅助治疗可切除、伴高危复发风险的肝内胆管癌病人可显著延长无事件发生生存期，并展现出潜在的总体生存时间获益趋势，且耐受性良好，几乎所有患者手术过程安全可行。”施国明表示。

当然，研究结果普适性还需国际多中心研究验证，探索卡培他滨联合免疫治疗等辅助治疗方案。

据悉，这项由研究者发起的研究（IIT）是国际上第一个多中心（国内11家医院参加）、随机对照探索肝内胆管癌新辅助治疗的研究，填补了国际空白。该研究初步结果被2025年ESMO大会以最新突破摘要（LBA）口头报告形式录用，这项研究将复旦中山首创的“中国方案”发展成为“全球方案”，引发国际学者的广泛关注和讨论。

值得一提的是，随着这项研究登上《新英格兰医学杂志》，中山医院也实现了“CNS（Cell、Nature和Science）”及四大临床顶刊（NEJM、The Lancet、JAMA和BMJ）的“大满贯”。

在中国科学院院士、复旦大学附属中山医院院长周俭看来，中山医院能够开展此类高水平研究，得益于三个优势：一是临床资源与病种负担的优势——中山医院肝内胆管癌年手术量近500例，充足的研究病例为顺利开展具有国际水平的三期随机对照试验提供了支撑；二是得益于医院的研究文化——中山医院一直鼓励医生不只做“开刀匠”，更要做医生科学家；第三个优势是本土创新药物可及性，研究中使用的药物已在中国上市，相关药企也在药物供应、不良反应管理等方面给予积极协助。

原标题：《“中国方案”登上医学顶刊NEJM！中山医院为肝内胆管癌带来新辅助治疗突破》

栏目编辑：马丹

来源：作者：新民晚报 郜阳