当新药研发迈过安全性验证，如何锁定高潜力疾病赛道？「黄金六问」定方向！

在新药研发的早期阶段，工作重点常集中在靶点识别、分子筛选以及药理学评估上。然而，当一个候选药物成功迈过新药临床试验申请（IND），以及I期临床试验安全性验证后，研发进入了一个关键转折点。

接下来的路——II期和III期临床试验——不仅成本高昂，且充满不确定性。正如业内常说的：“开工没有回头箭”，一旦启动，就需要投入大量资金和资源。

这时的关键点，是精准定位最具潜力的细分疾病赛道（疾病，生物标记物，治疗线程，临床分期，病理，基线），进行下一步临床开发。进行全面、系统性的疾病调研分析，与降低试错成本，提高研发效率，制定最优决策路径密切相关。

如何理清思路，直击核心痛点，捕捉潜在机遇？

我们拆解了疾病调研分析中常需回答的「黄金六问」，通过医药魔方TrialiCube全球临床试验数据库，串联「试验方案-研究中心-临床结果-监管获批-临床指南」全周期证据链数据，为您提供一条更贴近临床视角的路，让工作变得更高效！

问题一：有哪些细分人群，尚无药物获批？是否有机会投资早期新锐，布局未来管线？

调研追问：针对这些细分人群，已有哪些企业进行探索？临床试验处于哪个阶段（早期临床，注册性临床）？是否有临床结果公布？结果如何？有没有「种子选手」崭露头角？是否有「后发制胜」的可能？

举例：

第一步：通过「治疗格局」板块「探索性人群」标签（指：尚未进入指南，未有获批产品）进行筛选，可知「STK11突变晚期或转移性NSCLC」。已知STK11突变与免疫治疗效果不佳相关。目前进入「注册性临床」阶段的试验仅有3个，均无结果公布。

第二步：通过「全球临床试验」板块进行检索（检索式：[疾病] NSCLC + [临床分期] 晚期 + [生物标记物] STK11），可知这个细分人群共有12个研究，多处于I/II期。其中，bemcentinib在I期试验中取得了积极结果。

图：[全球临床试验] 板块，提供丰富的疾病相关检索项

初步结论：「STK11突变晚期或转移性NSCLC」赛道具有一定前景，bemcentinib值得进一步关注。

问题二：有哪些细分人群，虽有药物获批，但「格局未定」，或能寻求迭代优势从而突围？

调研追问：在这些细分人群中，现有获批药物是「加速批准」（附条件批准）还是常规批准？已获批药物是否存在“短板”（有效性，安全性，RCT数据支持等）？能不能做改良型或me-better？

举例：

第一步：「治疗格局」板块显示「KRAS突变晚期NSCLC」获批产品共有6个，全部为「加速批准」或「附条件批准」，且尚无一线治疗适应症。

图：[治疗格局] 板块，可快速查看不同细分人群获批事件、指南推荐、注册性临床、临床结果等多维信息

第二步：以sotorasib为例，通过「全球临床试验」评估其研发进展（检索式：[疾病] NSCLC + [临床分期] 晚期 +[生物标记物] KRAS+ [主试验药] sotorasib），可知虽然其基于I/II期研究（CodeBreak 100）获得加速批准，但单药III期确证性试验（CodeBreak 200）结果未受监管部门认可。除此以外，sotorasib联合方案临床试验也正在开展中。

初步结论：「KRAS突变晚期NSCLC」竞争格局未定，部分研发进度领先产品数据有短板，或有机会依靠产品自身优势或联合策略突围。

问题三：看似饱和的红海细分人群，是否存在「未被满足的临床需求」？

调研追问：现有细分人群治疗路径下，是否有亚组人群应答不佳或易出现耐药？是否有长期依从性问题？联用或剂型优化还有空间吗？

举例：

第一步：通过「治疗格局」板块可知，「EGFR敏感突变晚期NSCLC + 一线治疗」的竞争十分激烈，已有17个产品获批上市。一线治疗从单药向联合推进，旨在进一步提高有效率。「c-MET」突变是造成耐药的重要原因，因此「EGFR」联合「c-MET」，可有效降低因这两个信号通路改变而导致的耐药，已有联合方案获批。

第二步：通过「全球临床试验」板块「联用」功能可知，「EGFR」联合「c-MET」已有18个研究，「c-MET」产品有TKI、双抗、以及ADC，剂型有注射剂和皮下制剂。除了该联合方案，其他在研的联用方案还有「EGFR」联合「HER3」、「TROP2」、「Axl」等。

图：[全球临床试验] 板块，药物联用检索支持靶点、药品、药品类别、研发阶段等多维度交叉检索。

初步结论：「EGFR」联合「c-MET」是一个在红海中挖掘蓝海的可参考路径。

「c-MET」突变只是造成EGFR耐药的部分原因。精准切入细分市场，或能柳暗花明。

问题四：理解地区差异，优化出海策略，如何避开「暗礁」？

调研追问：不同地区对于某种疾病的诊断标准、首选治疗方案、药物可及性等方面有哪些差异？不同国家和地区的监管机构对新药上市申请的数据质量、临床试验设计以及分析要求有何不同？药物的获益-风险评估标准是否与欧美监管方保持一致？

举例：

依沃西单抗HARMONi-2的对照组设置问题，是出海讨论的一个经典案例。多年前的信迪利单抗事件，也存在相似的问题。在「临床指南」板块，不仅可以对比NCCN和CSCO指南的异同点，还提供了CDE、FDA、EMA各种行业指导原则。例如，FDA强调需明确联合方案中单药的贡献，并发布抗肿瘤药物新型联合用药的研发指导原则。

图：[临床指南] 板块，收录全疾病领域临床指南，支持按疾病、药品、指南名称、国家地区等多维度筛选

问题五：为了确保临床试验的推进，如何锁定领域内顶级专家与高效合作伙伴？

调研追问：谁是特定疾病领域的“顶级掌舵者”？哪些机构或CRO参与了最多的相关临床试验？有没有一些“下沉市场”的黑马机构，在特定区域或细分领域表现卓越？谁是专注于你产品精准赛道的领军者？谁有能力牵头国际多中心临床试验？

举例：

通过「研究者和中心」板块（检索式：[靶点] GLP-1 + [IIT/IST] IST +[试验角色] 牵头试验+ [单/多中心] 国际多中心 + [科室]内分泌专业）可知，GLP-1赛道具有国际化项目经验的领导者排名前三的专家分别是纪立农，母义明和郭立新，提示他们具有强大的团队和成熟的GCP体系。

问题六：已上市产品如何寻找第二增长曲线，助力产品商业价值最大化？

调研追问：在该细分人群中，竞品的布局和临床进展如何？想拓展新适应症，在哪些细分人群中具有潜力？国际上是否有同类药物的突破可供借鉴？从后线到前线，有哪些成功或失败的案例？

举例：

如果我手中已有一个GLP-1产品，并已获得肥胖适应症，下一站方向？

第一步：通过「治疗格局」（靶点：GLP-1）检索，可以看到现有的疾病竞争格局。除了糖尿病和肥胖/超重，慢性肾病、ASCVD、睡眠障碍和代谢相关脂肪性肝病（MAFLD）均已有产品获批。而在银屑病、癫痫、药物成瘾尚处于III期临床阶段，且管线数量较少。

图：[治疗格局] 可视化功能，更容易洞察数据的分布、趋势、节点，简洁高效

第二步：进一步在「全球临床试验」用靶点进行检索，可知GLP-1在CNS领域（阿尔茨海默病，精神分裂症，抑郁症，ALS等）有不少探索，多处于早期研发阶段。通过跨板块查询功能调研「临床结果」，显示其在阿尔茨海默病中的结果多为不佳，而在酒精成瘾中显示积极结果，精神分裂症尚无结果公布。

初步结论：GLP-1赛道已跳出「降糖+减重」的思维定式，向多系统疾病干预推进，或可将CNS领域作为差异化疾病开发策略。

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