全球首款！正大天晴JAK/ROCK抑制剂获批上市

2月28日，NMPA官网显示，正大天晴的1类创新药罗伐昔替尼片（商品名：安煦）获批上市，适用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF）成人患者的一线治疗，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。

罗伐昔替尼（TQ05105）是正大天晴自主研发的 一款first-in-class、全新的口服小分子JAK/ROCK抑制剂。体外试验结果显示，该药能够有效抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性，能显著抑制细胞中STAT3和STAT5的磷酸化水平，从而抑制JAK/STAT信号通路传导作用，进而发挥抗肿瘤活性。

2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，正大天晴公开了罗伐昔替尼对比羟基脲治疗中高危骨髓纤维化（MF）的II期研究数据，显示出显著优于对照组的临床获益。

研究共纳入107例受试者，试验组共72例受试者接受罗伐昔替尼片治疗，对照组共35例受试者。在第24周，SVR35（受试者脾脏体积较基线减少≥35%）数据显示，罗伐昔替尼组（58.33%）明显优于对照组（22.86%）。最佳总症状改善率（任意时间点总症状评分较基线下降≥50%的受试者比例），罗伐昔替尼组（77.78%）同样优于对照组（54.29%）。安全性方面，安全性结果与同靶点药物相似，未出现新的安全性信号。

骨髓纤维化（MF）是一种BCR-ABL阴性的骨髓增殖性肿瘤（MPN）,临床常表现为原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET）后骨髓纤维化。包括血细胞进行性下降、肝脾肿大和全身体质性症状（如发热、乏力、盗汗、体重减轻等），且转化为白血病的风险极高,严重影响患者的生存质量和生存期。阻断JAK-STAT通路的JAK抑制剂（JAKi）是目前临床的主要治疗药物，但JAKi无法逆转疾病进展，许多患者可能产生获得性耐药性并再次出现疾病进展。

正大天晴在骨髓纤维化领域还布局了多项联合研究，如 罗伐昔替尼 联合BET抑制剂或BCL-2抑制剂，用于治疗中高危骨髓纤维化的临床研究，初步结果较为积极。该药用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的适应症也被纳入突破性疗法。

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