降脂新突破！中国首个靶向1类降脂创新药冲刺上市！LDL降幅达59%

对于大多数人来说，胆固醇偏高或许靠调整饮食和服用他汀类药物就能控制。但对于一个特殊的罕见病患者群体——纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH） 患者而言，从出生起他们的血液中就充满了“坏胆固醇”，即使是大剂量的强效他汀也往往收效甚微。

药物信息

2026年2月25日，心血管领域传来一则重磅消息：恒瑞医药自主研发的1类创新药SHR-1918注射液的上市许可申请正式获得国家药品监督管理局受理，并被纳入优先审评程序 ,主要用于治疗成人和12岁及以上的未成年人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。此次的获批不仅将迎来首款靶向ANGPTL3的创新降脂药，更为那些“无药可治”的HoFH患者带来了全新的生命曙光。

HoFH是一种罕见的遗传病，因低密度脂蛋白受体功能丧失，肝脏清除“坏胆固醇”的能力严重失灵，从而导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平严重升高。这类患者的低密度脂蛋白胆固醇水平通常是常人的4-6倍，很小年纪就可能发生心肌梗死，生命面临巨大威胁。由于传统他汀类药物主要依赖低密度脂蛋白受体起作用，而HoFH患者恰恰受体功能缺陷，因此临床上亟需非传统机制的新药。

早在2024年9月，SHR-1918就已因显著的临床优势被中国药监局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单 。此次上市申请获受理并优先审评，标志着这款中国首个冲刺上市的ANGPTL3靶向药距离正式惠及患者仅一步之遥 。

药物机制

SHR-1918注射液是一款针对血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的全人源单克隆抗体（IgG4亚型），也是中国首个冲刺上市的ANGPTL3靶点创新药。它通过抑制ANGPTL3的活性，进而降低血清中的甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这两种物质都是动脉粥样硬化性心血管疾病发生与发展的重要风险因素。ANGPTL3在脂质代谢中扮演着关键角色，能够通过抑制脂蛋白酶和内皮脂肪酶来减少TG和LDL-C的清除。

最关键的是，SHR-1918的降脂机制完全不依赖于低密度脂蛋白受体。对于那些因受体缺陷而对传统他汀“无感”的HoFH患者而言，这无异于打开了一扇新的大门 。此外，与需要静脉输注的同靶点药物相比，SHR-1918采用皮下注射，给药方式更便捷，大大提升了患者特别是儿童患者的用药依从性 。

药效数据

一款药物的价值最终要靠数据说话。SHR-1918在临床试验中交出了一份令人满意的答卷，尤其是在最难治的HoFH患者群体中。

针对此次核心适应症HoFH，一项发表于《JAMA Cardiology》的II期临床试验结果十分亮眼。研究入组了26名平均基线低密度脂蛋白胆固醇水平高达11.22 mmol/L（约433.59 mg/dL）的HoFH患者（这一数值是正常人的数倍）。在现有降脂治疗的基础上，每4周皮下注射600mg SHR-1918。结果显示：治疗12周后，患者低密度脂蛋白胆固醇水平平均额外降低了59%（p<0.001），其中高达85% 的患者低密度脂蛋白胆固醇降幅超过50% 。除了低密度脂蛋白胆固醇，患者的甘油三酯也显著降低了49%，载脂蛋白B降低45%，脂蛋白(a)降低24% 。这一系列指标的下滑，意味着心血管事件风险的全面下降。疗效在停药后仍能维持8周。研究期间未发生严重不良事件或死亡，安全性总体可控 。

此外，在更广泛的高脂血症患者（伴有动脉粥样硬化性心血管疾病中高危风险）中，SHR-1918同样表现出色。一项针对333名患者的II期研究显示，在现有他汀治疗基础上加用SHR-1918，低密度脂蛋白胆固醇水平可进一步降低21.7%至29.9%，甘油三酯降幅更高，呈现明确的剂量依赖性 。

从独特的非低密度脂蛋白受体依赖机制，到临床试验中高达59%的低密度脂蛋白胆固醇降幅，再到优先审评的“快车道”，SHR-1918正为纯合子家族性高胆固醇血症的治疗带来一场变革。对于中国乃至全球数以万计的HoFH患者及其家庭来说，这款药物的上市不仅是一个科学突破，更是一份关乎生存的希望