北京
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PeptiDream 和 Alnylam Pharmaceuticals 宣布，他们在多年的合作中达成了临床前阶段的关键里程碑，旨在开发能够将小干扰 RNA (siRNA) 治疗药物传递到特定的肝外组织——肝脏以外的组织的肽-siRNA 结合物——这是 RNA 干扰 (RNAi) 药物开发中长期以来的一个挑战。这一成就突显了在构建模块化、可扩展治疗平台方面的进展，这可能会扩大 RNAi 药物在不同疾病领域的应用范围。
利用 PeptiDream 的肽发现平台系统® (PDPS)，肽-siRNA 结合物在野生型动物模型中经过皮下给药后，显示出强大且靶向的摄取能力，并伴随目标基因的显著敲降。肽介导的传递特异性在受体敲除模型中得到了验证，在缺乏预期受体相互作用的情况下观察到几乎没有活性，进一步强调了靶向机制的精准性。
这一里程碑验证了肽配体介导的递送在肝脏以外实现RNAi疗法的潜力——目前的GalNAc基础结合物主要作用于肝脏——并可能为治疗肌肉、肺、中央神经系统等不易通过现有递送技术到达的组织的疾病开辟新路径。
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