温抗体型自身免疫性溶血性贫血有望迎来首个治疗药物——Imaavy

强生公司昨日宣布已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交补充生物制品许可申请(sBLA)，寻求批准Imaavy®（nipocalimab-aahu，尼卡利单抗）作为首个用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的药物。此次提交的补充生物制品许可申请对温抗体型自身免疫性溶血性贫血患者群体而言是一个重要的里程碑。

据该公司新闻稿称，这种罕见的自身免疫性疾病在美国的发病率约为八千分之一，目前尚无获得FDA批准的治疗方法，治疗通常包括未经批准的皮质类固醇、广谱免疫抑制剂和B细胞靶向疗法。该疾病的发生是由于有害的IgG自身抗体附着并破坏红细胞，导致贫血。此外，患者发生其他严重并发症的风险也更高，例如静脉血栓事件、急性肾功能衰竭和感染。与普通人群相比，患有此病的患者死亡风险高出20-30%。

Imaavy®是一种免疫选择性治疗药物，旨在靶向、高亲和力结合并阻断FcRn，从而减少驱动疾病的循环IgG抗体，同时保留关键的免疫功能。目前，该药已获批用于治疗成人和12岁及以上AChR或MuSK抗体阳性的重症肌无力儿科患者。

补充生物制品许可申请得到了II/III期ENERGY试验数据的支持。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Imaavy在成人温抗体型自身免疫性溶血性贫血患者中的疗效。

研究表明，与安慰剂组相比，接受Imaavy治疗的患者中，达到主要终点（即持久血红蛋白缓解）的患者更多。持久缓解的定义为：血红蛋白水平达到10g/dL以上，且在至少28天内持续升高至少2g/dL，无需挽救治疗。试验还表明，接受Imaavy治疗的患者中，更多人的疲劳症状得到了快速且持续的改善，这通过FACIT-Fatigue评分来衡量。

在该试验中，Imaavy的总体耐受性良好，未发现新的安全性信号，且安全性特征与Imaavy的现有标签一致。强生表示，这项试验的完整结果即将公布。

参考来源：‘Johnson & Johnson seeks FDA approval of IMAAVY® (nipocalimab-aahu) as the first-ever FDA-approved treatment for warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA)’，新闻稿。Johnson & Johnson；2026年2月24日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。