绝境翻盘！这款罕见病药终获 FDA 认可

摘要：2 月 24 日，瑞典 Immedica Pharma 宣布旗下药物 Loargys 获 FDA 加速批准，用于治疗 2 岁及以上精氨酸酶 1 缺乏症（ARG1-D）患者，这也是首款直击该疾病精氨酸升高核心问题的疗法。谁能想到，这款药四年前还被 FDA 直接拒审，如今竟完成华丽逆袭，为全美仅 250 名的 ARG1-D 患者带来新希望。

迟来的绿灯，照亮罕见病前路

ARG1-D 这一超罕见遗传病，专挑婴幼儿 “下手”，患病孩子往往会出现痉挛、癫痫，甚至智力发育障碍，全美确诊者仅约 250 人。此前患者们只能靠严格控蛋白饮食、补充特殊氨基酸勉强维持，说白了就是 “治标不治本”，病情还是会慢慢进展。

而 Loargys（通用名 pegzilarginase）是款重组人酶疗法，每周注射或输注一次，能直接帮患者分解体内堆积的精氨酸，从病根上解决问题。加州大学洛杉矶分校的 Stephen Cederbaum 教授直言，这是代谢病领域的大突破，毕竟持续偏高的精氨酸就是病情恶化的 “罪魁祸首”。

FDA 此次给的是加速批准，覆盖 2 岁及以上患者，要求配合低蛋白饮食使用。Immedica 表示，这款药预计 4 月就能在美国上市，不过后续能否维持批准，还得看确证性临床试验的临床获益数据。

四年沉浮，从 FDA 拒审到逆袭获批

这款药的命运，堪称一波三折。2022 年，原研发方美国 Aeglea BioTherapeutics 提交上市申请时，直接被 FDA 发了拒审信（RTF）—— 这可是 FDA 最严厉的拒绝方式，意味着申请材料有无法快速弥补的硬伤。

没人料到，一年后剧情反转：Aeglea 以 1500 万美元预付款 + 最高 1 亿美元里程碑付款的价格，把这款药卖给了欧洲合作伙伴 Immedica。接手后的 Immedica 没闲着，先在 2023 年 12 月拿下欧盟批准，如今又敲开了 FDA 的大门。

有意思的是，这款药的临床数据本就颇具争议：试验中它能让患者血浆精氨酸水平平均下降 80%，治疗组患者的活动能力也有改善，安慰剂组却在变差，但两组差异没达到统计学显著。至于 Immedica 到底做了哪些调整打动了 FDA，公司至今守口如瓶，也未回应媒体的追问。

押注罕见病，Immedica 的布局野心

拿下 Loargys 的美国上市资格，对 Immedica 来说绝非偶然，这是其深耕罕见病领域的重要一步。这家 2018 年由北欧投资公司 Impilo 成立的企业，向来低调，甚至不对外公布产品销售额，但出手却相当果断。

2024 年底，Immedica 收购了陷入困境的 Marinus Pharmaceuticals，将其获批的癫痫药物 Ztalmy 收入囊中，还顺带拿到了成熟的美国商业团队和芝加哥的商业中心。要知道，Ztalmy 本就是儿科罕见癫痫的孤儿药，这次收购不仅让 Immedica 在美国市场有了现成的营收来源，也为 Loargys 的上市铺好了路。

从接手 “弃子” 药物，到接连拿下欧美批准，再到布局美国市场，Immedica 的操作让业内看到了罕见病药物研发的另一种可能：即便一度碰壁，只要找对方向，仍能迎来曙光。而对于那些被罕见病困住的患者家庭来说，这款迟来的药物，终于让他们看到了生活的新希望。

参考来源：https://www.fiercepharma.com/pharma/immedica-cashes-after-fda-gives-ultra-rare-disease-drug-loargys-2nd-chance

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