女儿罕见病赴美求医花费400万，指标刚见好转，突发心衰倒在病房

讲述：李默 文：风中赏叶

确诊那个连名字都记不住的罕见病时，女儿刚过完三岁生日。

起初只是走路不稳，我们以为是缺钙。后来她摔得越来越频繁，右腿明显没力气，才去做了检查。MRI显示脊髓内有一个占位，活检结果出来那天，医生用了很长的时间来解释那个复杂的医学术语。

“脊髓性肌萎缩伴进行性肌阵挛癫痫，一种极其罕见的基因突变疾病，全球报道不超过100例。”医生把打印好的资料递给我们，“国内目前没有针对性的治疗方案，只能对症支持，延缓进展。”

“那……能治吗？”

“可以去美国看看。”医生顿了顿，“有几个中心在做相关基因治疗的研究，但费用是天价，而且成功率没人能保证。”

天价。后来我们知道，这个词的意思是400万。

回国卖房子那天，女儿还在家里玩积木。她坐在地板上，用左手一块一块地搭，右腿伸得直直的，使不上劲。邻居问我们怎么突然搬家，我说去旅游，去很久。

美国的医院确实先进。那些在国内从未听过的检测、从未见过的设备，一项项用在女儿身上。专家会诊了三次，最后确定了一个实验性的基因治疗方案。主治医生说，这个方案的目标是延缓疾病进展，改善生活质量，但无法逆转已经造成的神经损伤。

“要花多少钱？”这是我们最关心的问题。

“如果一切顺利，包括后续的康复和长期管理，大概需要50到60万美元。”医生说得很平静，像在报天气预报。

400万人民币。我们卖掉的房子，加上亲戚朋友借的，勉强够个开头。

治疗的第一个月，女儿吃尽了苦头。新的药物带来了新的副作用：高烧、呕吐、肝功能异常。她小小的身体像一片脆弱的叶子，在各种药物的冲击下飘摇。最难受的时候，她趴在病床上，用微弱的声音问我：“妈妈，我们什么时候回家？”

我告诉她快了，等病治好了就回。

第三个月，转机出现了。复查结果显示，她的运动功能没有继续恶化，肌阵挛发作的频率明显降低。医生拿着报告，难得露出了笑容：“各项指标开始好转，这是个非常好的迹象。说明治疗方案对她有效。”

那天晚上，我们仨在医院的小卖部买了一个小小的蛋糕，庆祝这来之不易的进展。女儿吃了两口就累了，躺在病床上睡着了。她爸爸握着她的手，我在旁边看着，觉得400万值了。

谁都没想到，那是我们一家人最后的平静。

指标好转后的第11天，凌晨三点。

我被监护仪的警报声惊醒。女儿的心率突然飙升到180，血氧饱和度直线下降。护士冲进来，然后是医生，然后是一阵混乱的抢救。我被推出病房，站在走廊里，隔着玻璃看她小小的身体被各种仪器包围。

抢救持续了四十分钟。凌晨四点出头，主治医生走出来，摘下口罩。他没有说话，只是摇了摇头。

“怎么会这样？”我不相信，“她不是好转了吗？”

“心源性休克，急性心力衰竭。”医生的声音很轻，“基因治疗过程中，心脏是常见的受累器官之一。虽然她的神经系统指标在好转，但心脏可能已经承受了巨大的压力。这种情况……无法预测，也无法完全避免。”

“她刚才还在吃蛋糕。”

医生没有回答。

后来我们才知道，那些用来攻击异常基因的药物，可能会对身体其他器官造成损伤。心脏是最脆弱的靶点之一。指标好转，不代表全身平安。有时候，你以为离终点越来越近，其实只是走在另一条通向深渊的路上。

女儿走的那天，异国的阳光很好。病房窗外有一棵开满白花的树，风吹过时花瓣飘落，像一场无声的雪。

400万，换来的是三个月的希望，和一个凌晨的电话。

回国后，我们把女儿的骨灰埋在了老家后山。那里有一棵和她病房窗外很像的树，春天会开白花。每次去看她，我都带一小块蛋糕，放在树下，陪她坐一会儿。

有时会想起医生说的话：“无法预测，也无法完全避免。”这大概就是罕见病家庭的宿命。你倾尽所有，跨越重洋，以为终于摸到了希望的门框，门却在你伸手的那一刻永远关上。

400万换不回一个四岁的孩子。但换回了三个月她还能叫妈妈的时光，换回了那些指标好转时她脸上难得的笑容，换回了我们一家人最后一次围在一起吃蛋糕的夜晚。

如果重来一次，我们还会做同样的选择吗？

会。

不是因为有成功的可能，是因为那是我们唯一能走的路。