透析患者迎来“口服革命”！国产新药终结“打针时代”！

告别每周数针的折磨，一片药丸就能稳住血红蛋白。

“每周都要打针，胳膊上全是针眼，有时候护士都找不到地方下针了。”在血液透析中心，这是无数肾友共同的无奈。对于透析患者而言，贫血是如影随形的“影子杀手”，而传统的促红素注射治疗，不仅带来身体上的疼痛，更让生活充满了束缚。

但如今，这一局面正在被彻底改写。国产HIF-PHI（低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂） 的横空出世，正掀起一场肾性贫血治疗的“口服革命”。从罗沙司他到恩那度司他，这些国产创新药正用“口服代替打针”的便捷方式，为透析患者带来全新的希望。

01 透析患者的“隐形杀手”：贫血为何如此致命？

对于透析患者来说，贫血绝不是简单的“脸色苍白”。数据显示，我国透析患者贫血患病率高达90%以上，但治疗达标率却不足40%。这背后，是肾脏功能衰竭导致的“造血工厂”停工。

肾脏不仅是排泄器官，更是人体的“造血指挥官”。它分泌的促红细胞生成素（EPO），是骨髓制造红细胞的“开工指令”。当肾脏衰竭，EPO分泌严重不足，骨髓便陷入“无米下锅”的停工状态。

更棘手的是，透析患者往往处于慢性炎症状态。这种微炎症会像一把锁，锁住了体内的铁仓库，导致铁元素无法被释放利用。即使拼命补铁、打促红素，红细胞依然“造不出来”。

贫血的直接后果是残酷的。患者会感到极度疲劳、心慌气短，连走路都成了负担。长期贫血还会加重心脏负担，显著增加心血管事件和死亡风险。可以说，纠正贫血，是透析患者活下去的基石。

02 传统治疗的“痛点”：打针的折磨与铁剂的困境

在过去三十多年里，注射促红素（ESA）联合静脉补铁，一直是肾性贫血治疗的“金标准”。但这套方案，却让患者付出了巨大的代价。

首先是“打针”的折磨。 促红素是生物制剂，只能注射给药。这意味着患者每周需要接受1-3次皮下或静脉注射。长年累月下来，皮肤硬结、脂肪萎缩、针头恐惧症成为常态。许多患者坦言：“每次打针前都要做很久的心理建设，太痛苦了。”

其次是“铁剂”的尴尬。 透析患者普遍存在功能性铁缺乏，必须大剂量补充静脉铁。但铁剂是一把双刃剑：补少了贫血纠正不了，补多了又可能导致铁过载，引发氧化应激损伤，甚至增加感染风险。

更让医生头疼的是 “ESA低反应”。部分患者即使使用了超大剂量的促红素，血红蛋白依然纹丝不动。这通常是由于微炎症状态抑制了骨髓对促红素的反应。面对这些患者，传统治疗几乎束手无策。

03 国产新药的“破局”：口服药如何实现“智能造血”？

国产HIF-PHI类药物的出现，彻底改变了“缺什么补什么”的被动局面。它不直接补充EPO，而是唤醒人体自身的“智能造血”机制。

这类药物的作用机制极为巧妙。在常氧环境下，人体内的HIF（低氧诱导因子）会被迅速降解，无法发挥作用。HIF-PHI通过抑制降解酶，稳定了体内的HIF水平。

HIF就相当于人体的“缺氧总开关”。一旦被激活，它会启动一系列生理反应：促进内源性EPO生成、改善铁代谢、促进铁吸收利用。

与单纯“外援式”注射促红素相比，HIF-PHI的优势是全方位的：

• 生理性调控：它模拟的是人体缺氧时的自然反应，生成的EPO浓度更接近生理水平，避免了外源性促红素带来的剧烈波动。
• 改善铁利用：它能显著降低铁调素水平，打开铁仓库的“锁”，让铁元素能被充分利用，减少了对静脉铁剂的依赖。
• 抗炎优势：对于合并微炎症的难治性贫血患者，HIF-PHI依然能保持稳定的疗效，解决了传统治疗中最棘手的“低反应”难题。

04 临床数据的“硬核”验证：疗效与安全双达标

理论很美好，实践效果如何？以国产创新药罗沙司他和恩那度司他为代表的HIF-PHI，在临床试验中交出了令人满意的答卷。

罗沙司他：作为全球首个获批的HIF-PHI，其中国III期临床研究显示，在透析患者中，罗沙司他能有效提升并维持血红蛋白水平。更值得一提的是，它显著降低了患者对静脉铁剂的需求。在安全性方面，主要不良事件发生率与促红素相当，未出现新的安全信号。

恩那度司他：作为新一代国产HIF-PHI，恩那度司他于2025年9月获批用于透析患者。其临床研究证实，无论是血液透析还是腹膜透析患者，恩那度司他均能平稳控制血红蛋白，且药物相互作用风险低，用药更为简便。

真实世界研究（如日本的PMS研究）进一步证实，在长达104周的随访中，HIF-PHI能长期稳定地维持患者血红蛋白在目标范围，且随着治疗时间延长，药物剂量呈现下降趋势，显示出良好的长期效益。

05 患者的“新生”：从“医院依赖”到“生活自理”

对于透析患者而言，HIF-PHI带来的最大改变，是生活质量的飞跃。

1. 告别“打针恐惧”

“现在只要吃个药片就行了，再也不用担心找血管、打针疼了。”这是许多换用口服药患者的共同心声。口服给药极大地解放了患者，减少了往返医院的次数，让治疗回归家庭。

2. 血红蛋白“更平稳”

传统促红素治疗常因剂量调整不当导致血红蛋白像“过山车”一样波动，高了增加血栓风险，低了又头晕乏力。HIF-PHI通过生理性调控，使血红蛋白维持在更平稳的区间，减少了心血管事件的风险。

3. 重获“生活掌控感”

对于腹透患者或行动不便的老年人来说，口服药意味着他们可以更自由地安排生活，甚至短期旅行也不再是奢望。这种对生活的掌控感，对患者的心理康复至关重要。

06 用药指南与注意事项：科学用药是关键

虽然HIF-PHI优势明显，但作为处方药，必须在医生指导下科学使用。

• 监测是前提：治疗初期需每2周监测一次血红蛋白，稳定后每月监测一次。同时需关注铁代谢指标，避免铁缺乏影响疗效。
• 剂量个体化：罗沙司他需根据体重调整起始剂量，而恩那度司他则无需按体重分阶梯，用药相对简化。
• 警惕不良反应：虽然整体耐受性良好，但仍需关注可能的高钾血症、胃肠道反应等。用药期间需定期复查肝肾功能及电解质。

目前，罗沙司他已纳入国家医保，恩那度司他也通过国谈进入目录，患者负担已大幅降低。随着国产仿制药的上市，药价有望进一步下降，惠及更多患者。

从每周数针到每日口服，从被动输血到主动造血，国产HIF-PHI正在书写肾性贫血治疗的新篇章。对于百万透析患者而言，这不仅是药物的更替，更是生命质量的重塑。