潜在“first-in-class”阿尔茨海默病进入全球试验、基因疗法疗效结果积极…… | 一周盘点

本期看点：

1. MerryLife Biomedical旗下潜在“first-in-class”阿尔茨海默病（AD）疗法在1期试验中展现良好安全性。公司计划启动全球2期试验。

2. uniQure公布AAV基因疗法AMT-191用于治疗法布里病（Fabry disease）的1/2a期临床试验更新数据。探索性疗效指标结果显示，11名已给药患者中有6人达到预设标准并停止酶替代治疗（ERT）。

AMT-191：公布1/2a期试验结果

uniQure近日公布其在研AAV基因疗法AMT-191用于治疗法布里病的1/2a期临床试验更新数据。法布里病是一种X连锁遗传性溶酶体贮积病，由于α-半乳糖苷酶A（GLA）缺乏导致，进而引发lyso-Gb3等代谢产物异常积累，可对肾脏、心脏、神经系统及消化道等多器官造成损伤。AMT-191通过腺相关病毒（AAV）5载体递送表达GLA的转基因，旨在靶向肝脏并产生患者缺失的GLA蛋白。

本次分析基于截至2026年1月8日数据，共纳入11例患者。结果显示，所有受试者的α-半乳糖苷酶A活性均出现升高，并呈现明确的剂量依赖性趋势：最低剂量组酶活性提升至正常平均水平的0.34至82.2倍，中剂量组为1.6至312.52倍，高剂量组为27.7至223.7倍。相关酶活性升高在观察期内表现出持续性，随访时间从最短4个月至最长超过1年不等。在探索性疗效指标方面，11名已给药患者中有6人达到预设标准并停止酶替代治疗，且无论是否继续ERT治疗，各剂量组患者的血浆lyso-Gb3水平在给药后均维持稳定。同时，AMT-191整体显示出可控的安全性特征。

TML-6：公布1期试验结果

MerryLife Biomedical近日公布其在研口服疗法TML-6用于治疗阿尔茨海默病（AD）的1期临床研究结果。数据显示，TML-6总体耐受性良好，安全性表现积极，为该疗法的后续临床开发提供了支持。TML-6是一种潜在“first-in-class”的口服多靶点在研疗法，旨在调节与神经退行性疾病相关的自噬溶酶体及衰老相关通路，从而影响蛋白清除、神经炎症、氧化应激以及与衰老相关的神经元功能障碍等关键生物学过程，而这些机制被认为在阿尔茨海默病和帕金森病（PD）的发生发展中发挥核心作用。

基于此次1期研究结果，MerryLife计划启动一项全球2期临床项目，用于早期阿尔茨海默病患者的治疗研究，拟纳入轻度认知障碍及轻度痴呆人群，预计招募约210名受试者。该研究将进一步评估TML-6的安全性与耐受性，并探索多通路调节相关的疾病生物标志物。同时，鉴于两类疾病在病理机制层面存在相似的神经退行性过程，公司也在评估TML-6在帕金森病中的潜在应用价值。

GYA01：1/2a期试验启动

Gyala Therapeutics近日宣布，在获得西班牙药品和医疗器械管理局（AEMPS）批准后，其靶向细胞疗法GYA01正式启动1/2a期临床试验。该研究旨在评估GYA01在复发或难治性急性髓系白血病（AML）及T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）患者中的治疗潜力，这两类疾病通常预后较差且可选治疗手段有限。GYA01是一款潜在“first-in-class”的CAR-T细胞疗法，靶向CD84蛋白。该靶点在白血病细胞中呈现高表达，被认为是具有开发前景的新兴治疗靶点。

本项研究采用开放标签、单臂干预设计，重点评估GYA01的安全性、耐受性及初步疗效，研究流程包括剂量递增阶段及后续扩展阶段。此前的临床前研究结果显示，GYA01在AML和T-ALL疾病模型中展现出较强的抗肿瘤活性，这些数据为其推进至临床研究阶段提供了重要依据。

NPX372：IND申请获得FDA许可

NextPoint Therapeutics宣布，其在研药物NPX372的IND申请已获得美国FDA批准，并将据此启动首次人体临床研究，评估NPX372在肺腺癌、肾细胞癌及胰腺腺癌等B7-H7表达肿瘤中的应用潜力。该临床试验将采用高效的剂量递增算法及生物标志物策略，以实现更快速的数据读取，并支持剂量优化与疗效评估。

NPX372是一款潜在“first-in-class”的T细胞衔接器（TCE），靶向B7-H7蛋白。该靶点在肿瘤上皮细胞中高度特异表达，而在正常组织中几乎不存在，因此被认为是一种选择性更高的免疫治疗靶点。NPX372采用IgG样双特异性抗体结构设计，旨在在肿瘤靶点附近诱导T细胞介导的细胞毒性，同时尽可能降低非特异性T细胞激活。临床前研究结果显示，NPX372在多种实体瘤模型中实现了肿瘤完全消退，并在相关安全性评估中表现出良好的耐受性，且未观察到细胞因子释放综合征迹象。

参考资料：

[1] Precision BioSciences Receives U.S. FDA Clearance of Investigational New Drug Application for First-in-Class PBGENE-DMD for Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy. Retrieved February 12, 2026 from https://investor.precisionbiosciences.com/news-releases/news-release-details/precision-biosciences-receives-us-fda-clearance-investigational

[2] MerryLife Biomedical Reports Positive Phase 1 Results and Plans for Global Phase 2 Trial for TML-6, an Oral Multi-Targeted Investigational Therapy for Alzheimer's Disease. Retrieved February 12, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/merrylife-biomedical-reports-positive-phase-1-results-and-plans-for-global-phase-2-trial-for-tml-6-an-oral-multi-targeted-investigational-therapy-for-alzheimers-disease-302659102.html

[3] uniQure Announces Updated Preliminary AMT-191 Phase I/IIa Data Showing Sustained Increases in α-Gal A Enzyme Activity in Patients with Fabry Disease. Retrieved February 12, 2026 from https://www.uniqure.com/investors-media/press-releases

[4] Delonix Bioworks Announces IND Clearance for DX-104, a Novel Engineered MenB OMV Vaccine Candidate, in China and Australia. Retrieved February 12, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/delonix-bioworks-announces-ind-clearance-for-dx-104-a-novel-engineered-menb-omv-vaccine-candidate-in-china-and-australia-302681146.html

[5] PharmaResearch Receives U.S. FDA Clearance to Initiate Phase 1 Clinical Trial of Nano Anticancer Drug, PRD-101. Retrieved February 12, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/pharmaresearch-receives-us-fda-clearance-to-initiate-phase-1-clinical-trial-of-nano-anticancer-drug-prd-101-302681109.html

[6] Centivax Initiates Phase 1 First-in-Human Clinical Trial of Universal Flu Vaccine. Retrieved February 13, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/centivax-initiates-phase-1-first-in-human-clinical-trial-of-universal-flu-vaccine-302686585.html

[7] Gyala Therapeutics initiates Phase I/IIa clinical trial of a CAR-T cell therapy in acute leukemias with limited treatment options. Retrieved February 13, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/gyala-therapeutics-initiates-phase-iiia-clinical-trial-of-a-car-t-cell-therapy-in-acute-leukemias-with-limited-treatment-options-302681402.html

[8] Ascentage Pharma Announces IND Clearance by the China CDE for BTK Degrader APG-3288. Retrieved February 13, 2026 from https://ascentage.com/ascentage-pharma-announces-ind-clearance-by-the-china-cde-for-btk-degrader-apg-3288/

[9] NextPoint Therapeutics Announces Clinical Entry of NPX372, a First-in-Class B7-H7–Targeted T Cell Engager to Treat Solid Tumors. Retrieved February 13, 2026 from https://nextpointtx.com/wp-content/uploads/2026/02/nextpoint_npx372-ind_final-1.pdf

[10] Stoke Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase 1 Study of STK-002, a Potential Disease-Modifying Medicine for the Treatment of Autosomal Dominant Optic Atrophy (ADOA). Retrieved February 13, 2026, from https://investor.stoketherapeutics.com/news-releases/news-release-details/stoke-therapeutics-announces-first-patient-dosed-phase-1-study

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