血友病创新疗法马塔西单抗开出全国首批处方

来源：环球网

2月14日，首款固定剂量皮下注射血友病非因子创新疗法友瑞宁®（通用名：马塔西单抗）在首都医科大学附属北京儿童医院、北京大学人民医院及厦门大学附属第一医院同步开出全国首批处方，标志着这款兼具“有效减少出血”与“便捷给药”双重优势的突破性药物正式进入中国临床应用，有望帮助更多血友病患者实现“功能性治愈”，迈向生活“正常化”。

随着首批友瑞宁®的临床使用，这些患者的“痛点”将迎来转机。首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任吴润晖教授表示：“血友病患者，特别是青少年患者正处于生长发育和心理建设的关键期，传统治疗带来的频繁静脉穿刺痛苦以及剂量调整难题，是横亘在患儿回归正常生活面前的巨大障碍。马塔西单抗的创新机制不受限于凝血因子半衰期及其峰谷波动，不仅能通过每周一次皮下给药显著提升依从性，更重要的是它能提供持续稳定的预防出血保护，帮助患者消除疾病自我感知，实现身心机能的全面复原。这对于帮助患者回归‘正常化’生活至关重要。”

北京大学人民医院急诊监护室郭杨教授指出：“对于成年血友病患者，尤其是职场人士而言，治疗的便捷性直接关系到职业发展与生活质量。马塔西单抗不仅在减少出血方面表现优异，其每周一次固定剂量皮下注射的给药方式更让患者能够灵活安排时间，摆脱传统因子替代疗法频繁穿刺和剂量调整带给患者的负担，真正把生活的主动权还给患者。此外，它同时覆盖A型和B型血友病，为临床医生提供了更统一、高效的治疗选择。”

在厦门大学附属第一医院血液科，苏蕊教授同时也开出了处方，她介绍说：“安全性是血友病长期管理的核心考量。全球III期BASIS研究显示，在12个月马塔西单抗积极治疗期间未观察到血栓相关不良事件，大多数不良事件为轻中度且发生率低，并没有出现因为不良事件导致的停药。”

在血友病治疗模式上，“按需治疗”的路径依赖仍主导着临床实践，与全球共识存在显著代差。国家血友病登记系统数据显示，我国血友病A患者接受规律替代治疗的比例仅为16.22%，血友病B患者比例更低至10.8%。这意味着超过八成的患者仍处于“痛了才治、出血才补”的被动局面。这种“重治疗、轻预防”的陈旧模式，直接导致了我国血友病患者居高不下的致残率。

随着新型治疗药物的临床应用，血友病诊疗目标正经历从“维持生存”向“全面功能恢复”的演进。最新发布的《血友病治疗中国指南（2025年版）》将“预防治疗”被正式更名为“规律替代治疗”，确立了其作为血友病常规治疗的基石地位，同时也明确推荐将非因子类药物作为规律替代治疗的重要选择。

辉瑞中国区肿瘤及罕见病事业部总经理李进晖表示：“友瑞宁®在全国多地的临床使用，是辉瑞深耕罕见病领域40余年的又一重要里程碑。友瑞宁®的研发凝聚了‘以患者为中心’的初心，其核心研发科学家之一就是一位血友病患者，这份感同身受让创新精准回应了患者对‘便捷’与‘预防出血’的双重渴望。未来，辉瑞将继续携手政府、医疗机构及社会各界，加速非因子疗法的可及性，推动中国血友病诊疗体系向“功能性治愈”的目标迈进，这是辉瑞对每一位患者最诚挚的期许。”