补体抑制剂治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）急性发作：首个全球多中心病例系列研究结果揭晓

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2026年2月11日，《Neurology: Neuroimmunology & Neuroinflammation，N2》在线发表了题为“Complement Inhibition for Acute Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Attacks: Insights From an International Case Series”的研究成果。本研究由德国柏林夏里特医学院的 Friedemann Paul 教授与北京天坛医院/天津医科大学总医院神经科主任、欧洲科学院院士施福东教授共同组织，参加中心覆盖全球的15家神经免疫中心。研究共同第一作者为来自维也纳大学医院Paulus Rommer和京津神经免疫中心蒋薇医生。

结果显示在NMOSD急性期使用补体抑制剂有可能突破自NMOSD被定义为独立疾病20年以来，急性期治疗方式陈旧和单一的现状。研究者认为启动快速起效的补体抑制剂治疗，有望以最快速度、最大程度地保护患者的神经功能，为前瞻性临床研究EASE-NMO（NCT07184840）奠定了基础。目前，京津神经免疫中心牵头的EASE-NMO多中心试验入组已经接近尾声。

研究背景：

NMOSD急性期治疗亟待新方案

NMOSD是一种高致残性自身免疫疾病，急性发作经常导致不可逆的神经功能损伤。目前急性期治疗手段主要包括大剂量激素冲击、丙种球蛋白、血浆置换/免疫吸附，存在激素冲击治疗应答比例低、丙球起效慢、血浆置换/免疫吸附有创且操作复杂等缺点。及时有效控制急性发作对于保护患者的神经结构和功能至关重要，同时也为疾病修正治疗（DMTs）的实施搭建桥梁。出于这一迫切需求，研究人员已开始考虑使用起效迅速的免疫调节药物。补体抑制剂（如依库珠单抗）起效迅速，快速抑制补体活性，阻碍星形胶质细胞上膜攻击复合物（MAC）形成，已批准经用于预防NMOSD患者复发，在免疫机制上符合急性期候选药物。

核心发现：

急性期补体抑制治疗

显示良好疗效与安全性

研究在2024.08-2025.02期间，共纳入33例AQP4-IgG阳性NMOSD患者（平均年龄48.1岁；28名女性）在急性复发期间或复发后短期内（平均距症状出现20.1天；范围2-62天）接受C5补体抑制剂治疗（其中25例使用依库珠单抗，8例使用瑞利珠单抗）。

根据扩展残疾状态量表（EDSS）评分评估，所有患者在接受治疗后均实现临床稳定，未出现继续恶化，其中15例（45.5%）获得良好恢复，11例（33.3%）中度恢复；早期治疗（症状出现21天内）与更好预后相关；治疗过程中未见严重感染或脑膜炎球菌感染事件，整体安全性可控。

研究意义：

为NMOSD急性期治疗提供新证据

本研究首次在国际多中心层面独立评估了补体抑制剂在急性期的应用潜力，为补体抑制剂用于NMOSD急性发作治疗提供了系统的循证医学证据，这对于当前急性期标准激素或血浆置换治疗反应不佳的患者而言，意义重大。对补体抑制治疗相较于传统疗法在真实世界中的获益进行了评估。

图1. 汇集国际智慧，破冰NMOSD等神经免疫疾病急性期治疗

过去十年来，京津神经免疫中心在急性期治疗策略及其优化方面开展了系统性探索（田德财等， PMID41153078），比较了免疫吸附、双重血浆置换等疗法的效果。自2019年起开始评估新型生物制剂——包括新生儿Fc受体（FcRn）抑制剂和补体抑制剂——在神经免疫疾病急性期的疗效。团队先后注册并启动了两项临床研究：FACT项目与EASE-NMO项目。其中EASE-NMO项目旨在评估依库珠单抗治疗NMOSD急性发作患者的有效性与安全性，是前瞻性、多中心、随机对照临床试验（NCT07184840）。

由于针对NMOSD及其他神经免疫疾病急性期治疗的临床研究非常稀缺，相关研究设计缺乏可借鉴的国际范式，亦无公认的核心终点指标。更具挑战性的是，急性期干预与观察的时间窗口有限，通常仅为2至4周，在如此狭窄的窗口期内获得明确且可靠的疗效证据难度极大。为此，施福东院士及其课题组成员出访多个国际中心，并邀请部分国际专注NMOSD临床研究的学者来北京/天津共同讨论研究方案（图1），采用了最客观、创新性的临床指标，影像、神经电生理和体液标记物作为综合的终点事件，有望成为该领域临床研究的典范。目前, FACT入组达60%，EASE-NMO即将完成入组。该领域系列研究有望在未来提供更高等级的临床证据，可能改变NMOSD急性期的治疗格局。

共同第一作者

蒋薇

• 博士、天津总医院神经科主治医师、硕士生导师

• 博士期间在加拿大蒙克顿大学、新布伦瑞克医学中心医学奖学金资助下完成博士联合培养，文章发表在PNAS、EMBO Mol Med、J Neuroinflammation、Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm等杂志

• 以项目负责人承担国家自然科学基金青年项目、面上项目

• 目前主要承担EASE-NMO临床试验执行以及多中心协调工作。

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