上海
题图 | Pixabay
文源 | 生物世界
2026年2月9日，礼来（Eli Lilly）宣布，与环状 RNA（circRNA）生物技术公司 Orna Therapeutics 达成最终协议，礼来将以最高 24 亿美元的价格收购 Orna（目前尚不清楚这 24 亿美元中多少为预付款支付，多少会留待临床开发里程碑达成后支付）。
2018年，麻省理工学院的 Daneil Aderson 等人在Nature Communications期刊发表论文。证实了工程化环状 RNA（circRNA）可在真核细胞中稳定、高效表达蛋白，开创了外源 circRNA 在真核细胞中表达蛋白的新应用，也证明了 circRNA 是线性 mRNA 的有效替代品。
在这项研究的基础上，Daneil Aderson 等人于 2019 年创立了 Orna Therapeutics，这也是全世界首家利用 circRNA 开发新疗法的公司。此后，Orna 陆续完成了超过 3 亿美元的融资，并于 2022 年 8 月 获得了默沙东（MSD）的 1.5 亿美元预付款。2024 年 5 月，Orna 战略收购 LNP 公司 ReNAgade Therapeutics，以巩固自身在 circRNA 疗法领域的领先地位。
目前，Orna 正在推进一类新疗法，利用工程化 circRNA 与新型脂质纳米颗粒（LNP）相结合，在患者体内原位生成 CAR-T 细胞疗法，从而治疗潜在疾病。其主推项目为 ORN-252，这是一种临床试验就绪的、靶向 CD19 的 in vivo CAR-T 细胞疗法，旨在治疗 B 细胞驱动的自身免疫疾病。临床前研究表明，Orna 的 circRNA 平台可能实现治疗性蛋白质更持久的表达，从而开启当前 mRNA 或细胞疗法平台无法实现的治疗手段。
Orna 的研发管线分为三类—— in vivo CAR 细胞疗法（用于治疗自身免疫疾病以及 B 细胞恶性肿瘤）、下一代基因编辑疗法（用于治疗镰状细胞病和 β-地中海贫血）、下一代疫苗（用于预防传染病）。
此次收购，意味着礼来将拥有一个源源不断的 in vivo CAR-T 产品线。礼来表示，这一“广泛平台”将为“基因医学和体内细胞工程的长期创新”提供支持。
礼来此次的收购紧随吉利德科学（Gilead Sciences）等公司的步伐，2025 年 8 月，吉利德科学以 3.5 亿美元价格收购了 in vivo CAR-T 公司 Interius BioTherapeutics，并与中国生物技术公司普瑞金达成了一项总额高达 16 亿美元的 in vivo CAR-T 合作（其中预付款金额为 1.2 亿美元）。
与此同时，艾伯维（AbbVie）于 2025 年 6 月以 21 亿美元价格收购了专注于自身免疫疾病的 in vivo CAR-T 公司 Capstan Therapeutics，而百时美施贵宝（BMS）于 2025 年 10 月以 15 亿美元价格收购了 Orbital Therapeutics，阿斯利康（AstraZeneca）则在将近一年前以 10 亿美元价格收购了 EsoBiotec。
早在六个月前，礼来公司就曾透露出有意效仿同行的迹象，当时该公司发布消息，称正在招聘一名 CAR-T 细胞生物学部门主管。
对于此次收购，礼来公司免疫学研究及早期临床开发负责人 Francisco Ramírez-Valle 博士表示，早期的自体 CAR-T 研究已展现出细胞疗法在治疗自身免疫疾病患者方面的潜力，但体外方法的复杂性、成本和物流问题，使得将这些突破性成果惠及更广泛的患者群体颇具挑战。期待与 Orna 的同事们合作，为如今治疗选择有限甚至无药可用的患者解锁全新一类的基因药物和细胞疗法。
Orna 公司 CEO Joe Bolen 博士表示，相信我们的 circRNA 技术与我们业内领先的 LNP 递送平台相结合，有望为各类 B 细胞驱动的自身免疫疾病患者解锁 in vivo CAR-T 疗法。很高兴能与礼来公司携手合作，礼来是开发以患者为中心的疗法的行业领导者，我们期待共同实现这些技术的全部潜力。
凭借 GLP-1 类减肥药替尔泊肽带来大量现金流，礼来公司近几个月来一直在大量收购，包括以 10 亿美元价格收购碱基编辑公司 Verve Therapeutics，以 12 亿美元价格收购炎症生物技术公司 Ventyx，以及以 10 亿美元价格收购眼病基因治疗公司 Adverum Biotechnologies。
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