诺诚健华癌症新药新适应症拟纳入优先审评

来源：医药观澜

2月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，诺诚健华申报的佐来曲替尼口崩片拟纳入优先审评，拟定适应症为符合下列条件的2岁~12岁儿童实体瘤患者：携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因；患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的，以及无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。佐来曲替尼（ICP-723）为新一代TRK抑制剂，其治疗携带NTRK融合基因的成人和12岁以上青少年实体瘤适应症，已经于2025年12月在中国获批上市。

NTRK融合基因存在于各种类型的肿瘤，目前已在超过26种实体瘤中发现了NTRK融合基因。根据诺诚健华公开资料介绍，作为新一代TRK抑制剂，佐来曲替尼不仅能够带来长期深度缓解、且药物透脑活性强、整体安全性良好，同时有数据显示能够克服第一代TRK抑制剂的耐药性。佐来曲替尼每天一次、每次两片的口服给药方式，也为患者带来很大的便利性。

2025年10月，诺诚健华宣布佐来曲替尼治疗儿童和青少年晚期实体瘤患者的1/2期研究结果入选2025年国际儿童肿瘤学会（SIOP）年会口头报告。研究结果表明，佐来曲替尼在儿童/青少年NTRK/ROS1基因融合阳性实体瘤患者中显示出良好的安全性和突出的抗肿瘤活性，表明其是NTRK/ROS1基因驱动的恶性肿瘤的潜在疗法，特别是在克服第一代TRK抑制剂的耐药性方面，展现出较好的有效性。

此次入组患者的主要肿瘤类型为NTRK重排的梭形细胞瘤和原发性中枢神经系统肿瘤。儿童和青少年患者的2期推荐剂量（RP2D）分别为每日一次7.2毫克/平米和每日一次8毫克。推荐剂量下的药代动力学显示，儿童和青少年的暴露量与成人相似。截至2025年7月31日，独立评审委员会（IRC）评估的NTRK融合基因阳性患者的客观缓解率（ORR）为90%。对第一代TRK抑制剂耐药的已完成疗效评价的患者均实现部分缓解。佐来曲替尼展现出良好的安全性，未发生剂量限制性毒性，治疗相关不良事件（TRAE）多为1-2级。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网

[2]2025 SIOP | 诺诚健华佐来曲替尼研究入选国际儿童肿瘤学会年会口头报告.From https://mp.weixin.qq.com/s/sdupVNOKWulvgEuLpe5YlA

[3]中国首款自主研发的新一代TRK抑制剂宜诺欣®（佐来曲替尼）获批上市.From https://mp.weixin.qq.com/s/nnyjpdbXq0j1bEIo3HqPLQ