全球首个！这一“成都高新造”创新药再传新进展→

“成都高新造”创新药

再传新进展

为全球首个

近日成都高新区医药健康企业睿健毅联医药科技有限公司（以下简称“睿健医药”）宣布，其全球首创的iPSC来源通用型多系统萎缩（Multiple System Atrophy，MSA）细胞治疗产品NouvNeu004注射液顺利完成首例患者入组，该临床试验采用严谨的随机对照设计。

这标志着

全球首个针对MSA的

iPSC来源通用型细胞治疗产品

正式进入临床阶段

为该“无药可医”的罕见神经退行性疾病

带来了全新的治疗希望

多系统萎缩（MSA）是一种进展迅速的成人神经退行性疾病，其病理核心在于α-突触核蛋白在寡突胶质细胞中异常聚集，导致髓鞘损伤和神经传导障碍，进而逐步损害多个关键脑区。这一独特的病理机制使得常规神经疾病治疗策略收效甚微。

目前，全球范围内尚无能够延缓或阻止MSA疾病进展的特异性疗法，患者确诊后通常面临6至10年的严峻生存期，临床需求远未被满足。

NouvNeu004注射液是睿健医药完全自主开发的Ⅰ类生物制品，采用创新的“神经营养+神经重建”复合治疗策略：

一方面通过化学诱导实现高纯度、特定亚型的神经细胞重建与功能优化；

另一方面旨在移植后为病灶区域提供关键营养支持，并诱导细胞在微环境中分化为功能神经细胞，以实现系统性的神经修复。

据介绍，本临床试验由首都医科大学附属北京天坛医院作为牵头单位，由知名神经病学专家王伊龙教授担任主要研究者（PI），系统评估NouvNeu004治疗MSA的安全性、耐受性及有效性。

该产品的I-III期全周期临床试验申请已于2025年10月23日获得中国NMPA批准。随后，美国FDA也授予其特殊豁免资格，并批准了针对MSA的国际Ⅰ期临床试验，成功实现了“中美双报双批”，为其全球同步开发奠定了坚实基础。2025年12月初，研究中心已全面启动患者招募、筛选、入组、给药等工作。

睿健医药首席医学官蔡萌博士表示：“NouvNeu004是MSA领域全球首个基于“AI+化学诱导”平台开发的现货通用型细胞药物，其首例患者入组是公司研发历程中的重要里程碑。这不仅体现了睿健临床团队高效的执行力，更彰显了睿健医药在神经退行性疾病细胞治疗领域持续引领创新的能力。”

近年来，睿健医药在中枢神经系统疾病创新治疗领域的全球竞争力日益凸显。

其针对帕金森病的核心产品NouvNeu001已于2023年在中国启动临床试验，并相继获得美国FDA的特殊豁免（S.E.）、海外临床试验批件、快速通道资格（FTD）以及再生医学先进疗法（RMAT）认定，研发进度稳居全球同类管线第一梯队。

同时，NouvNeu004的快速临床推进，再次印证了睿健医药依托其独有的“AI+化学诱导”平台，在神经退行性疾病领域持续输出的强大研发实力与全球影响力。

“未来，睿健医药将继续携手顶尖临床专家与研究机构，坚持以患者为中心，加速推进创新细胞治疗产品的研发与转化，致力于为全球范围内缺乏有效治疗手段的神经系统疾病患者提供真正逆转病程的原创性疗法。”睿健医药相关负责人表示。

近年来，成都高新区重点聚焦布局细胞与基因治疗等前沿赛道，已聚集至善唯新、世联康健等相关领域企业，培育了中国首个法布雷病基因新药ZS805注射液、全球首个获批临床试验的牙囊间充质干细胞 I 类新药等创新产品。

接下来，成都高新区将继续立足细胞与基因治疗等优势赛道，依托成都天府国际生物城，积极打造专业载体、建强专业园区，全力营造优良的产业生态，全面提升区域产业整体实力和综合竞争力，助推战略性新兴产业培育壮大、未来产业前瞻布局。

来源：成都高新区生物产业局WXID：cdhtswcyj