“脑科学”的新淘金热

氨基观察-创新药组原创出品

作者 | 沙晓威

长期以来，脑科学一直被视为医药研发中回报最不确定的领域之一。无论是阿尔茨海默病，还是精神分裂症等精神疾病，复杂的病理机制使其成为研发失败的集中地。

而根据此前塔夫茨药物研究中心的数据，中枢神经系统药物的研发时间比非中枢神经系统药物长20%，审批时间长38%。高风险、失败率也一度让资本和药企对这个赛道望而却步。

但近两年正在发生一个明显变化：脑科学赛道正在升温。原因在于，个别市场正迎来拐点。

一方面，以AD疾病为例的治疗药物开始兑现商业回报，销售额实现成倍增长。

另一方面，小分子、RNAi、细胞治疗、AI等前沿技术不断突破，让市场看到了新的可能。

当技术与市场确定性叠加，MNC也开始密集出手、并购与合作动作频出，投资者信心重启。

脑科学可能迎来一轮新的“淘金热”。

赛道逐步升温

关于升温最直观的信号，是研发和交易数量的同步上升。

以阿尔兹海默病（AD）为例，临床试验变得格外多。最新《2025年阿尔茨海默病药物研发管线》文章中统计，目前有138种新药正在182项临床试验中进行评估，比2024年增长了9%，其中70%是针对全新机制的潜在疗法。

此外，精神分裂症、抑郁症、双相障碍等精神疾病领域也在升温。IQVIA公布的《2025全球研发趋势》显示，阿尔茨海默病、抑郁症和帕金森病这三大疾病领域过去五年中各自启动了逾200项新临床试验。

时许上演的交易，更凸显了热闹程度。

2025年1月，强生以146亿美元收购Intra-Cellular Therapies。其核心资产Caplyta覆盖双相抑郁症、精神分裂症和重度抑郁症。2025年11月3日，罗氏与Manifold Bio达成总付款超20亿美元的合作，则指向另一条路径。通过脑穿梭技术和新一代递送平台，试图系统性解决血脑屏障瓶颈。

虽然有人在离场，但入场的选手仍不在少数。

多个拐点逼近

升温的诱因，是“信心”。

虽然失败仍是常态，但一些领域开始有所突破，尤其是阿尔茨海默病。

Biogen的Leqembi 2024年销售额达到2.14亿美元，最新2025第三季度销售额达1.21亿美元，同比增长82%。

不仅药物在变现，诊断同样推动了产业增长。

2025年10月，罗氏和礼来公司联合研发的AD血液检测方法Elecsys® pTau181获得FDA批准，此次获准允许在基层医疗机构使用。Biogen表示该产品不仅显著提高记忆力衰退疾病的诊断效率，也促进了Leqembi的普及。

同样是AD适应症，Lantheus公司在2025年10月宣布，其用于评估AD患者脑内Tau蛋白的示踪剂MK-6240的NDA已获FDA受理。“可视化”Tau蛋白将为AD诊断与治疗提供更精准的疾病管理。

与此同时，脑机接口、脑刺激设备等新兴的技术手段，也被纳入脑科学的投资叙事。

Neuralink和Synchron脑机接口已相继开展人体临床试验，其中马斯克旗下的Neuralink项目更是激发了对神经科技领域的兴趣。

当然，科学进步也为这一轮热潮提供更坚实的底座。

今年的JPM大会上，BioSpace采访投资家们一致认为，目前病理学和疾病认识的进步使得科学家和生物技术公司比以往任何时候都更了解大脑。

其中MBX Capital 管理合伙人Guldan Bhutani指出，血浆与脑脊液生物标志物、以及显像剂的快速成熟，使脑科学药物研发具备了更精细患者分层能力，从而显著提高疗效可预测性。

艾伦脑科学研究所发布的Allen脑细胞图谱已经成了全球脑科学研究的“通用语言”。这项大脑基因表达“语言”对于理解脑的生理和病理过程十分重要，也很大程度加速了药物靶点的挖掘。

正如艾伦研究所数据副主任泰勒·莫伦科夫所言：“单细胞基因组学为我们理解大脑中的细胞类型，以及利用这些细胞进行靶向治疗开辟了新的领域。”

不可忽略的是，政策同样在推动脑科学进程。美国、欧盟、中国等推出的脑计划展现出对脑科学的高度重视。其中美国政府在2014-2023年期间，对“脑计划”的投入已累计超过40亿美元。中国脑计划2021年正式启动，第一期为期五年，计划投入经费50亿元，前后两期计划投入超百亿。

在资本、科学和政策的合力下，脑科学如今迎来前所未有的投资机遇。

迎接脑科学新时代

站在这一背景下，脑科学正进入一个新治疗格局。

最典型的变化同样来源于AD，Lecanemab和Donanemab两款Aβ单抗的获批，让AD治疗实现了“从0到1”。如今Tau靶点正逐渐取代Aβ的地位，Tau蛋白的病理积累与认知丧失的相关性比Aβ更强，是阻止AD疾病恶化的关键靶点。

目前，这场靶点革新已推进至第二阶段，第二代Tau抗体通过靶向微管结合区（MTBR），在临床试验中显著降低了Tau的全脑累积。其中卫材第二代Tau抗体E2814已获得FDA快速通道认定，最近E2814与Lecanemab联合治疗临床试验已经启动。

在精神疾病领域，多靶点的系统级调控正逐渐取代传统的单胺假说策略。

强生通过收购Intra-Cellular Therapies获得的卢美哌隆是一种每日一次的口服抗精神病药物，已获FDA批准用于治疗成人精神分裂症。其通过同时作用于D2受体、5-HT受体及谷氨酸能神经递质系统来发挥疗效。相比于传统抗精神病药，其耐受性良好，更助于长期治疗。

另一层结构变化，来自于技术更新。ASO、RNAi、脑载体抗体等药物形式，正在重新定义脑科学药物治疗边界。

在抗体领域，新一代脑载体技术正在解决血脑屏障的问题，Alector Therapeutics的AL137正是这一思路下的产物。渤健的BIIB080则代表了ASO在中枢神经系统中的一次重要尝试，通过ASO直接降低Tau蛋白表达，从源头干预疾病进程。

Alnylam的Mivelsiran则展示了RNAi技术跨越血脑屏障的可能性，来源于同一递送平台的药物ALN-HTT02已经进一步在亨廷顿舞蹈症项目中，验证其可扩展性。

这些“有效”尝试并非集中在单一产品，而是可复制、可拓展的平台能力。

经过数十年的摸索，脑科学仍是“新领域”，但其研究热度和商业化进程正以前所未有的速度加快，新一轮脑科学产业的“淘金期”已经到来。

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