从ASGCT观棋到对弈，中国CGT企业如何走出去实现价值兑现？

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全球细胞与基因治疗（CGT）领域正经历技术迭代与产业构筑的关键发展阶段。

2026年开年，一方面，FDA解除Intellia临床暂停、Regenxbio因AAV载体风险被叫停试验等事件，标志着行业在步入高风险高回报的深水区。另一方面，法国Sensorion完成6000万欧元融资推进儿童耳聋基因疗法，显示出欧洲在罕见病赛道的持续投入；Eli Lilly 11.2亿美元布局基因编辑，则反映跨国药企对下一代平台的战略卡位。

值此之际，中国CGT企业凭借着技术突破、临床资源禀赋与政策红利，已成为全球不可忽视的创新力量。尤其中国科研力量在前沿技术领域的突破，正为国际化之路铺设坚实的基石。

例如，腺相关病毒（AAV）是基因治疗领域的“明星载体”，但其固有的包装容量限制一直是将许多大基因疾病（如自闭症、癫痫等）纳入治疗范围的瓶颈。

2026年初，一项来自中国科学家的革命性技术——AAVLINK，为这一难题提供了“中国方案”。该技术通过Cre/lox系统将大基因拆解后分别装入多个AAV载体，在目标细胞内实现高效、精准的重组拼接。该研究以《AAVLINK: A Potent DNA-Recombination Method for Large Cargo Delivery in Gene Therapy》为题，于 2026 年1月27日在线发表于国际顶尖学术期刊 Cell。

无独有偶，2026年2月3日，西湖实验室/西湖大学/昌平实验室马丽佳团队联合南京大学模式动物研究所/昌平实验室李颜团队，在 Vita 期刊发表了题为《An AAV variant enables human T cell engineering in vivo》的研究论文。该研究改造开发了一种新型腺相关病毒变体——AAV6-M2，其能够通过全身给药高度特异性靶向人类T细胞。AAV6-M2的全身系统性递送具有显著的肝脏脱靶现象，与野生型AAV相比，小鼠和食蟹猴肝脏中的病毒基因组残留降低了两个数量级，这不仅大幅降低了潜在的肝脏毒性风险。

以小见大，中国在部分基因治疗底层工具的创新上，已从“跟跑”进入“并跑”甚至局部“领跑”阶段，具备了参与全球技术对话与价值交换的硬实力。

技术价值的最终实现，离不开资本与市场的认可。2026年初，中国CGT领域的的前沿技术正获得国际巨头的价值认可。

例如，2026年1月16日，西比曼生物科技宣布将其GPC3 CAR-T疗法在中国以外的全球独家权益授权给阿斯利康，潜在交易总额高达6.3亿美元，创造了该靶点领域授权交易的新纪录。临床数据显示，该疗法的客观缓解率达56.5%，疾病控制率达91.3%，展现出优异的临床疗效，这证明中国开发的细胞治疗产品，其临床数据已具备全球竞争力。

这些动态清晰地表明，从底层工具创新到递送系统优化，再到高价值国际合作，中国CGT企业正积累着“走出去”的底气与筹码。

值得注意的是，监管对话的紧迫性在2026年也愈发凸显，以FDA生物制品评价与研究中心（CBER）为例，其领导层的变动直接影响到行业的预期。新任主任的不同监管风格，可能对一些依赖加速批准路径的公司产生深远影响。

在2026年1月，FDA发布新政，对CGT产品的CMC要求采取更灵活监管方式。EMA也加速审评Wiskott-Aldrich综合征等罕见病基因疗法。Intellia Therapeutics的ATTRv-PN疗法在经历临床暂停后于2026年1月获FDA恢复入组，证明监管机构在风险可控前提下对创新疗法的支持态度。这种全球监管协同化的趋势，为中国企业走出去创造了制度条件。

类似监管风向的变化，对计划赴美申报的中国企业既是风险也是机遇。

但在具备实力后，要如何“走出去”，还需要落到具体的交流与布局中。通过ASGCT等平台与国际同行密切沟通的渠道，更能助力企业在“走出去”的过程中掌握更多主动权。

如果说底层技术是“从0到1”的创新，那么将创新转化为可负担、可及的疗法，则依赖于“从1到100”的规模化生产能力。制造工艺复杂、成本高昂、批次间可变性大，是全球CGT产业面临的共同“深水区”。走向国际市场的中国CGT企业，必须直面并攻克这一挑战。

此外，在临床开发全球化方面，设计并执行符合国际多中心临床试验标准（ICH-GCP）的方案，并具备与国际顶尖临床中心合作的能力，更是国内CGT企业需要解答的问题之一。

通过走进哈佛、MIT的实验室，与监管、临床、产业界资深人士闭门交流，以及与国际资本、跨国药企（MNC）的专题对接，中国企业可以直观地理解全球CGT生态系统的运行规则。

ASGCT年会期间的国际资本对接、MNC专题交流，不仅是融资机会，更是理解全球估值逻辑、投资偏好、退出路径的信息窗口。

在技术日新月异、监管动态调整的当下，中国CGT企业走向国际的必要性愈发凸显。这不仅是为了学习与借鉴，更是为了融入一个更广阔的生态，在那里开启对话、建立信任，将信息转化为切实的机会。

2026年5月的波士顿ASGCT年会，是中国CGT产业国际化的一个重要观测窗口。关键问题在于：是以“朝圣者”的心态去观摩学习，还是以“对弈者”的姿态主动布局？

为此，CSGCT联盟受ASGCT联盟邀请，特地筹划了本次“第29届ASGCT中国CGT产业VIP考察团”。CSGCT联盟组织的VIP考察团所提供的走进实验室、参与真诚对话、链接切实资源等多维支持，正是为了帮助中国创新者完成这一身份转换。

我们期待与中国的CGT创新者同行，共同完成从“观棋”到“对弈”的关键一步。

为此，CSGCT联盟受ASGCT联盟邀请，特地筹划了本次“第29届ASGCT中国CGT产业VIP考察团”，希望陪中国CGT创新者一起，走得更深一些，从“观棋”走向“对弈”。

参团报名联系：吴同学丨15342234370

我们期待通过这样几个维度，为同行者铺就一段有价值的波士顿之行：

01

走进创新发生的地方

我们将一同前往哈佛、MIT、布罗德研究所的实验室，也会走进波士顿儿童医院与麻省总医院的临床一线。在那里，参团者可触摸到研究背后的温度，感受到科学落地为疗法的真实路径。

02

参与真诚的对话

除了大会本身，我们安排了高规格的闭门交流，邀请来自监管、临床与产业界的资深人士，分享他们的经验与思考。此外，在ASGCT-CSGCT联合晚餐会上，参团者将在一个更轻松的氛围里，与国际同行自然结识。

03

链接切实的资源

行程中也包含与国际资本、MNC的专题对接环节。这些见面并非泛泛之交，而是基于前期的了解与需求梳理，希望能为后续合作种下可能的种子。

2026年5月的波士顿，将是中国CGT力量的一次集体亮相与主动进击。加入CSGCT联盟组织的VIP考察团，站在全球创新的最前沿，以最高效的方式，完成一次战略情报收集、品牌国际亮相、高端资源对接与全球视野升维的综合性投资。

机遇之窗已经开启。与世界一流同行，从波士顿开始。

参考资料

1. 红杉医疗成员企业开年传捷报：高价值授权、AI突破、全球认证｜Healthcare View

2. https://news.bioon.com/article/94bc92462625.html

3. https://www.cellandgene.com/doc/disciplined-cgt-will-win-on-2026-regulatory-flexibility-0001

4. https://mp.weixin.qq.com/s/l9-WUB1Ug20Eci7bCLI4kw

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