红斑狼疮新疗法有望惠及中国百万患者

系统性红斑狼疮（SLE）作为一种自身免疫性疾病，目前尚无法治愈。长期以来，针对该疾病的创新疗法也备受关注。

近日，阿斯利康公司一款治疗系统性红斑狼疮的生物制剂阿伏利尤单抗（anifrolumab）的三期临床试验结果显示，针对亚洲成年中重度系统性红斑狼疮患者，与安慰剂组相比，在降低疾病活动度和减少口服糖皮质激素用量方面均显示出统计学和临床意义上的改善。

阿斯利康援引数据称，全球约有超过340万的系统性红斑狼疮患者，其中，中国的疾病负担最重，患者人数约100万，创新药市场前景广阔。

这一后期临床的突破为中国红斑狼疮患者的治疗提供了新的潜在选择方案。阿斯利康向第一财经记者表示，阿伏利尤单抗在中国的注册审评工作正在进行中。

北京协和医院风湿免疫科主任医师、风湿与自身免疫性疾病国家临床医学研究中心主任曾小峰教授表示：“中国系统性红斑狼疮患者仍亟需创新的治疗方案。研究结果证实，阿伏利尤单抗可以有效降低疾病活动度并减少口服糖皮质激素使用。”

根据最新临床指南，达到“临床缓解”或达到“低疾病活动度”和“最小化激素用量”是红斑狼疮的核心治疗目标。

尽管红斑狼疮目前尚无法治愈，但该疾病可以长期控制。目前，针对狼疮肾炎的治疗主要是基于激素联合免疫抑制剂的⽅案。口服糖皮质激素虽常用于缓解疾病症状，但长期使用会引发严重的全身性副作用，且无法针对疾病核心发病机制进行精准干预，导致患者往往难以实现充分的疾病控制并达到缓解。

红斑狼疮创新疗法研发壁垒高，是全球公认的药物研发“黑洞”，此前，包括优时比、强生、礼来在内的多家制药巨头都有过研发失败经历。

2019年，葛兰素史克（GSK）的贝利尤单抗在中国获得上市批准，成为我国首个获批用于治疗系统性红斑狼疮的生物制剂。此后，荣昌生物用于治疗系统性红斑狼疮的泰它西普也获批上市，并已经进入医保目录。

其他中国制药公司也在加速针对红斑狼疮的新药研发进程。去年12月，生物医药公司诺诚健华宣布，其核心产品奥布替尼用于治疗系统性红斑狼疮的三期临床试验已获批开展。奥布替尼是一款布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，目前已在国内获批用于治疗部分B细胞淋巴瘤。

北京协和医院风湿免疫科主任医师田新平教授表示，随着新药的出现，系统性红斑狼疮患者的存活率已经显著提高——10年存活率可以到90%，15年存活率可以达到80%，但是20年存活率直落到了60%左右。因此，20年是一个拐点。这一方面是由于疾病复发对器官造成损伤大，另一方面是激素和免疫抑制剂等药物对人体的长期影响。