104亿元！小核酸今年第一笔出海BD诞生

2月2日晚间，圣因生物宣布，与基因泰克（Genentech，罗氏集团旗下子公司）达成一项全球研发合作与许可协议，双方将基于圣因生物专有的RNAi药物研发平台共同推进一款RNAi疗法的开发。圣因生物专有的RNAi药物研发平台涵盖了新型药物化学修饰和递送技术，该技术平台可用于为多个疾病领域开发潜在的突破性siRNA药物。

根据协议，圣因生物将授权该药物的全球独家开发和商业化权利给基因泰克。圣因生物将负责该药物的早期研发，基因泰克将负责该药物后续所有的临床开发和商业化活动。根据条款，圣因生物将获得2亿美元的首付款，并有权收取开发和销售里程碑付款，共计15亿美元（约合人民币104亿元）；以及分级特许权使用费。

01.

拥有专有递送技术，布局17条在研管线

递送技术的突破，是小核酸药物成功的必要条件。本次合作的重点，就是圣因生物宣布与基因泰克将基于前者专有的RNAi药物研发平台，共同推进一款RNAi疗法的开发。目前，圣因生物具有自主知识产权的GalNAc肝脏递送平台和专有的LEAD™（Ligand and Enhancer Assisted Delivery，新型配体与增效基团协同递送）肝外递送平台。

LEAD™肝外递送平台，图源圣因生物官网

其中，LEAD™肝外递送平台，是圣因生物自主研发的一种组织选择性递送技术，能够高效地将siRNA特异性递送至脂肪、肌肉、免疫细胞及中枢神经系统等肝外组织，实现对致病基因高效、安全且持久的沉默，并大幅降低给药频率。基于该平台，有望开发出每年仅需两次皮下给药的代谢性疾病突破性疗法。

如果说肝靶向递送是核酸药递送目前的主流，那肝外递送则是小核酸递送未来的潮流。圣因生物能够前瞻性地布局LEAD™肝外递送平台，离不开背后掌舵人的丰富经验。

圣因生物创始人兼首席执行官王为民，是寡核苷酸药物化学领域的先驱，在siRNA制药工业界拥有近30年研发经验。他曾先后在Sirna Therapeutics（RNAi领域最早成立的公司之一，2006年被默克11亿美元收购）、默克以及Dicerna Pharmaceuticals（2022年被诺和诺德33亿美元收购）担任科研领导职务。

王为民是GalXC™和GalXC-Plus™等创新RNAi递送技术的核心发明人，并主导推动了多项重大RNAi药物的研发，包括用于原发性高草酸尿症的Rivfloza®、治疗慢性HBV感染的xalnesiran以及针对心血管疾病的lepodisiran。他曾评估了超过500个核酸药物发现和递送技术的外部机会，并管理了与美国礼来制药、罗氏、诺和诺德、勃林格殷格翰、Alexion等多家医药公司的多项合作关系。

基于核心团队和专有技术，圣因生物目前布局了17条管线，涵盖自免疾病、心血管疾病、代谢疾病/肥胖、凝血功能障碍等庞大的未满足的领域。其中，包括4款临床阶段候选药物（1项临床Ⅱ期，3项临床I期）及多个临床前项目。

在研管线，图源圣因生物官网

02.

圣因生物三个月吸金28.1亿美元

事实上，这不仅是2026年开年以来，第一笔出海的中国小核酸合作项目，也是三个月时间内，圣因生物第二次与MNC达成合作。

2025年11月8日，圣因生物宣布与礼来达成一项合作，双方将基于圣因生物专有的LEAD™平台共同推动针对代谢性疾病的RNAi候选药物的开发。圣因生物将负责基于LEAD™平台为双方合作项目筛选并确定最优RNAi活性分子，礼来将负责后续药物的IND申报研究、临床开发和商业化。根据协议，圣因生物将获得包括首付款和股权投资的近期付款。此外，圣因生物还有权收取后续高达12亿美元的里程碑付款，以及商业销售的分级特许权使用费。

一个月后，即2025年12月8日，圣因生物又宣布完成超1.1亿美元B轮融资。投资机构包括一家知名产业机构，一家国际主权基金、中国生物制药集团、君联资本、维梧资本、Invus、SymBiosis、苏创投、真脉投资、清池资本跟投，并获礼来公司战略投资。同时，现有股东高瓴创投、启明创投、险峰淇云、泰福资本、元禾控股、北极光创投等继续支持。

由于小核酸药物开发天然具有研发周期短、成功率高的属性，这意味着，一旦将递送平台打磨成熟，在MNC和资本的资金和资源助力下，圣因生物后续的研发与转化效率将大幅提升，步入临床验证和商业化阶段。

包括圣因生物在内，2026年开年一个多月，整个中国小核酸领域都动作频繁。1月6日，赛诺菲siRNA药物普乐司兰钠注射液（商品名：瑞达普）获NMPA批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯水平；1月9日，由君联资本与联想之星投资的小核酸企业瑞博生物正式在港交所上市，成为“2026小核酸药物第一股”；1月13日，中国生物制药发布公告，宣布将以人民币12亿元总价，全资收购国内siRNA创新药企赫吉亚生物。

海外方面，2025年1月，RNAi 疗法龙头企业 Alnylam 在JPM 2026大会上披露：2025年，其凭借四款自主商业化siRNA产品总收入接近30亿美元，同比增长81%，实现非GAAP盈利。其中，针对转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）的 TTR 系列产品表现尤为抢眼，销售额翻倍至约25亿美元，公司甚至将2026年TTR产品指引大幅上调至44亿—47亿美元，预期中位增长率高达83%。目前，Alnylam市值已达448亿美元，Ionis和Arrowhead市值均超百亿美元。

毫无疑问，小核酸赛道已成为当下生物医药行业热度最高的赛道之一。在这个滚烫的赛道中，瑞博生物、舶望制药、圣因生物、靖因药业、赫吉亚生物等拥有关键技术平台的企业，将会带领中国药企从源头创新，在“现代制药的第三次浪潮”中，向全球反向输出first-in-class药物。

*封面来源：123rf

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