医保减负+安全保障，金赛增长效生长激素守护儿童成长

来源：环球网

全国各省市中小学寒假陆续来临后，各大医院儿童生长发育专病门诊迎来就诊高峰，孩子的体重，身高，性发育，体态等生长发育问题成为家长关注的焦点。

近期，新版国家医保药品目录在全国范围内正式落地实施。儿童矮小治疗药物长效生长激素首次纳入国家医保并大幅降价，体现了医保国谈给患者带来的普惠受益。但也有一部分患者担忧，降价后的国产长效生长激素能否可以保持原有高标准的安全和疗效。

经过对临床专家，药学专家，企业研发人员等多方调研，作为国内使用时间较长，治疗患者数较多，安全性证据广，患者经济负担较低的长效生长激素产品，国产金培生长激素（金赛增）给出了自己的答案。

儿童用药安全需要长期验证

儿童适宜药品供应不足是全球性难题。药物临床试验病例往往数量有限，不能完全反映真实世界的情况。药物安全性的提高不是短期内能够实现的，需要长期工艺质量风险识别和改进控制，并结合大量患者的用药反馈。

生长激素问世于1985年，最初生产主要集中在几家跨国药企，患者选择少、负担重。金赛药业在1998年研制出第一支国产短效生长激素赛增粉剂，一举打破进口垄断。截止2025年，赛增生长激素家族系列产品已经累计治疗超过100万名矮小患者。成为国内使用时间长，治疗患者数多，安全性证据广，患者经济负担较低的生长激素产品。

2014年，金培长效生长激素（金赛增）获批上市，成为全球首款PEG长效生长激素。结束了全球生长激素需每日注射的历史，将治疗频率降低为一周一次。相比短效生长激素一年需要365次皮下注射，长效生长激素每周仅需给药1次，直接帮患儿每年减少了300多针的注射，提高了患者的依从性。

上市10余年来，金培长效生长激素（金赛增）已累积超过15万名患者的临床应用数据。无论是严谨的临床研究还是广泛的真实世界研究，均一致充分证实了其安全性与有效性。为儿童长期用药提供了重要安全保障。

严苛的企业内控标准，确保了产品的高质量

回望长效生长激素的研发之路，金赛药业工艺与分析方法研究负责人王俊才认为，作为生长激素行业先行者，金赛多年来只专心做了一件事，就是不断提升纯度，改进工艺，保证用药足够安全。

依托自研的分泌型表达技术，金赛的生长激素原液纯度已接近100%，杂质控制指标总相关蛋白含量达到2%，远低于中国药典13%的标准，几十年来是生长激素国家标准品的唯一提供者。在国内PEG供应商纯度未达到企业要求的情况下，金赛选择投入重金自产PEG，建成国际上规模最大的中试和生产基地，实现了全球最高纯度的PEG量产。

持续纯度和工艺精进，为金培长效生长激素（金赛增）的安全性验证提供了有力保障。上市10年15万中国患儿临床应用真实世界数据显示，金赛长效生长激素严重不良反应率控制在了0.01%以下。

作为我国完全自主知识产权创新药的杰出代表，金培长效生长激素（金赛增）荣获国家科技进步奖二等奖，其相关质量标准也被收载于2025年版《中华人民共和国药典》。

多种适应症获批，满足更多患者安全用药需求

《中国儿童发展纲要（2021-2030年）》提出，5岁以下生长迟缓率控制在5%以下。数据显示，我国儿童矮小发病率为3%，总数约700万人，但接受治疗患者仍不足5%。大量矮小患者家庭因为对于儿童生长发育知识的缺乏，对于生长激素药品认知的误区，导致耽误孩子治疗的现象屡有发生。

长效生长激素周制剂与短效相比，一年少打300多针，极大减轻治疗痛苦，依从性更高，对提升矮小儿童规范治疗率，将发挥关键作用。在生长激素缺乏症三期临床研究中，金培长效生长激素（金赛增）治疗25周时年化生长速率达13.41厘米/年，效果显著优于短效制剂。在真实世界研究中，患儿使用长效方案治疗1年，身高改善明显优于短效。

除生长激素缺乏症外，金培长效生长激素（金赛增）的其他适应症应用也在不断拓展并接受临床检验。目前，金培长效生长激素用于特发性身材矮小（ISS）和特纳综合征（TS）的两个新适应症上市申请获得国家药监局批准，同时也是全球范围内唯一获批ISS和TS适应症的长效生长激素。研究显示，在特发性矮小患儿真实世界研究中，长效生长激素治疗2年后，年生长速率达10.59厘米/年，身高改善优于短效；在特纳综合征与小于胎龄儿患儿中，分别经3年与4年治疗，也显示出持续的身高改善与良好的安全性。

国际主流注射装置，保证儿童用药长期安全

对于儿童用药，尤其是需要生长激素长期治疗的患儿来说，“精准、安全、便利” 是选择给药方案的核心。生长激素的剂量需根据体重精确计算，并随儿童生长情况动态调整，多打、少打、漏打都会导致效果不佳乃至安全性问题。

从实际用药观察来看，很多患儿家庭使用一次性预灌封生长激素时，很难做到剩余药液全部抛弃。有临床研究显示，未抑菌的生长激素放置7小时后染菌率高达62%，注射染菌的生长激素可能导致局部感染，甚至是全身性感染，一旦将剩余药液存放用于下一次注射，风险极大。同时，预灌封剂型因为规格限制，很多孩子单次注射要打2针，使用非常不便捷，带来更大的治疗痛苦。

卡式瓶+注射笔+抑菌剂的装置注射，是最安全也最适合按照体重给药的儿童治疗方案。剂量精准同时可以灵活调整，按照全球和中国药典的安全要求添加抑菌剂，避免了一次性预灌封包装可能反复利用带来更高的用药风险。安全性与便捷性经充分验证，是目前国际主流的生物制剂配套注射方案。

据了解，金赛药业同时推出了卡式瓶+注射笔+抑菌剂和一次性预灌封两种生长激素包装形式，但在儿童用药领域仅推行卡式瓶+注射笔+抑菌剂，正是考虑到儿童用药剂量精准调配的需求，保障儿童长期用药安全。