国家药监局决定适用M14指导原则，推动药品注册技术标准与国际接轨

国家药监局网站1月27日发布消息，为推动药品注册技术标准与国际接轨，经研究，国家药品监督管理局决定适用《M14：使用真实世界证据进行药品安全性评估的非干预性研究：规划、设计、分析和报告的一般原则》国际人用药品注册技术协调会指导原则（以下简称M14指导原则）。现就有关事项公告如下：

一、自公告发布之日起开始的相关研究，均适用M14指导原则。

二、相关技术指导原则可在国家药品监督管理局药品审评中心网站查询。国家药品监督管理局药品审评中心负责做好本公告实施过程中的相关技术指导工作。

据媒体此前报道，2025年9月，国际人用药品注册技术协调会（ICH）正式颁布了全球首份“真实世界数据（RWD）非干预性研究”统一规范——《M14 指导原则》。2025年10月17日，国家药监局药品审评中心就ICH《M14》指导原则的实施建议和中文翻译稿公开征求意见，旨在推动该国际指导原则在国内落地实施。

根据国家药品监督管理局药品审评中心发布的《M14指导原则中文翻译稿》内容，该指导原则旨在为非干预性研究的规划、设计、分析和报告的一般原则推荐国际标准，并促进其协调统一。这些研究利用适用的数据对药物（药品、疫苗和其他生物制品）进行安全性评估。从广义上讲，药物流行病学是一门科学学科，其涉及使用流行病学方法来评价药品、医疗技术和其他干预措施在人群中的使用、获益和风险。M14指导原则文件概述了进行非干预性药物流行病学安全性研究的建议和高水平最佳实践，以简化研究方案和报告的开发和监管评估。这些建议和实践还旨在最大限度地减少对同一安全性问题向多个监管机构申报开展多项研究的情况，提高研究方案在各监管机构间被接受的可能性，并支持依据研究结果作出决策。

文件还介绍了M14指导原则制定的背景：长期以来，非干预性研究一直是支持已获批药品上市后安全性评价的证据来源。安全性问题可能来自于多种数据源，这可能包括所有与药品使用与使用结局有关的临床和科学信息，如产品质量数据、非临床研究、临床试验、药物警戒数据和非干预性研究。非干预性研究是安全性问题发现、特征描述和评价的关键组成部分，可能是描述性，也可以是推论性。是否能产生用于监管目的的强有力证据取决于数据的可靠性和相关性，以及采用合理的方法对此类数据加以分析。在全球范围内，利用非干预性研究支持监管决策日益增多，监管机构和专业协会制定了多项指导原则和最佳实践文件。

该文件提出的原则建议可能适用于为评价药品安全性以外目的而开展的非干预性研究，例如药物利用与有效性研究或评价医疗器械安全性的研究。

澎湃新闻记者 吕新文