北京
来源：科技日报
科技日报记者 刘霞
加拿大不列颠哥伦比亚大学与德国夏里特柏林卫生研究所科学家合作，开发出一种可直接用于修复人体皮肤的基因编辑新疗法——利用CRISPR技术结合纳米颗粒“运输车”，精准纠正致病基因突变。这项成果有望为多种遗传性皮肤病——从罕见病到湿疹等常见病，开辟全新治疗路径。相关研究已发表于最新一期《细胞·干细胞》杂志。
该疗法针对的是常染色体隐性遗传性鱼鳞病（ARCI）。这是一种在出生时即显现的罕见遗传性皮肤病，发病率约为十万分之一。患者皮肤极度干燥、呈鳞片状，伴随慢性炎症和高感染风险，目前尚无根治手段，终生依赖对症治疗。
研究显示，新方法能在由真实人类皮肤构建的模型中，成功修复导致ARCI最常见的基因缺陷，并恢复高达30%的正常皮肤功能。此前研究表明，这一水平足以实现临床意义上的显著改善。尤为关键的是，它直击病因根源，一次治疗或可带来持久疗效。
CRISPR等基因编辑技术正为许多曾被视为“无解”的疾病带来新希望。尽管发展迅速，将其应用于皮肤却长期面临挑战：皮肤作为身体的第一道屏障，天然阻隔外来物质，较大的生物药物难以穿透。
为此，团队创新性地采用脂质纳米颗粒作为“运输车”，搭载基因编辑工具进入细胞。他们先用临床批准的激光，在皮肤表层制造无痛的微米级小孔，帮助纳米颗粒顺利穿越屏障，抵达深层皮肤干细胞。一旦到位，基因编辑器便精准修正错误DNA，唤醒皮肤自我修复能力。
团队表示，虽然ARCI患者较少，但该策略具有广泛适用性。这一平台技术可快速适配于其他遗传性皮肤病，如大疱性表皮松解症，甚至可能惠及更常见的湿疹、牛皮癣等疾病。此外，该疗法高度靶向，局限于皮肤局部，未发现脱靶效应，迈出了临床转化的关键一步。
目前，团队正积极推进该技术的人体临床试验，并已与监管机构对接，开展必要的安全性和有效性评估。
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