2025 NMOSD答卷：萨特利珠单抗引领靶向升级，指南定调精准治疗“密钥”

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一文掌握2025年NMOSD精准治疗三大看点。

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种以急性视神经炎和脊髓炎为主要临床表现的中枢神经系统自身免疫性疾病。面对这一以高复发、高致残为特征的疾病，任何一次复发都可能意味着不可逆的神经损伤[1]。因此，探寻有效且能长期维持的治疗策略，成为临床实践中的重要挑战。

回顾2025年，NMOSD的治疗领域正经历一场以“精准靶向”为核心的深刻变革。在这一背景下，抗IL-6R疗法成为学术与临床关注的焦点，相关实践与讨论在医学界神经病学频道中广泛呈现，从多个维度描绘出治疗升级的新路径。本文旨在系统梳理这些进展，通过作用机制深入阐释、系列病例突破以及治疗规范建立三大视角，全面展现NMOSD治疗如何步入新阶段。

精准之道：从广泛耗竭到靶向调节的机制跃迁

治疗的突破源于对疾病本质的深刻理解和治疗理念的持续革新。2025年的学术讨论阐明，NMOSD的治疗已从“非特异性免疫广泛抑制”迈向“关键致病通路精准调控”的新阶段。其中，IL-6信号通路被确立为NMOSD免疫炎症级联反应中的核心驱动力，既促进致病性抗体的生成，也直接参与中枢神经系统的炎性损伤。

靶向IL-6R的高效生物制剂萨特利珠单抗，在脱髓鞘性自身免疫性疾病的治疗中发挥多维度精准调控作用：既可精准抑制致病性抗体分泌细胞的增殖与分化，从源头阻断致病性抗体的产生，同时下调补体水平以减轻补体介导的炎症反应；还能阻断IL-6介导的中枢神经系统内炎症循环，打破炎症级联放大效应。IL-6R抑制剂实现了从外周免疫、血眼及血脑屏障到中枢神经系统的全方位、多通路干预，为脱髓鞘性自身免疫性疾病的长期治疗构建起更高效、更精准的免疫重塑新范式 。与此同时，对生物标志物的研究进展也为未来实现“个体化精准治疗”奠定了基础。

若希望深入理解这一治疗范式的转变及其科学基础，推荐阅读：

精准治疗理念的兴起，直接回应了当前临床实践中一个关键挑战：部分患者即便经过B细胞清除治疗，仍面临疾病复发或神经症状持续存在的困境。这可能与长寿命浆细胞持续产生AQP4抗体有关。研究显示，长寿命浆细胞存在于骨髓中，可存活数年甚至数十年，在自身免疫性疾病中可持续分泌自身抗体，导致病情反复[2]。萨特利珠单抗的作用机制则精准阻断这一致病关键——其通过特异性阻断IL-6信号通路发挥治疗作用，而IL-6通路不仅是驱动B细胞活化、分化为浆母细胞并产生AQP4抗体的核心通路，更是维持骨髓长寿命浆细胞存活与功能的关键细胞因子[3]。

具体而言，萨特利珠单抗能以高亲和力全面结合IL-6膜结合受体与可溶性受体，从而全面抑制IL-6介导的多重病理过程：包括纠正辅助性T细胞17（Th17）/调节性T细胞（Treg）免疫失衡、阻断B细胞向浆母细胞分化、减少AQP4抗体生成，并减轻血脑屏障破坏及中枢神经系统的炎性浸润与脱髓鞘损伤[4]。通过这些协同作用，萨特利珠单抗能够对NMOSD的核心致病环节实现全面、精准、高效而持久的抑制，为临床中B细胞清除后仍复发的困境提供了新的解决思路。

关于抗IL-6R疗法升级策略的病例报道，可阅读：

疗效之光：突破难治困局，实现神经功能改善

NMOSD的治疗目标在于最大程度地减少复发、延缓残疾进展[1]。对于长病程、高频率复发或已累积严重功能障碍的患者群体，实现疾病逆转尤为困难。本年度，多篇深度病例报告提供了令人振奋的实证，生动记录了萨特利珠单抗如何为这些陷入困境的患者带来转机。

这些一系列跨越数年甚至数十年的治疗故事，共同印证了萨特利珠单抗在控制复发方面的潜力。这些报道不仅展示了从“频繁发作”到“长期稳定”的惊人转变，更可贵的是，部分患者实现了临床扩展残疾量表评分（EDSS）的显著改善，这意味着生活质量的实质性提升。这些个体化的“胜利”，为同类患者带来了信心。

欲深入了解这些改写病程的详细案例，请点击：

NMOSD的临床表现多样，且常合并其他自身免疫病，管理难度大。萨特利珠单抗展现了其在缓解顽固性神经痛、处理呃逆等特殊症状方面的价值。同时，在面对合并肿瘤、干燥综合征等共病时，其兼顾疗效与安全性的特点，使之成为临床医生手中的重要工具。此外，对于有妊娠需求的女性患者，萨特利珠单抗也探索出了一条平衡疾病控制与生命规划的新路径。

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未来之路：指南共识引领下的规范与拓展

当一种创新疗法积累了充分的证据后，将其转化为 标准化的临床实践，离不开权威指南和共识的指引。2025年，是中国NMOSD治疗规范化进程中具有里程碑意义的一年。

▌权威定调与路径细化

《中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南（2025版）》指出，萨特利珠单抗单药或联合传统免疫抑制剂可显著延缓AQP4抗体阳性NMOSD患者的疾病复发时间（Ⅰ级推荐，A级证据）[1]，这是对其临床价值的高度认可。紧随其后，《萨特利珠单抗治疗NMOSD临床实践专家建议》的发布，则进一步解决了“如何用对、用好”的实际问题，为临床医生提供了从患者筛选、治疗启动、监测到长期管理的清晰路线图。

了解权威共识的具体内容与临床指导，请见：

▌学术协同与理念升华

治疗的规范化与理念的演进， 得益于神经科学领域多方力量的共同推动。 在学术端，无论是泛长三角脱髓鞘疾病协作组年会这类区域性会议，还是各类全国性学术会议，都持续聚焦于诊断标准的统一与治疗路径的优化。通过开展多学科深度研讨，这些学术平台有力推动了临床实践标准的落地，并在行业层面凝聚诊疗共识，从而整体提升了领域的诊疗水平。在企业端，诸如罗氏神经科学论坛等内部专业会议，则以领域前沿研究与临床实践的结合为核心，从产业侧为治疗理念的升级与临床实践的落地提供支持。

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总结

纵观2025年，抗IL-6R疗法在NMOSD领域 所积累的丰富成果与深刻讨论，清晰地描绘出一条从“机理明晰”到“实证突破”，最终走向“规范确立”的完整发展路径。基于科学探索的“精准之道”揭示了萨特利珠单抗起效的内在逻辑与优势所在；病例报道的“疗效之光”证明了其改变疾病进程的长期疗效；而由指南共识铺设的“未来之路”，则为这项创新疗法惠及更广大患者奠定了坚实的基础。未来，如何将这一系列共识、证据与 展望，转化为在全国范围内规范、可及的临床实践，让每一位NMOSD患者都能迈向“生活不受限”的未来，将是下一个阶段共同努力的方向。

调研问题

参考文献：

[1]中华医学会神经病学分会神经免疫学组.中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南（2025版）[J]. 中华神经科杂志, 2025, 58(7): 687-703.

[2]侯金花. 长寿命浆细胞与系统性红斑狼疮[J]. 肾脏病与透析肾移植杂志,2013,22(6):549-553.

[3]Brynjolfsson SF, Persson Berg L, Olsen Ekerhult T, et al. Long-Lived Plasma Cells in Mice and Men. Front Immunol. 2018;9:2673. Published 2018 Nov 16.

[4]Fujihara K, Bennett JL, de Seze J, et al. Interleukin-6 in neuromyelitis optica spectrum disorder pathophysiology. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2020;7(5):e841. Published 2020 Aug 20.

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