维昇药业-B(02561)：注射用隆培生长激素的生物制品上市许可申请获国家药监局批准

智通财经APP讯，维昇药业-B(02561)发布公告，中国国家药品监督管理局(国家药监局)已批准注射用隆培生长激素(中国境内商品名称：维臻高®，英文商品名称：SKYTROFA®)的生物制品上市许可申请(BLA)，用于在中国治疗3岁及以上儿童及青少年的生长激素缺乏症所致的生长缓慢。

隆培生长激素是一款用于治疗儿童生长激素缺乏症(PGHD)的每周一次生长激素替代疗法，该药物已在中国完成3期关键性试验，并为截至目前唯一一款在阳性药物平行对照试验中证明较短效(每日注射)人生长激素优效及具有同等安全性的长效生长激素(LAGH)。凭藉其新颖的分子设计，隆培生长激素是唯一一款于每周给药之间在体内持续释放未经修饰的人生长激素的LAGH。该未经修饰的人生长激素与脑垂体分泌的内源性生长激素具有相同的分子结构与作用机制。其作用机制既包括生长激素与靶组织之间的直接作用，亦包括生长激素在肝脏中透过促进胰岛素样生长因子-1(IGF-1)生成而产生的间接作用。相较之下，经修饰的人生长激素通常会大幅改变天然生长激素分子的大小、与受体结合的亲和力以及靶组织分布。与每日一次人生长激素相比，隆培生长激素提供了方便的给药方案，注射频率为每周一次，这可能会提高儿童患者在日常生活中给药的依从性。

此新药获批上市主要依据于中国完成对3至17岁儿童生长激素缺乏症患者的3期关键性试验。于此项试验中，于52周时，隆培生长激素的年化身高速率为10.66厘米╱年，而短效(每日注射)人生长激素为9.75厘米╱年，两组治疗差异为0.91厘米╱年(95% CI：0.37-1.45，P=0.0010)。隆培生长激素组于52周时的身高标准差评分(SDS)较基线增加了1.01，短效(每日注射)人生长激素组则增加了0.83， p值为0.0015，从治疗第13周开始，隆培生长激素组的身高SDS改善幅度较短效(每日注射)人生长激素组更为明显，且该差异具有统计学显著性。试验所公布的结果表明了与已完成的全球3期关键性试验(该试验支持了FDA及EMA对其治疗 PGHD的上市批准)的一致性，并证明了隆培生长激素与短效(每日注射)人生长激素相比的优效性以及同等安全性。

隆培生长激素获BLA批准后，集团已启动全面商业化计划，以确保供应并扩大市场覆盖。为确保隆培生长激素推出市场时的供应，集团已与合作伙伴 Ascendis Pharma订立商业化供应协议。同时，集团透过打造一支专注及专业的商业化团队以及实施为商业化、医生认知及市场准入量身定制的方案，增强其商业化能力。此外，集团亦与上药控股、和睦家医疗及安科生物工程订立战略合作，以推动隆培生长激素的分销及推广活动。