上海
东方网记者刘轶琳1月26日报道:记者今天获悉，中国国家药品监督管理局已正式批准舒立瑞（依库珠单抗注射液）适应症扩展至用于治疗 6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。这是目前中国首个且唯一获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗。
此次获批是基于依库珠单抗在难治性 gMG 儿童患者中开展的 III期临床试验（ECU-MG-303）1的积极结果。在该研究中，依库珠单抗在第 26 周相较基线的重症肌无力定量评分（QMG）总分显示出具有高度统计学显著性且具有临床意义的改善（-5.8［95% CI：-8.4，-3.13］；p=0.0004）1。
gMG 是一种罕见的、致残性、慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱。
华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科卜碧涛教授表示：“儿童及青少年正处于生长发育的关键阶段，gMG会严重影响患儿的肌肉功能、生长发育和生活质量。依库珠单抗是目前中国首个且唯一获批用于6岁及以上儿童难治性gMG患者的靶向治疗，填补了我国这一年龄段患者治疗选择上的空白，有助于实现对患儿早期和有效的干预，帮助他们更好地成长与生活。”
据悉，此次获批为该患者人群带来了全新的治疗选择，填补了治疗空白，并有望改善儿童患者的治疗结局与生活质量。
针对依库珠单抗用于治疗儿童难治性全身型重症肌无力（gMG）的适应症，目前正与多个国家和地区的卫生监管机构进行或计划开展申报。依库珠单抗于2023年在中国获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。此外，依库珠单抗已在美国、欧盟、日本以及其他国家获批用于治疗特定的成人和儿童全身型重症肌无力（gMG）患者。
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