专访汪来：百济神州如何打造创新药全球研发“快车道”

2025年12月30日，百济神州自研的新型BCL2抑制剂百悦达®（索托克拉）在中国获批。中国成为索托克拉全球首个获批的国家，该药2026年内有望在美国加速获批。业界曾质疑百悦泽®泽布替尼的成功是否只是“孤例”，而索托克拉的上市将会是打破这一质疑的力证。

“决策者DeepTALK”专栏专访了百济神州总裁、全球研发负责人汪来博士，以讲述索托克拉研发背后的决策故事。他还深入分享了百济神州如何打造出一条全球研发“快车道”，以及作为公司决策者之一，汪来是如何思考关键性节点的决策问题，并推动决策落地。

如何复制泽布替尼的成功路径

对百济

神州

来说，

此次获批的里程碑意义

是推出

一个

有潜力的

新产品，而是其

“全球同类最优（Best-in-Class）”的

成功案例

BTK 领域复制到 BCL2 领域

的成果展现

。如果

CELESTIAL 系列“头对头”试验能

再现泽布替尼的传奇

，百济

神州有望

凭借

数据优势

再次

走出一条

“后来者居上”的道路。

索托克拉肩负两种使命：成为

BCL2领域的“同类最佳”；同时，与泽布替尼联用，最大化百济神州

在血液肿瘤商业化上的

成功

凭借

泽布替尼

+索托克拉+在研BTK降解剂

BGB-16673

百济

神州

或许能够像当年罗氏凭借

“美罗华+赫赛汀+安维汀”统治肿瘤界一样，在血液瘤领域构建一套

完整的治疗方案

，形成差异化竞争壁垒

，让竞争对手难以通过单药实现突破。

医药魔方：索托克拉刚刚获批上市，该药的立项和泽布替尼有何关联？二者开发路径是否相似？

汪来：索托克拉（BGB-11417）于2017年立项，比泽布替尼晚一些。我们在开发泽布替尼的过程中不断思考，如何在它最大的适应症——慢性淋巴细胞白血病/小细胞淋巴细胞白血病（CLL/SLL）领域布局联用靶点，以获得更好的临床疗效。随着泽布替尼从2014年进入临床后不断体现出良好效果，特别是2017年、2018年两项“头对头”试验的推进，我们的信心更足了。同时我们认为，BCL2是BTK最有潜力的联用靶点。

当时，唯一一款在研的BCL2抑制剂是维奈克拉。我们看到它的临床数据虽然不错，但对于靶点的抑制不够充分。我们认为有机会做出一款更好的BCL2抑制剂。于是，我们采取了和设计泽布替尼一样的开发思路——找到临床差异化。开发泽布替尼时，我们目标就是靶点抑制更加彻底，以及有更高的选择性。

医药魔方：对索托克拉这款新药，百济神州寄予了什么样的期待？

汪来：虽然索托克拉对照维奈克拉的“头对头”临床试验 CELESTIAL的数据还没有读出，但我们已经观察到明显的优势。十几年前，我们在临床前数据中看到了泽布替尼优于伊布替尼的信号。如今，同样从临床前数据看，索托克拉对比维奈克拉的优势可能更大。

临床数据也进一步展示了，索托克拉和泽布替尼联用的疗效显著。正在进行的1/1b期、剂量递增/扩展研究试验BGB-11417-101中，160毫克以及320毫克两个剂量组总共入组近140例病人，其中随访时间最长的患者已达三年以上，最短的也有一年以上，目前只有一位低剂量组的患者出现疾病进展。高剂量组的80多位患者，没人出现疾病进展。CLL的全球平均发病年龄中位数是70岁，是典型的老年病。这么长时间都没有患者出现疾病进展，对于这种肿瘤治疗而言，我觉得这样的疗效是划时代的。二者联用有望为CLL患者带来真正革命性的治疗方案。

医药魔方：在CLL领域的布局是否体现了百济神州在整个肿瘤领域的布局思路？

汪来：肿瘤起源于细胞内的基因突变，而且可能存在许多不同的突变，简单来说，细胞“变坏”，获得超能力（失控生长、免疫逃逸、抗凋亡），且在不断变化出新花样，一款药很难满足一个瘤种的全部治疗需求。

在CLL领域，我们有“三驾马车”——泽布替尼，索托克拉，以及在研的BTK降解剂BGB-16673。这三款药物的联用有望满足90%的CLL患者临床需求。我们在2025年美国血液学会（ASH）年会上展示了相当优秀的长期随访数据：泽布替尼在初治CLL/SLL患者中，估算六年PFS率达到74%。单药已经达到这样优秀的疗效，我们对自己的“三驾马车”充满信心。

在实体瘤领域我们借鉴了血液瘤的经验：明确关键瘤种进行深度布局。我们聚焦肺癌、消化道肿瘤和乳腺癌。在每个细化的治疗领域深度布局，我们会选择多个靶点；针对一个靶点，我们会选择不同的modality（药物模式）进行开发。在每个聚焦瘤种我们都会布局10-20个候选分子。但需要指出的是，我们从不盲目扩张，而是基于明确的未被满足的临床需求，寻找有差异化的创新点。

另外，早期阶段管线产品如果能尽早在临床研究中探索联合方案，将为开发带来巨大的机会。这种开发思路的进化是我们十几年来获得的重要启示之一。

百济神州的独特能力

从实验室里的分子结构设计，到临床开发的效率

克拉是百济神州研发哲学的一个缩影。基于对临床需求和肿瘤药物研发规律的深刻理解，百济

神州

有实力和

雄心

在全球范围内定义

CLL新的治疗标准。

百济

神州

的另一个

雄心

则是

通过

加强

早期研发的

数量与质量提升

后期临床试验成功的概率，通过对效率的极限追求

力争

药物研发各

环节

“无缝衔接”

，真正降低药物研发的成本，

创新药行业探索

新的

“解题思路”

。过去

5到6年时间，依托超过 3

7

00 人的全球临床开发和医学事务团队，百济

神州

打造了一条全球临床开发的超级

快车道

”。

据医药魔方数据库统计，以中国为例，

虽然过去两年

全球

BD交易

活跃

，但截至

2026年1月初，

中国在研进度排名全球前三的活跃管线中只有

5%发生过交易，已在美国进入临床阶段的品种仅占中国全部创新药的15%。且很多

管线产品因为没有

全球

临床数据，未能在

BD交易中实现价值最大化。

如今，百济神州希望进一步打造这条

“快车道”，它

的终极意义是让创新药真正具备全球竞争力，真正实现全球价值最大化

医药魔方：百济神州一直致力于成为“新一代全球药企”，是看到了什么样的系统性的参与全球竞争的机会吗？

汪来：从开展全球临床的成本角度，3期临床试验阶段的投入是大头，甚至能占全部投入的三分之二，而2期之前则不到三分之一。许多传统跨国大药企“入局”的时机多选择在管线产品2期临床试验读出较好的数据，甚至是已经开展3期试验、需要拓展新适应症的阶段，用很高价格买下有相对稳定预期的产品。我认为，这恰恰是百济神州的一个巨大机会。

同时，十几年的实践让我们发现：只要从科学为本的逻辑出发，时间一定会给我们足够的回报和惊喜。举一个简单的例子，BTK抑制剂进临床前，没有人能想象到它会撑起超过100亿美元的市场。因为当年没有人想到过PFS（无进展生存期）能达到这么长。PFS长拉长了患者用药的时间，并拉升了药物的商业回报。

回到创新药开发的根本上：新药开发周期长、投入大，传统跨国药企并不能满足全部的治疗需求，如果能有更多资源投入到早期研发，行业有机会提高效率，进而降低药物开发成本。我们看到了系统性的机会，进而有望为整个行业提供新的发展思路。

医药魔方：如何做提升平均投入产出比、进而为整个行业提供新的发展思路？

汪来：过去的五六年里，百济神州花许多心血打造了一条全球临床开发的“快车道”并看到了成效。

举两个例子。第一个例子，过去两年间，我们完成近 200 个剂量爬坡队列的入组，中位入组时间为每个队列 1.5 个月。在全球维度，这是非常快的速度，行业常见的平均速度是3个月一个剂量组。1期临床试验的剂量爬坡往往要有6-10个剂量。按照这个速度，一个完整的剂量爬坡，我们只需一年时间，是行业平均时长的一半。

第二个例子，我们在2025年3月完成了索托克拉第一个3期临床试验的患者入组。我们在20个国家、200多家临床试验中心，一线治疗CLL入组700例患者，只花了14个月。

这条全球临床开发的“快车道”是百济神州为自己打造的硬实力。从2019-2020年，我们开始全面推行CRO-free（去CRO化。CRO，合同研究组织）模式。最早意识到并坚定推行这件事的是我们的联合创始人、董事长兼CEO欧雷强（John V. Oyler）。他很清楚，外包模式在效率、速度和成本上有先天的结构性上限。公司发展到一定规模后，必须依靠内部建设的关键能力。

同时，在具体细节上，我们持续挖掘提升效率的空间。我们识别出临床开发的所有时间节点，用精细的执行不断缩短时长、提升质量。正是通过尽量消除每一块可能浪费的空白时间，我们的全球临床试验才得以高效、高质开展。

医药魔方：如何去最大化发挥这条“快车道”的价值？

汪来：现在，我们愿意把这条全球研发“快车道”拿出来共享，尝试一种新的合作模式。

对于外部潜在合作方来说，驶入百济神州的“快车道”的合适时机是什么？我认为，POC（Proof of Concept，概念验证）阶段才是巨大的价值拐点。我们的管线产品一旦达到POC里程碑，就可以开3期临床试验。如何帮中小型创新药企的管线产品快速做到POC阶段？百济神州在经验和基础设施方面有很大优势，同时特别希望能帮助更多创新药企服务全球患者，并证明产品价值。这也是我们心目中“新一代全球药企”应有的担当。

敢做难而正确的决定

作为创始团队的核心成员，

2011年加入百济神州后，汪来

在公司研发版块的职责不断扩展

2016年底，汪来

负责

亚太区

临床开发；

2019年，汪来

负责全球临床运营

2021年，

汪来出任全球研发

负责人

汪来

认为，百济神州成立

15年来，做的最重要的决定就是开展泽布替尼对照伊布替尼的“头对头”临床试验。如果没有当年的这个“冒险”，泽布替尼也不会有如今全球BTK抑制剂市场占有率第一的商业回报。

汪来把这种以科学为基础做决策的方式视为百济神州的基因，特别是

“遇到问题时，敢不敢做艰难的决定？”正是这些决定，塑造了今天的百济

神州

2025年底，汪来任百济神州总裁、全球研发负责人。除了公司研发，

他的

职务

延伸到了业务拓展和

业务

联盟

关系

管理

医药魔方：如果说对百济神州来说，当年做出“头对头”的决策是最难的。那么对您来说，作为全球研发负责人，最难的是什么？

汪来：是打造一支真正融合的全球化临床开发团队。

我们希望用行业领先的速度推进全球临床开发。在全球27个国家和地区，我们都有内部CRA（临床监察员）。如何让全球不同国家、不同文化、不同背景的同事都接受、理解、参与，进而用相同的速度和质量推进临床试验？

在2021年担任全球研发负责人后，我的第一个抓手就是“速度“——因为速度最容易让大家迅速看到成果，进而凝聚到一起。勤奋、努力是我们的传统美德，它同时和西方的“胜利文化（winning culture）”不谋而合。

整合全球团队的背后是无数的尝试和努力。最终，逐步凝聚了一批认同百济神州研发文化的人。到2024年，我们的临床开发速度全面提升，整合的效果开始全面显现。

当然，我们对自己还有更高的要求。从人员效率的角度，我认为传统的临床运营还有很大提升空间。接下来，我们会探索如何利用AI——特别是在临床阶段。以收集受试者用药安全性、有效性数据为例：是否有可能参考快递的后台算法，让CRA合理规划任务、提高在研究中心做监察的效率，我们正在做这方面的开发。

我相信，创新非常艰难，而一旦有所突破，就会获得巨大的竞争优势。

医药魔方：您在百济神州负责研发，升任公司总裁后，还负责业务拓展及业务联盟关系管理。您的决策角色有哪些变化?

汪来：此次调整是公司将BD和公司内部研发整合。整合之后，BD决策可以更多、更有效率地从科学出发，联动内部自主研发和外部合作，更好地管理管线产品组合。

随着预期扭亏为盈，公司也有计划考虑更多的license in交易，以及探索一些新的合作方式。

以2025年中国创新药BD为例，我们观察到，从交易的内涵到交易双方预期都在发生变化。越来越多创新药企业并不仅仅追求产品价值被跨国药企认可，而是瞄准了后者全球开发的平台和经验，希望在创新药全球价值链上向上攀登。

百济神州有丰富的全球开发经验和扎实的临床赛道建设，合作模式上也愿意提供更多的灵活性。我们愿意成为有全球化发展需求的创新药企的合作伙伴。

医药魔方：您一直认为泽布替尼的“头对头”试验的开展是百济神州十五年里最重要的决定。如今在一个不确定性不断增加的行业环境里，对决策者提出了什么新的要求？

汪来：回过头看，百济神州在关键的节点上能做出正确的决定。如果做一次正确的决定是因为运气，做三次正确的决定可能就代表了一种思维方式、一种决策逻辑。这已嵌入百济神州的基因。

百济神州的决策始终以科学为基础，即让科学、让数据告诉我们哪个是正确的决定。当内外部的数据能够给决策以指引的时候，我们要敢去下决定，哪怕这个决定可能带来风险。

每个药企所处的阶段都不一样，但是我们这个行业存在的根本，是解决患者未被满足的临床需求。当我们面对艰难的决定不知何去何从，也许可以用“终极问题”帮助决策：做这件事，是否出于科学而非其他因素考量，是否真正服务患者需求，是否真正意义上在推动行业的发展？如果答案都是“是”，那么就相信科学，其他的交给时间。

栏目介绍

《决策者DeepTALK》栏目由医药魔方出品，聚焦于制药企业立项研发、商业化、国际化、产业合作的底层决策逻辑，拆解企业核心战略动向，通过与业务管理一号位、企业掌舵人和行业战略家的深度对谈，构建一套理解头部医药企业运营和产业变局的认知坐标系和价值参考系。在这里看懂决策，读懂时代。

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