首款 CAR-T 针对 AL 型淀粉样变性，有望支持门诊！远期完全缓解率有望提升至 95%

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近期，Immix Biopharma 公布了其在研BCMA CAR-T 疗法 NXC-201治疗复发/难治性轻链型（AL）淀粉样变性的 II 临床研究结果。该公司计划在今年读出 NEXICART-2 研究的最终数据，并提交生物制品许可申请（BLA）。

NXC-201 的 CAR 结构经过优化设计，使其具有高转导率、高持久性、低脱靶率的特点，能够以更低的剂量达到更好的效果，降低由剂量导致的毒性，同时这一候选产品的持久性也得到提升，能够长时间在体内发挥作用，减少细胞耗竭的发生，具有门诊应用的潜力。

此次公布的数据显示：75% 的患者（15/20）达到了完全缓解，5 例疗效待评估患者中，4 例骨髓微小残留病检测阴性，这一指标预示其后续有望达到完全缓解，或将使该疗法远期完全缓解率提升至 95%。在安全性方面，未观察到神经毒性事件，仅出现低级别细胞因子释放综合征，且该不良反应持续时间的中位数仅为 1 天。

Immix 生物制药首席执行官 Ilya Rachman 表示：“这些数据进一步验证了 NXC-201 在 AL 型淀粉样变性中的潜力，让我们向目标又迈进了一步——按计划于 2026 年提交 BLA，将这款极具前景的疗法带给广大患者。”

根据 Zanwar 等人 2024 年的数据，传统手段治疗复发/难治性 AL 淀粉样变性患者的完全反应率为 10% 或更低，表明存在高度未满足的医疗需求。而目前尚无针对这一适应症的 CAR-T 上市，如果 Immix 顺利递交的话，NXC-201 则有可能成为首款针对 AL 淀粉样变性患者的 CAR-T 疗法，将适应症从肿瘤领域拓展到非肿瘤性浆细胞疾病领域。

参考资料：

1.https://immixbio.com/at-ash-2025-oral-presentation-immix-biopharma-reports-positive-phase-2-nxc-201-results-advancing-toward-bla-submission-as-a-potentially-first-and-best-in-class-therapy-for-relapsed-refractory-al-am/

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