22亿美元BD新药，敲定商业化CDMO！

重磅潜力分子持有企业，敲定合作CDMO，负责用于3期临床试验和潜在商业化的药物生产供应。

图源：Contract pharma

今年启动三期试验拟2029商业化，生产花落这家CDMO

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Contract pharma 近日报道，全球生物制药CDMO 提供商Rentschler Biopharma与开发针对活化因子Xa (FXa DOAC) 的直接口服抗凝剂并治疗遗传性凝血障碍的生物技术公司VarmX达成合作，共同生产VarmX的主要项目VMX-C001，用于3期开发和潜在的商业化。

据报道，Rentschler Biopharma于2022年在其位于德国劳普海姆的工厂开始支持VMX-C001的早期开发，此后VarmX已使用Rentschler提供的符合GMP标准的原料启动了其III期临床试验。所有后续的III期临床试验用药，包括工艺验证，都将在Rentschler Biopharma位于马萨诸塞州米尔福德的工厂生产，这是向后期临床和商业化生产过渡的一部分。

Rentschler是德国老牌生物制药CDMO企业，在生产各种生物制剂方面拥有丰富的专业知识，包括强化灌注工艺能力以及支持补料分批策略。去年1月其决定退出细胞与基因治疗（CGT）领域，停止其在英国斯蒂夫尼奇工厂的运营，并增加对生物制剂（基于细胞培养的治疗性蛋白质）的关注。

VarmX是从莱顿大学医学中心（LUMC）分拆出来的企业，该中心由世界领先的止血和血栓专家Pieter Reitsma教授于2016年创立。

VarmX主要资产VMX-C001是一种改良的重组人凝血因子Xa蛋白，它通过基因工程技术对凝血因子Xa进行修饰，使其在被FXa抑制剂（如利伐沙班、阿哌沙班等直接口服抗凝药）抑制的情况下，仍能恢复凝血功能，可帮助需要紧急手术或在使用FXa DOAC时出现严重出血的患者恢复凝血，它可能具有与所有FXa DOAC联合使用，并可与其他常用抗凝剂（如肝素）联合使用，且不会增加血栓风险。

针对服用Xa因子抑制剂的患者的急性大出血这一临床痛点，欧盟和美国尚未有完全批准的治疗药物，此前唯一获得FDA批准的逆转剂是Andexxa。但在2025年12月22日，阿斯利康宣布基于商业原因，自愿从美国市场撤出抗凝药的逆转药物Andexxa（andexanet alfa），当天起停止在美销售和生产。报道消息透露，原因是血栓风险增加，FDA始终拒绝完全批准——FDA表示，根据现有数据，Andexxa相关的严重风险，包括血栓栓塞事件的增加，超过了其获益。而除了安全问题，成本也在过去限制了Andexxa的普及。

鉴于Andexxa是目前唯一一款获批的凝血因子Xa抑制剂逆转剂，临床替代方案有限，加之其又从美国撤市，VMX-C001在美将有“市场独占”机会，且本身有全面“超越”的优势：

图源：MedPage Today

与Andexxa的机制不同，后者依赖于灭活FXa抑制剂；而VMX-C001由于具有修饰的结合位点，能抵抗 FXa 抑制剂的作用（旁路剂），从而迅速恢复凝血功能；安全性，VMX-C001的早期临床数据显示没有促凝血信号（即没有血栓形成风险）。Andexxa存在血栓形成风险且风险在增加，如上文所述已从美国撤市。

此外， VMX-C001可以与肝素同时给药，而Andexxa可能导致肝素抵抗，且FDA标签建议在肝素化之前避免使用（美国约30%的住院患者接触肝素）。

给药方面,VMX-C001的给药时间更短(10秒至2分钟），半衰期更长(30小时），在紧急情况下可能更有利。

VMX-C001于2025年9月获得美国FDA的快速通道资格认定和日本药品和医疗器械管理局 (PMDA) 的 I 期临床试验豁免，2026年初启动其针对紧急手术的全球III期临床试验 EquilibriX-S，预计2029年开始商业化。

图源：企业官网

去年达成22.05亿美元BD合作，首付款超1亿美元

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去年9月，VarmX 与全球血制品龙头企业CSL达成战略合作，CSL将全额资助VMX-C001全球3期EquilibriX-s试验，还将全力资助和支持后期产品开发、制造以及上市前的商业和医疗事务活动。双方甚至签订了独家期权协议，CSL计划收购VarmX 所有已发行和流通的股份。

根据合作协议，CSL将预付1.17 亿美元以获得收购 VarmX BV 的选择权，该权利可在收到III期数据后行使。在VMX-C001上市前，CSL可能支付高达3.88 亿美元的额外款项；上市后，还有基于成功的里程碑付款，最高可达17亿美元；交易总额合计22.05亿美元。

以血液制品为基点，CSL展开布局了血浆分馏、重组蛋白技术、细胞和基因治疗三大战略科学平台，重点开发并生产有助于治疗免疫缺陷、凝血障碍、心血管及代谢性疾病、呼吸疾病以及移植排斥的创新药物，将VMX-C001收入囊中，预计将培育全新业务增长点:

相关分析指出，到2030年，美国、欧洲和日本估计将有3000万患者服用Xa因子（FXa）直接口服抗凝剂（DOAC），用于预防房颤中风和治疗深静脉血栓形成等慢性适应症。虽然这些疗法非常有效，但每年有2-4%的患者面临严重的、危及生命的出血或需要紧急手术，每周有超过30000名患者受到影响。

图源：企业官网

这将直接推动抗凝血逆转药物使用增加，需求将持续增长。到2030年，全球抗凝血逆转药物市场预计将达到约22.5亿至27.8亿美元，且由于Xa因子抑制剂的使用(如阿哌沙班)在DOAC 领域占据主导地位，很大一部分且不断增长的逆转市场价值与针对Xa因子相关重大出血的药剂相关。

参考来源：

[1] Contract pharma

[2] MedPage Today

[3] Medaverse

[4] 药政时势

[5] 动脉网

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撰写编辑：May / 封面图来源：网络

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