救命药将退市，四年百万治疗费罕见患者太难了

哈喽，大家好！我是你们的小陆，又有一款罕见药将退出中国市场，这就意味着以后在中国市场上这款药物就是断供状态，有患者表示吃奥唑司他这款罕见药4年时间就花掉了100万，如今这款药直接从中国市场上“消失”，一时之间也有不少人难以接受，只能说罕见病患者太难了！

又一款罕见病药物将告别中国市场，消息传来让无数库欣综合征患者陷入恐慌。对这个小众群体而言，药物不仅是治疗手段，更是维系生命质量的最后防线。

有患者坦言，服用奥唑司他四年时间，仅药品费用就累计花掉一百万元。沉重的经济负担之外，如今还要面临无药可吃的绝境，双重压力让人难以承受。

近日，意大利制药公司Recordati旗下100%控股的中国子公司锐康迪，正式启动注销备案流程，这也意味着，这家企业将彻底退出中国市场，相关药品供应同步终止。

锐康迪的退出并非毫无预兆，背后是罕见病药物市场普遍面临的生存难题。企业的商业抉择，最终买单的却是依赖药物续命的患者群体，命运轨迹被轻易改写。

伴随锐康迪的离场，其旗下多款罕见病药物将停止对中国供货。其中奥唑司他的断供影响最为深远，它是目前中国境内唯一一款治疗库欣综合征的口服药物。

库欣综合征患者群体本就小众，临床治疗手段有限，奥唑司他的存在，为无法耐受手术或手术效果不佳的患者，提供了维持病情稳定的重要选择。

这款药物于2024年9月在中国获批上市，2025年4月正式实现商业化销售，截至目前在国内上市时间尚不足一年。短暂的供应周期，让患者刚看到希望就陷入绝望。

不过早在2021年，奥唑司他已作为先行先试项目，在博鳌乐城国际医疗旅游先行区投入使用。四年间，它早已成为部分患者不可或缺的救命药。

对库欣综合征患者而言，锐康迪的退出无异于切断救命通路。没有替代药物，病情随时可能恶化，生活质量大幅下滑，甚至面临生命危险。

据媒体公开报道，那位四年用药耗费百万元的患者，只是罕见病群体用药困境的一个缩影。高昂的药费、有限的医保覆盖，让他们长期在绝望中挣扎。

罕见病药物的高定价并非企业单方面决定。德勤研究报告显示，一款新药平均研发成本高达23亿美元，罕见病药物因临床试验招募困难，单位成本更高。

诺华开发的脊髓性肌萎缩症基因治疗药物Zolgensma，单剂定价212.5万美元，背后是十余年、逾30亿美元的研发投入，高成本最终必然传导至药价。

中国罕见病总患病人群估计达两千万，但单病种患者数量极少，戈谢病、庞贝病等病种患者通常仅千人级别，部分地区确诊病例不足数十人。

极小的市场需求，让药品销售收入难以覆盖研发成本。企业缺乏持续供应动力，退出中国市场成了无奈的商业选择，却将患者推向绝境。

奥唑司他并非个例，此前治疗黏多糖贮积症的药物艾而赞、治疗法布雷病的药物法布赞，都曾因市场需求不足、运营成本过高，先后调整在华供应策略。

患者们不仅要承受病痛折磨，还要为寻药四处奔波。部分家庭耗尽积蓄，只为维持基本用药，一场疾病就足以压垮整个家庭。

更残酷的是，多数罕见病药物未纳入医保。患者需全额承担巨额药费，四年百万元的花费，对普通家庭而言根本无力承受。

奥唑司他断供事件，再次将罕见病群体的生存困境推向公众视野，越来越多人开始关注这个小众群体，呼吁完善医疗保障体系，破解用药难题。

政策层面已开始发力。近年来医保谈判持续向罕见病药物倾斜，多款高价药通过谈判降价纳入医保目录，大幅减轻患者负担。

针对企业研发动力不足的问题，多地出台扶持政策。对罕见病药物研发给予资金补贴、临床试验绿色通道等支持，降低企业研发成本与风险。

国内药企也开始布局罕见病药物领域，通过自主研发、引进授权等方式，丰富药品供给。部分国产药物已进入临床试验阶段，未来有望填补市场空白。

患者组织的力量也在不断壮大，他们通过科普宣传、政策倡导，推动罕见病认知普及，搭建患者与企业、政府的沟通桥梁，为群体发声。

民间力量也在汇聚爱心。不少公益组织发起罕见病救助项目，为困难患者提供用药补贴，缓解经济压力，让他们在困境中感受到温暖。

奥唑司他的断供危机尚未完全化解，但微光已在前方。随着政策完善、技术进步、社会关注，罕见病群体的用药困境正逐步改善。

每个生命都值得被珍视，罕见病虽小众，患者的健康权与生存权不应被忽视。相信在各方努力下，更多罕见病患者能摆脱用药困境，迎来属于自己的阳光。

医疗保障的进步，从来都是从关注每个小众群体开始。愿未来再无救命药断供之痛，每个生命都能被温柔以待，在健康的道路上稳步前行。