2026年度十大科技突破榜单发布，生命科学领域三项进展上榜

日前，全球知名科技媒体《麻省理工科技评论》（MIT Technology Review）公布了2026年度的“十大突破性技术”（10 Breakthrough Technologies）榜单。文章指出，这些技术有望对我们的世界在未来几十年里产生重大影响。在这份榜单中，生命科学领域的进展占了三席。本文将结合这一榜单和公开资料对相关进展进行介绍。点击文末“阅读全文/Read more”，即可访问《麻省理工科技评论》官网页面。

图片来源：123RF

碱基编辑婴儿（A base-edited baby）

2024年8月，男婴KJ出生时即被确诊患有一种罕见的遗传性疾病，体内会不断积累有毒的氨，病情可能致命，并伴随严重的神经系统损伤风险。医生们为他进行了DNA测序，并很快发现他患有一种罕见的代谢疾病——氨基甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺陷症，属于尿素循环障碍的一种。由于肝脏无法正常代谢氨，毒素迅速积累，若未及时治疗，随时可能导致严重的脑损伤甚至死亡。统计显示，患有这类疾病婴儿的早期死亡率高达50%。

在当时，等待肝移植几乎是他唯一的生存希望。然而，医生团队为他提供了一种基于单碱基编辑（base editing）技术的个体化基因治疗方案，这项技术无需切断DNA双链，而是精准替换单个碱基，尤其适合用于婴儿。通过此技术可以直接纠正导致疾病的特定基因“拼写错误”。

这一高度定制化的基因编辑疗法似乎取得了成功。经过三次治疗后，KJ的情况明显改善，并在2024年12月迈出了人生的第一步，随后第一次在家中度过了圣诞节。根据报道，这是全球首次公开报道的、针对单个患者量身定制的基因编辑药物成功应用案例，也为遗传病治疗打开了全新的可能性。

▲KJ案例发布于《新英格兰医学杂志》上（图片来源：参考资料[2]）

这一案例极大地鼓舞了研究团队。目前，他们正计划针对由不同突变引起、但机制相似的婴幼儿遗传病开展临床试验，并希望通过小规模试验获得监管批准，从而在未来几年内让这种疗法变得更可及。与此同时，更多研究者和初创公司正在加入这一领域；美国监管机构也已就“定制化、个体化治疗”的潜在审批路径释放出积极信号。

基因复活（Gene resurrection）

2025年对Colossal Biosciences而言是颇具话题性的一年。这家以“去灭绝（de-extinction）”为目标的生物技术公司，致力于通过基因技术重现已经消失的物种，如猛犸象和渡渡鸟。2025年3月，该公司宣布培育出所谓的“长毛鼠”，该动物浓密的毛发和卷曲的胡须源自对猛犸象相关基因特征的模拟。

随后一个月，Colossal又发布了更引人注目的消息：他们通过对灰狼DNA进行约20处基因修改，结合对远古恐狼（dire wolf）骨骼中DNA的研究，成功培育出三只外观呈雪白色的“恐狼”。这些动物是否真的可以被称为恐狼仍存在争议，但其背后的技术路径无疑引发了广泛关注。

该技术核心在于对远古DNA的提取、测序与分析，并将由此获得的遗传信息引入现代物种的细胞中。这类研究不仅有助于深化我们对人类祖先和古代动物的认知，还与克隆技术一道，在野生动物保护等领域展现出潜在应用价值。

胚胎评分（Embryo scoring）

在体外受精（IVF）过程中，胚胎通常会在植入子宫前接受“评分”，以评估其继续发育并成功着床的可能性。长期以来，这一流程主要围绕胚胎的健康状况和存活潜力展开。随着相关技术的不断进步，胚胎评分的范围也在持续拓展：如今，实验室可从胚胎中取出少量细胞，对其DNA进行分析，用于筛查越来越多的遗传性疾病，从而为临床决策提供更为全面的参考。

参考资料：

[1] Three technologies that will shape biotech in 2026. Retrieved January 16, 2026 from https://www.technologyreview.com/2026/01/16/1131363/three-technologies-shape-biotech-in-2026-gene-editing-embryo-scoring/?utm_source=Twitter&utm_sf_cserv_ref=15808647&utm_campaign=site_visitor.unpaid.engagement&utm_medium=tr_social&utm_sf_post_ref=652594710

[2] Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease. May 15, 2025 N Engl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2504747

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