赫吉亚，凭什么拿下第一？

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聚焦高成长公司，15万+投资菁英共同关注

沉淀两日，资本市场对中国生物制药的收购交易已有清晰反馈——12亿元拿下（全资收购）小核酸超新星赫吉亚，超值！

作为业界公认的“医疗并购之王”，中生如何提前锁定了小核酸这一绝对前沿领域，选中这家仅于7年前成立的创新药企？这笔交易的性价比背后，又藏着怎样的价值评估逻辑？

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赫吉亚技术平台，全球领先

技术平台是小核酸（siRNA）药物领域的灵魂。

赫吉亚siRNA技术平台目前看全球领先，每一个都瞄准了赛道潜在痛点，可能是并购发生的核心原因。我们一一拆解：

● MVIP肝内递送平台

根据披露，MVIP肝内递送平台是全球首个且目前唯一经临床验证、可实现“一年一针”长效给药的siRNA递送系统。

该递送技术采用双位点GalNAc链接独特设计（siRNA 的正义链和反义链各连接了 GalNAc 分子），可有效防止外切酶降解反义链末端片段。基于这一特性，MVIP平台开发的产品能大幅提高siRNA在体内的稳定性和沉默效率，在体内展现出更长的半衰期和更高的特异性。进一步，提供了更丰富的给药途径和探索肝外递送的可能性。

这些技术特点在赫吉亚的产品上得到了初步的概念验证，体现出更低起效剂量、更好的安全和疗效，以及更长的给药周期。

更令人惊喜的是，该平台获得了美国专利授权（到2041年），并且在体外与体内模型中，均表现出优于现有同类平台的递送效率与效果。熟知行业的投资人会知道，这是国内小核酸海外授权交易被“卡脖子”的关键原因。目前国内肝内递送管线多在GalNAc递送专利技术（覆盖较广，连接结构、合成工艺与应用领域受限）上进行改良，out-license短中期内还是受到专利限制。

● 双链偶联技术平台（DDP）

据披露，赫吉亚自主开发的双链偶联技术平台（DDP），不仅可同步递送双靶点siRNA实现“1+1>2”的协同治疗效果，并且不局限于肝内递送平台（可借助或融合其他肝外递送平台进行双靶点siRNA药物的开发），可覆盖多机制介导的复杂难治性疾病，目前已经在NHP模型得到强数据验证。

双靶、多靶点药物开发已经是明确的产业趋势，尤其在小核酸领域，同步递送双靶点siRNA技术方向方兴未艾。目前全球临床进度最快的APOC3*PCSK9双靶siRNA管线ARO- DIMER - PA，临床前研究已经展现出一定周期的双目标mRNA同步降解和对应标志物的高效降低，目前处于临床I期，成为赛道最热的技术趋势之一。

但是目前，双靶siRNA的难点主要在于平衡双靶点，实现同步均衡抑制，以及药物序列设计更复杂带来的大规模生产工艺转化问题。

DDP平台凭借独特的化学链接结构，可大大减少产品生产工艺的技术难度、降低生产成本以及质量质控的难度，有望解决全球双靶siRNA开发的核心难题。

● 神经系统疾病开发递送平台（NSDP）

精准高效肝外递送技术平台的开发，同样是目前小核酸技术领域公认的难题之一。

在肝外，赫吉亚已经对外公布了神经系统疾病开发递送平台（NSDP），其目标靶向器官涵盖中枢神经系统（CNS）、外周神经系统（PNS）以及广泛的肝外组织。相比一般的器官组织，CNS对于siRNA递送系统的稳定性（穿透血脑屏障）、精确性&效率（减少脱靶）等因素都提出非常高的要求。赫吉亚首个肝外递送技术平台选择神经系统靶向，并且认为其靶向组织递送效率、疗效和半衰期具备全球同类最佳潜力，这展现了对自身递送技术实力的强大信心。

据披露，NSDP平台2026年将有产品进入临床阶段，进一步将自身siRNA管线扩充至更广阔的适应症领域。

这也仅仅是序曲。据赫吉亚介绍，目前公司靶向其他组织器官（脂肪，肾脏，肺等）的递送系统技术也基本完成平台验证，后续各个肝外递送平台管线有望全面进入临床阶段。

赫吉亚这些技术平台，逻辑上可以将当前主流慢病的新老靶点重做一遍（），以及将第一代siRNA分批迭代，是妥妥的爆品siRNA管线孵化器。

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首发Lp(a) siRNA，全球最佳的潜力

再来看看产品。从官网信息看，赫吉亚拥有超20款管线资产涵盖多个疾病领域，其中有4款产品进入临床阶段，最令市场关注、临床进度最靠前的莫过于靶向Lp(a)的siRNA管线Kylo-11。

（图源：赫吉亚官网）

据中生收购说明会信息，Kylo-11也是中国生物制药最先看上的潜力资产。

Kylo-11目前正在推进中美两地多中心临床2期研究，首例患者入组时间为2025年10月。目前全球并未有任何特异性降Lp(a)药物获批，从在研Lp(a) siRNA临床进度上看，而Kylo-11是国产管线中进度最快的，并且拥有自己独特的竞争优势。

据Family Heart Foundation统计，美国约有2000万动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者，其中约20%-25%伴有Lp(a)升高，意味着潜在目标人群约为350万-500万；保守估计到2033年约有10%的人群会接受Lp(a)检测，2033年美国市场的潜在商业规模接近30亿美元。

另据JACC 2025中国大样本研究测算，Lp(a)水平升高（>50 mg/dL）人群接近1亿人，潜在治疗市场空间同样不可小觑，国信证券预计全球Lp(a)治疗药物市场规模可达70亿美元。

（图源：摩根士丹利）

正因Lp(a)巨大的市场潜力，过去10年催化了两波BD热潮，分别是2021年之前的小核酸药物（诺华、礼来、安进）和2024-2025年的小分子药物（默沙东、阿斯利康），不难看出MNC追求的都是患者依从性更好的创新药物（口服、长效注射）。

先从Lp(a)创新药物的疗效迭代入手，现有获批的PCSK9、烟酸等疗法只能降低大概20%-25%的Lp(a)水平（对患者心血管风险因素影响不明确），目前口服小分子方面最强者礼来Muvalaplin每日240mg够降低患者85.8%的Lp(a)水平，而当前已有siRNA药物Lp(a)降幅水平显著优于口服小分子，这可能提示Lp(a) siRNA是赛道的最优解。

目前Lp(a)小核酸后期药物主要竞争点在于“可观Lp(a)降幅+更长效注射依从”，后者的权重正在逐渐变高，从摩根士丹利对诺华4周一次Pelacarsen的和安进12周一次的Olpasiran销售峰值预测便能看出，分别为15亿美元21亿美元。Olpasiran也有它的缺陷，其高剂量组注射部位不良事件发生率高达28%，这提示更长效、低剂量高效抑制迭代产品的机会。

另外，口服小分子药物的竞争优势在于成本和工艺成熟优势，如若siRNA迭代药物能够呈现每半年或一年注射一次的长效，那么未来将在与小分子竞争中占据绝对优势。

赫吉亚的Lp(a) siRNA管线Kylo-11目前来看是赛道中的“同类最佳”，目前已完成的临床一期试验显示：单次皮下注射即可实现95%的Lp(a)降幅（患者甚至Lp(a)水平低于检测下限），预疗效持续可达一年以上，且其剂量远低于同类产品，有力支持其一年一次给药的治疗方案。

一旦Kylo-11在中美二期临床数据获得持续验证，赫吉亚这些FIC/BIC管线的出海、商业化价值将加速释放。

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批量FIC/BIC爆品，BD空间拉爆

都知道中国生物制药的肿瘤业务非常强，但公司的慢病1.0创新业务布局已经成型并蓄力商业化（“大品种+成体系产品集群”），目前已经在呼吸、代谢、镇痛三大领域深度布局。这一次收购赫吉亚，不仅在为公司慢病2.0时代搭载了前沿技术平台发动机，并且为后续公司深入更多慢病领域提供介入抓手，包括心血管、中枢神经疾病领域等。

赫吉亚这个爆品孵化技术平台，正在源源不断为中国生物制药慢病2.0时代批量输送FIC/BIC管线。

价值最先起爆的是心血管大赛道，赫吉亚管线覆盖Lp(a)、APOC3、PCSK9等多个直接影响心血管患者高危风险靶点，覆盖全球超过5000万高危患者，潜在市场突破200亿美元。

如果说Lp(a)被视为心血管残余风险因素，那么甘油三酯（TG）升高给潜在心血管患者带来的风险因素更加直白， ‌严重高甘油三酯血症（sHTG）可能带来急性胰腺炎的风险，特点是反复发作、致死率高，全球潜在患者超过1000万。

靶向APOC3小核酸药物已经成为这一领域最有力的治疗方式，现有ASO药物可降低患者50%-70%，在研siRNA最长效为3个月一针。赫吉亚新一代长效APOC3 siRNA管线Kylo-12目前正处于临床一期，据悉能够实现优于同类产品APOC3降幅，且有机会低剂量或相同剂量下实现较现有ASO和siRNA同靶点产品同等甚至更优的TG降幅，有望实现“一年一针”的治疗，彻底变革sHTG患者的治疗模式。

更王炸级别的后手在于，赫吉亚手握多款PCSK9 plus的双靶点新一代产品，直接跳过了目前PCSK9、ANGPTL3内卷严重的问题，不仅能够实现siRNA串联方式1+1＞2且两个靶点同步均衡抑制的核心难题，同时在基础上有望实现一年一针的给药，剑指心血管一级预防的超200亿美元广阔市场。

赫吉亚在代谢大市场的管线创新标新立异，临床阶段Kylo-0603是全球FIC的GalNAc偶联小分子THR-β激动剂，其独特肝靶向性设计，使得Kylo-0603能够以更低的剂量达到更好的疗效，进一步开发了THR-β这一靶点的广阔潜力。

THR-β这一靶点被Madrigal的Resmetirom在MASH验证，其成为全球首个MASH靶向治疗药物，2025年Resmetirom仅MASH适应症大卖8亿美金销售。Kylo-0603的潜力远大于Resmetirom，Resmetirom胃肠道三级AE大于10%，Kylo-0603安全性远优于Resmetirom（无胃肠道毒性），并且在饮食诱导的肥胖小鼠模型中的LDL-C降幅近90%，并在与GLP-1药物联用的临床前数据中展现高效的减重保肌效果，这意味着该药拥有覆盖MASH、减重增肌、降低心血管人群风险的广谱治疗潜力。

在海外Poc率先验证的减脂增肌靶点INHBE，其直接作用于脂肪组织的分布和代谢效率，与GLP-1药物联用存在巨大的协同空间，成为新一代减脂增肌潜在重磅炸弹。目前先行者WVE的WAVE-007对mRNA敲降幅度约75%，至少可维持6个月，这样水准已经让WVE市值一度攀升到30亿美金。赫吉亚的HJY-10预计将在今年进入临床阶段，基于公司MVIP平台的技术特性，预计这款管线大概率将剑指一年一次给药、INHBE mRNA敲降水平在85-90%，未来有望实现更好的内脏脂肪减少、减重保肌的效果。无论是国内还是海外，减重人群规模巨大，全球减重市场2030年突破千亿，INHBE药物有望成为最佳GLP-1减重伴侣，百亿美元市场可期。

从这笔交易看，对于赫吉亚，并入中国生物制药是看中Pharma强大临床和商业化能量加速自身管线价值兑现；但对于中国生物制药而言，收购赫吉亚就是公司为加速进入慢病2.0创新业务时代搭建了一个“孵化大量金蛋”的骨架，赫吉亚批量潜在FIC/BIC的siRNA管线给中生在万亿慢病市场，提供了足够的底气和深度。

赫吉亚就像挖之不尽的宝藏，靶向HBV siRNA管线Kylo-04、靶向APP siRNA治疗阿尔兹海默的HJY-02，以及大量肝外递送平台管线等待挖掘。

看到这里，或许就不难理解为什么中国生物制药从最初想BD单管线到全资收购赫吉亚的巨大转变，可谓是以比较小的代价，为公司注入了未来无限的可能性。

结语：最近我们看到创新药行业的并购潮似乎已经开始滚雪球了。有时候你不得不佩服，中国生物制药作为中国独一拥有资产整合能力的Pharma，他们发现中国前沿技术资产毒辣眼光，强悍的“BD&并购谈判”能力，以及闪电般的落地节奏。从在PD-1/VEGF双抗赛道收购礼新医药，继而又在小核酸领域再一次开启首个全资并购案的先河。可以预见的是，礼新、赫吉亚，或许只是中国生物制药全球化资产整合战略中的关键几步，未来可能还有更多在大市场大适应症领域的交易诞生，这些并购交易将极大地促进行业研发效率提升，加速中国创新药的全球化进程。

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