自免新进展：红斑狼疮口服新药启动III期，第二款CAR-T疗法启动III期

近日，美国临床试验收录网站显示，两款自免新药启动了首个III期临床试验。

Zola-cel

Zola-cel（Zolacaptagene Autoleucel，BMS-986353）是BMS基于NEX-T平台开发的一款CD19 CAR-T细胞疗法，于2020年进入临床阶段。截至目前，该药物已在系统性红斑狼疮、特发性炎症性肌病、系统性硬化症（SSc）和多发性硬化症人群中完成I期验证。

此次启动的III期Breakfree-SSc研究是一项随机、开放标签、多中心临床试验（n=92），旨在评估Zola-cel联合磷酸氟达拉滨和环磷酰胺对比标准治疗（托珠单抗、利妥昔单抗、尼达尼布）治疗活动性系统性硬化症的有效性和安全性。研究的主要终点是第12个月患者的最大肺活量（FVC）相较于基线的绝对变化。

此前公布的I期Breakfree-1研究结果显示，系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者接受一次Zola-cel治疗后，肺功能实现了前所未有的改善。在6例基线患有ILD的患者中，治疗6个月后中位相对预测FVC（pFVC）较基线增加了10%。这一数据意义重大——其它疗法并未报告过pFVC显著改善的效果。

Enpatoran

Enpatoran是德国默克开发的一款口服Toll样受体7/8（TLR7/8）抑制剂，于2018年进入临床阶段。截至目前。该药物已在I期研究和II期研究中初步完成针对系统性红斑狼疮（SLE）适应症的验证。

此次启动的III期Elowen-1研究是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=202），旨在评估Enpatoran联合标准治疗治疗伴或不伴系统性疾病、有活动性皮肤症状的红斑狼疮患者的有效性和安全性。研究的主要终点是达到CLASI 70的患者比例。

此前公布的II期WILLOW研究结果显示，治疗第24周，Enpatoran所有剂量组的综合狼疮评估（BICLA）应答率均高于安慰剂组，不过并未达到剂量-反应关系曲线的主要终点。

Copyright © 2026 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。