产业新闻丨和誉医药小分子新药「匹米替尼」上市申请获美国FDA受理

1月13日，和誉医药宣布，其自主研发的新型、口服、高选择性且高效的小分子集落刺激因子1受体（CSF-1R）抑制剂盐酸匹米替尼胶囊用于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者系统性治疗的新药申请（NDA）已获美国FDA正式受理。

盐酸匹米替尼胶囊由和誉医药自主研发，并授权德国默克（Merck KGaA）公司负责其在全球的商业化。2025年12月，该产品获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT成年患者。目前，该产品在其他市场的上市申请正由相关监管机构审评中。

此次盐酸匹米替尼胶囊NDA获FDA受理，主要基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期MANEUVER研究的积极结果。研究显示，每日一次口服盐酸匹米替尼胶囊治疗的TGCT患者，在由盲态独立审查委员会（BIRC）依据RECIST v1.1标准在第25周时评估的主要终点——客观缓解率（ORR）方面显著优于安慰剂组。此外，与TGCT患者关键临床结局评估相关的所有次要终点均表现出显著且具有临床意义的改善，包括关节活动范围和躯体功能的提升，以及僵硬和疼痛的减轻。中位随访14.3个月的长期数据进一步显示，自研究开始即接受盐酸匹米替尼胶囊治疗的患者ORR得到持续提升。

TGCT是一种发生于关节或关节周围的罕见局部侵袭性肿瘤，可导致受累关节逐渐出现肿胀、僵硬及活动受限，显著影响患者的日常活动和生活质量。若不及时治疗或出现复发，TGCT可能对骨骼、关节及周围组织造成不可逆的损伤。随着盐酸匹米替尼胶囊在全球主要市场的陆续申报及未来获批，该药品有望为全球TGCT患者提供一种每日一次、口服、有效且耐受性良好的创新治疗选择，有助于满足该疾病领域未竟的临床需求。

参考资料：
[1]重大进展：和誉医药腱鞘巨细胞瘤新药贝捷迈®上市申请获FDA受理. From https://www.prnasia.com/story/518437-1.shtml

免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。