产业新闻 | 刚刚！美国FDA批准突破性小分子疗法上市

美国FDA今日宣布，批准Sentynl Therapeutics公司开发的Zycubo（组氨酸铜）注射液上市。新闻稿指出，这是FDA批准的首个用于治疗Menkes病儿科患者的疗法。

Menkes病是一种由遗传缺陷引起的神经退行性疾病，该缺陷会损害儿童吸收铜元素的能力。患者的疾病特征包括癫痫发作、体重和身高增长不良、发育迟缓以及智力障碍，并可导致血管系统、膀胱、肠道、骨骼、肌肉和神经系统的异常。经典型Menkes病患者约占全部患者的90%，其症状通常在婴儿期出现，且大多数患者难以存活超过3岁。

Zycubo是一种通过皮下注射给药的铜替代疗法。该药物可绕过肠道铜吸收遗传缺陷来递送铜元素，使机体能够更有效地利用这一矿物质。Zycubo曾获得FDA授予的突破性疗法认定、快速通道资格、罕见儿科疾病认定和孤儿药资格，并获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格。

FDA在两项开放标签、单臂的儿科临床试验中对Zycubo进行了评估，患者最长接受治疗达3年。总生存期通过将接受治疗的患者与同期外部对照组中的未治疗患者进行比较来评估。该分析共纳入66名接受治疗的患者和17名未接受治疗的患者。

与未接受治疗的患者相比，在出生后4周内开始治疗的儿童死亡风险降低了78%。近一半接受早期治疗的患者存活超过6年，部分患者存活时间超过12年；而未治疗对照组中没有患者存活超过6年。出生后4周以后才开始治疗的儿童同样获得了显著的生存获益。

Zycubo最常见的不良反应包括感染、呼吸系统问题、癫痫发作、呕吐、发热、贫血以及注射部位反应。由于铜元素可能在体内蓄积，接受Zycubo治疗的患者应密切监测潜在的毒性风险。

参考资料：

[1] FDA Approves First Treatment for Children With Menkes Disease. Retrieved January 12, 2026, form https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-children-menkes-disease?utm_medium=email&utm_source=govdelivery

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