这家罕见病药企终止在华业务，已上市的罕见病药物何去何从

来源：第一财经

有两款药物还未有国产仿制药上市。

1月9日，锐康迪（北京）医药有限公司在公众号发布消息称，根据公司唯一股东的正式决议，公司已于2025年12月11日依法完成清算组备案，并进入清算程序。基于此，公司全部业务活动将于近期内逐步、有序地全面终止。未来，公司将无法继续提供任何形式的产品、服务或业务支持。

锐康迪原本是意大利制药集团Recordati于2021年在北京设立的分公司，核心定位是从全球引进最好的罕见病药物，惠及中国的罕见病患者。

锐康迪入华的这些年，在中国已获批三款罕见病药物，按照时间顺序分别是治疗甲基丙二酸血症、异戊酸血症、丙酸血症、N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症引起的高氨血症的卡谷氨酸分散片、治疗库欣综合征的磷酸奥唑司他和治疗肢端肥大的长效注射用双羟萘酸帕瑞肽微球。而公司在华开展这些药物的商业化时间，总体进行不久。

随着锐康迪突然终止在华业务，在中国获批的这些罕见病药物将何去何从？

第一财经记者致电锐康迪的公开电话，但接电话的工作人员称“不了解后续安排”。

锐康迪在华获批的这三款罕见病药物中，磷酸奥唑司和双羟萘酸帕瑞肽微球他均尚未有国产仿制药上市。奥唑司他所在的库欣综合征治疗领域，根据流行病学数据推断中国大概有4万-5万名库欣综合征患者，实际需要用到药物治疗的患者比例大概不到1/10，也就是3000多人。

不过，中国药企远大医药的门冬氨酸帕瑞肽注射液，已于2025年5月获批用于治疗不能选择垂体手术或手术未治愈的成年库欣病的门冬氨酸帕瑞肽注射液。

而锐康迪突然终止在华业务，再度折射出罕见病药企面临的商业化困境。长期以来，罕见病知晓率低、诊断难，再加上医保、商保覆盖不足等问题，罕见病药企商业化困难重重。

“我们一开始就知道做罕见病很难，但真正对此有感知是最近两年有产品开始陆续上市以后。坦白讲，这个挑战比我们最初想象的要大得多。首要挑战在于中国患者和医生对于罕见病的认知仍然较为有限。对于填补临床空白的药物，我们需要投入大量资源进行医学教育与市场培育，这一过程耗时且成本高昂。其次，罕见病差不多80%是遗传，将近一半以上的患者是儿童，罕见病患者许多家庭经济条件较困难，患者的可负担性是一个很大的挑战。”锐康迪总经理胡茂胜接受媒体采访时亦曾谈及这样的挑战。