和黄医药Syk抑制剂「索乐匹尼布」拟纳入优先审评

1月8日，CDE网站显示，和黄医药醋酸索乐匹尼布片拟纳入优先审评，适应症为既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。

索乐匹尼布是一种用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病的新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂。Syk是Fc受体和B细胞受体信号传导通路的关键组成部分。免疫性血小板减少症是一种导致出血风险增加的自身免疫疾病。

2024年6月《柳叶刀·血液病学（The Lancet Haematology）》发表的ESLIM-01研究结果表明，索乐匹尼布有潜力成为既往接受过至少一种治疗的免疫性血小板减少症患者的治疗选择。

研究结果显示，索乐匹尼布在原发免疫性血小板减少症患者中展现出具有临床意义的快速且持久的持续血小板计数应答，具有可耐受的安全性特徵，并改善了患者的生活质量。研究的主要终点已达到，索乐匹尼布组的持续应答率（DRR）为48.4%（61/126），而安慰剂组则为零（p<0.0001），且在大部分预设的分组中保持一致。此外，索乐匹尼布组在0-12周时的整体应答率（ORR）为68.3%，在0-24周时的整体应答率为70.6%，而安慰剂组的整体应答率则分别为14.5%和16.1%（p<0.0001）。接受索乐匹尼布治疗的患者出现应答的中位时间为8天，而安慰剂组则为30天。

该研究进一步的事后亚组分析显示，无论既往的治疗线数或者既往TPO/TPO-RA治疗情况（包括TPO/TPO-RA治疗类型或治疗方案的数量）如何，索乐匹尼布在免疫性血小板减少症患者中均带来一致的临床获益。研究中大部分患者既往都接受过大量治疗，中位既往免疫性血小板减少症治疗线数为四线。在既往接受过四线或以上治疗的患者中，索乐匹尼布组的持续应答率为47.7%，而安慰剂组则为0%（p<0.0001）。此外，大部分患者既往曾接受过TPO/TPO-RA治疗。索乐匹尼布组的患者中74.6%的患者曾接受过TPO/TPO-RA治疗，对该亚组的分析显示，索乐匹尼布组的持续应答率为46.8%，而安慰剂组则为零（p<0.0001）。

ESLIM-01研究中索乐匹尼布的安全性与既往临床研究保持一致。大多数治疗期间不良事件（TEAE）的程度为轻度或中度（1级或2级）。在接受索乐匹尼布治疗的患者中，25.4%出现3级或以上TEAE，而安慰剂组则为24.2%。索乐匹尼布亦显著改善了患者躯体功能和精力/疲劳方面的生活质量（p<0.05）。

2024年1月11日，索乐匹尼布的中国新药上市申请（NDA）获CDE受理，同时纳入优先审评。2025年12月30日，索乐匹尼布收到药品通知件。2026年1月8日，索乐匹尼布再次拟纳入优先审评。

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