晶泰科技赋能国内首个"AI + RNA"小分子创新药获批临床，ReviR溪砾科技实现罕见病首创新药突破

近日，晶泰科技(2228.HK)孵化企业ReviR溪砾科技(下称 "ReviR")获得国家药品监督管理局(NMPA)核准签发关于小分子管线 RTX-117 用于治疗腓骨肌萎缩症(CMT)的《药物临床试验批准通知书》，将按计划于 2026 年第一季度开启 I 期临床试验。RTX-117 是国内首款针对 CMT 的 1 类创新药管线，也是 ReviR 与晶泰科技深度合作、借助 AI+机器人辅助研发的一系列罕见病药物管线中首个进入临床的项目。晶泰科技将获得相应的里程碑付款，并有权参与该管线的销售分成及后续授权收益分成。此前，该管线已获得美国 FDA 的 IND 批件与孤儿药资格认定(ODD)，可享受 FDA 优先审评审批与更长的海外市场独占期。

CMT 位列 2018 年国家卫健委公布的《第一批罕见病目录》第17位，是一种进展性强、致残性高的罕见病，全球患病率为 17.7~40/10 万，患者总数超过 260 万人，属于罕见病中较为常见的疾病。据 IMARC Group 统计，2024 年全球七大主要市场(美国、欧盟四国、英国及日本)的CMT治疗市场规模已达到 $10.13 亿美元，预计将以 24.62% 的复合年均增长率(CAGR)在 2035 年激增至 $113.94 亿美元，展现出显著的临床需求与市场增长潜力。据中山大学公共卫生学院(深圳)2025 年最新调查，CMT 患者发病年龄中位数为 7.3 岁，疾病发病年龄早、诊断周期长，且缺乏有效治疗手段。病症常表现为腿部肌无力和肌萎缩，并伴随骨骼畸形、疼痛、感觉减退、运动发育迟缓等症状。众多患者因病致残，仅能通过手术和康复训练等方式缓解症状，存在巨大未被满足的治疗需求。

在全球范围内，腓骨肌萎缩症(CMT)当前在研管线稀缺，更无获批上市药物，RTX-117 为国内首款获批进入临床的腓骨肌萎缩症(CMT)1 类创新药，代表了中国在 CMT 疗法全球研发中的突破性进展。该药物为 ReviR 与晶泰科技深度合作成果，基于晶泰科技的 AI+机器人药物研发平台，与 ReviR 自研的 VoyageR AI 和在 CMT 领域的长期研究与经验积累，快速实现从算法设计到临床转化的突破，再次验证了AI+RNA 调控路径在加速罕见病等重要疾病的创新疗法突破中的关键作用。公司与晶泰科技还有多个在研管线项目合作，有望系统攻克罕见病的全球性治疗难题，为更多无药可医的患者带来新的希望。

RTX-117 精准靶向 CMT 致病的关键生理学机制，通过抑制异常激活的整合应激反应(Integrated Stress Response, ISR)通路，恢复 mRNA 的正常翻译发挥疗效。临床前数据显示，RTX-117 不仅在分子层面显著抑制了 ISR，更在功能层面有效恢复了模型动物的运动能力。这一针对性治疗药物的开发，有望从 CMT 患者的疾病早期阶段进行干预，更大程度上减少甚至阻止残疾的发生及发展，从而有效填补疗法空白，有潜力成为同类第一/同类最佳的用药选择，加速上市并撬动巨大的药物市场。

公开数据显示，在全球已发现的 7000 多种罕见病涉及 4 亿患者，然而仅 5% 的疾病有明确治疗方案，其中真正能从源头修饰病程(Disease-modifying)的方案更是寥寥无几。放眼全球，以欧美为代表的罕见病药物市场展现出巨大的商业蓝海，其完善的诊断体系与多元的支付机制驱动了万亿级规模的孤儿药市场。相较之下，国内罕见病患者面临着严峻的现实挑战，进口药物费用高、可及性低成为亟待攻克的社会痛点。以 AI+机器人技术从源头生物学机制赋能罕见病靶向药物研发，有望以更快的速度、更低的成本设计出兼具临床价值与市场潜力的创新疗法，为国内外广大患者群体与广阔的罕见病疗法蓝海带来全新的机遇与技术变革。RTX-117 作为 AI 罕见病药物研发领域的先进实践，其在国内临床的推进，有利于重塑罕见病治疗的公平性，并在角逐全球高净值市场中体现中国技术力量。

作为港股 "AI4Science(科学智能)"、"AI +机器人" 第一股，晶泰科技凭借 "量子物理+AI+大规模机器人实验"的独特技术闭环，构建起行业领先的标准化、自动化研发基础设施与智能药物研发平台，横跨小分子、抗体、多肽、ADC、分子胶等多种药物形态，具备了规模化输出能力，已获得全球前 20 大药企中 17 家的长期合作与信赖。区别于自建管线的 AI 驱动型药企与生物科技公司，晶泰科技通过平台化商业模式持续孵化创新管线：一方面为合作伙伴提供 "从 0 到 1" 的创新突破并获取里程碑付款，另一方面通过权益分成共享管线长期价值，这种可量化、可复制的技术平台优势，正通过管线临床进展不断转化为可预期的规模化效益，通过广泛参与并主导创新管线的研发，带来稳健的长期增长逻辑与广阔价值空间。

晶泰科技董事局主席温书豪博士表示："传统药物研发的经济性瓶颈长期制约着罕见病治疗的突破。AI 驱动的精准药物发现正在改变这一范式——RTX-117 的临床进展，再次验证了晶泰平台 ‘从算法到临床’ 的快速转化能力，以及 AI+RNA 的研发路径在罕见病药物研发中的巨大潜力。随着数据与经验的积累，AI 模型的预测精度和管线产出率将持续提升，有望填补更多临床空白，为患者、合作伙伴和投资人创造可持续的价值。"

ReviR联合创始人兼董事长李阳博士表示："ReviR 聚焦无药可治的患者群体与未被满足的临床需求，致力于利用 AI、立足 RNA 功能，开辟创新治疗范式。RTX-117 的临床获批，印证了 ReviR 与晶泰科技在 ‘AI + RNA’ 领域深度碰撞出的创新爆发力。这不仅是一条管线的突破，更是研发范式的升维。我们正以更快的速度，为 CMT 及更广泛的患者带来更有效、更易于获取的治疗选择。"

ReviR 首席科学官(CSO)Paul August 博士表示："RTX-117 是我们针对 CMT 的疾病机理所自主开发的小分子药物，是将 AI 应用于药物研发的重要实践成果，当前已具备进入临床试验的充分条件。本次获批临床验证了 ReviR 转化研究方案的科学性，我们将如期进一步开发管线，推进罕见神经系统疾病疗法的临床突破。"